摘要：急性髓系白血病（AML）是一种进展快、治疗难度大的血液肿瘤。近期，一项名为 Tuspetinib 联合维奈克拉和阿扎胞苷的三联疗法，在临床试验中取得了突破性进展，为 AML 患者带来了新希望。

急性髓系白血病（AML）是一种进展快、治疗难度大的血液肿瘤。近期，一项名为 Tuspetinib 联合维奈克拉和阿扎胞苷的三联疗法，在临床试验中取得了突破性进展，为 AML 患者带来了新希望。

这项由加拿大 Aptose Biosciences Inc. 公司进行的 TUSCANY 1/2 期临床试验，聚焦于不适合传统强化疗的 AML 患者。初步数据显示，使用 Tuspetinib＋Venetoclax＋Azacitidine 三联疗法治疗的患者完全缓解率（CR）和部分血液学恢复率（CRh）均达到了 100%，即所有接受治疗的患者病情均得到了显著控制。

该三联疗法对带有不良突变（TP53、FLT3-ITD 和 RAS）的患者同样有效，这类患者通常对传统疗法反应不佳，而此次三联疗法帮助他们实现了深度缓解。在对治疗产生应答的患者中，78% 的人达到了微小残留病灶（MRD）阴性，这表明该疗法能有效清除白血病细胞，降低复发风险。特别是在高剂量组，患者不仅能更快地达到完全缓解，而且能够维持较长时间的 MRD 阴性。

安全性方面，Tuspetinib 三联疗法表现优异，治疗未引发剂量限制性毒性（DLT），未发生治疗相关死亡，也没有出现长期的骨髓抑制、没有报告与药物相关的 QTc 延长或分化综合征（DS）等常见副作用。

基于这些积极的早期数据，研究计划推进至 160mg 剂量队列，进一步验证疗效与安全性。如果后续数据继续保持良好，未来这一疗法有望成为 AML 治疗的新标准，帮助更多患者战胜疾病。

来源：血液科陈大夫