摘要：4月10日，国家药监局网站显示，信念医药的基因疗法波哌达可基（研发代号：BBM-H901，商品名：信玖凝）获批上市，用于治疗中重度血友病B（先天性凝血因子IX缺乏症）成年患者。该药物是首款获批上市的国产血友病基因疗法，也是国内首款血友病基因疗法。

4月10日，国家药监局网站显示，信念医药的基因疗法波哌达可基（研发代号：BBM-H901，商品名：信玖凝）获批上市，用于治疗中重度血友病B（先天性凝血因子IX缺乏症）成年患者。该药物是首款获批上市的国产血友病基因疗法，也是国内首款血友病基因疗法。

波哌达可基是信念医药开发的一款以工程化改造的嗜肝性重组腺相关病毒（rAAV）为载体的基因治疗产品，通过rAAV载体将优化的凝血因子X（FIX）基因导入靶细胞（主要是肝细胞），从而表达FIX，并分泌到血液中，发挥FⅨ的促凝血活性。血友病B是由凝血因子IX（FIX）缺乏引起的出血性疾病，该品种的上市为这类患者提供了新的治疗选择。

III期BBM001-CLN1001研究结果显示，28例血友病B患者接受波哌达可基（5 × 10¹² vg/kg）治疗52周后，年化出血率（ABR）为0.6。

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来源：小鱼的科学讲堂