摘要：表1. DFNB9基因治疗的临床试验备注：数据来源于临床试验注册平台（https://trialsearch.who.int）、已发表论文、国际学术会议报告及官方媒体。临床试验排序按首例治疗日期。治疗前入组5 项干预性试验主要采用非随机分配，研究设计多为单臂或
编辑丨王多鱼排版丨水成文近日，复旦大学附属眼耳鼻喉科医院耳鼻喉科、耳鼻喉科研究院舒易来、李华伟，哈佛医学院耳鼻咽喉头颈外科陈正一和加州大学欧文分校听力研究中心曾凡钢合作（共同一作为复旦大学附属眼耳鼻喉科医院耳鼻喉科、耳鼻喉科研究院的韩双、陈紫婷和王大奇）在 Cell Press 旗下综述期刊 Trends In Molecular Medicine 上发表了题为：Clinical gene therapy restores hearing: a paradigm shift 的综述论文。
表1. DFNB9基因治疗的临床试验备注：数据来源于临床试验注册平台（https://trialsearch.who.int）、已发表论文、国际学术会议报告及官方媒体。临床试验排序按首例治疗日期。治疗前入组5 项干预性试验主要采用非随机分配，研究设计多为单臂或序贯分配，入组标准为携带 OTOF 双等位基因致病性/可能致病性突变的重度至全聋患者。各研究设计的纳入标准差异如下：（1）中和抗体（Neutralizing antibodies，NAbs）：RRG-003 与 OTOV101N+OTOV101C 初期限定 AAV 中和抗体滴度，RRG-003 已取消此限制；（2）年龄：RRG-003 纳入年龄初始为 1–18 岁，调整为 ≥6 月龄；OTOV101N+OTOV101C 纳入年龄初始为 ≥3 岁，调整至 ≥1 岁；AK-OTOF 纳入年龄初始为 2–17 岁，放宽至各年龄。DB-OTO 聚焦 来源：小向医生聊保健
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