摘要:我们经常会在新闻中刷到一些突破性的疗法诞生,许多学术期刊上发表的实验室中令人振奋的数据和发现,往往给人以“再复杂的疾病也能治愈”的无限遐想。然而,时间一久公众却发现新闻上似乎仍在不停重复着又一个个“创新奇迹”,真正能从中受益的患者却寥寥无几。
我们经常会在新闻中刷到一些突破性的疗法诞生,许多学术期刊上发表的实验室中令人振奋的数据和发现,往往给人以“再复杂的疾病也能治愈”的无限遐想。然而,时间一久公众却发现新闻上似乎仍在不停重复着又一个个“创新奇迹”,真正能从中受益的患者却寥寥无几。
这种现象的背后,或许是医学创新转化过程中的尴尬现实和深层次矛盾——许多看似突破的科研成果,经常在离开实验室后戛然而止,未能走进病房,也未能改变患者的治疗现状。
尤其是如今中国生命科学和基础医学研究的活跃度和论文产出规模已处于全球前列,但是大量成果止步于论文、专利、实验报告,难以完成“从实验室到病床”的关键跨越,最终只能成为学术数据库中的一行记录。
论文看起来很厉害,但实际上病人却不一定能用上,这不仅是技术成熟度的问题,更是因为在医学研究的创新突破与临床实际的严苛需求之间,存在一道难以逾越的“最后一公里”。
我们不禁要问,在令人眼花缭乱的实验室成果背后,如何真正让医学创新成果走进临床,让科技惠及每一个期待新疗法的患者?
01
打破“四高”制约,做好中国原创新药
在当今时代,新药研发面临的挑战是多方面的。现代创新药的研制不仅需要在机理上实现原创性,同时也必须兼顾临床安全性和有效性。
在4月10日“2025京津冀创新医学转化与产业促进大赛启动仪式”上,中国工程院院士、中国医学科学院药物研究院院长蒋建东院士围绕中国创新药物,阐述了自己对如何做好原创新药研发的思考。他指出,“四高”现象——高知识密度、高技术要求、高研发周期及高经济投入,是制约新药从实验室走向临床及大规模生产的现实问题。因此,中国药物研发必须整合多学科资源,充分运用分子生物学、化学、人工智能等前沿科技来提升药物设计与筛选的效率。
蒋建东院士还在报告中分析了中国原创药物的发展路径,认为中国在药物创新方面既拥有深厚的传统医学积淀,也具备利用现代科技手段实现突破的巨大潜力。
在他看来,传统医药与现代药理学并非对立关系,而是可以实现有机融合。正是依托于传统经验,再经过严谨的药物化学研究与药理学验证,才有了诸如麻黄碱、青蒿素等具有原创性的药品问世。麻黄碱作为中国原创药物的典型代表,早在20世纪初就被成功分离,后来经过不断的研究和改进,已成为治疗低血压、平喘及其他适应症的重要药物;而青蒿素则充分展示了如何借助古籍记载和现代科技手段,快速转换为治疗疟疾的有效药物,其机理在于利用血红蛋白水解产生亚铁血红素激活药物效应,这一发现也为全球公共卫生作出了巨大贡献。
随着现代生物技术、化学技术、计算机技术、基础医学等的发展,中药尤其是植物药物的作用机制能够得到更好的解释。广大中国药物研发人员,在继承传统的同时,以现代科学技术为依托,勇于突破常规,利用前沿科技打造出安全、有效、具有原创性的药物,实现了从天然药物到高科技现代药物的华丽转型,为广大患者带来了实实在在的改变。
蒋院士强调,要做好中国原创药,必须坚持“还原论+系统论”的指导思想。从“单靶学说”到“负熵为靶”,从传统经验到现代大数据、人工智能技术的应用,都要求药物研发不再局限于单一靶点,而应立足于系统性调控,精准地干预疾病发生发展的各个环节。
未来新药研发应注重多靶点的协同作用,整合血液、组织、细胞与分子网络等多重信息,最终实现防治结合和标本兼治的整体治疗新模式。这是全国乃至全球未来医药创新的新方向,更是广大未来满足的临床需求。
02
产业规模突破万亿,北京打造全球医药创新资源“强磁场”
随着社会老龄化和疾病谱变化,全社会对于健康服务和医疗资源的需求日益增长。据预测,到2030年中国医疗健康产业市场规模将超过16万亿元。面对如此庞大的市场潜力中,传统模式已难以满足日益增长的多元化需求,医疗创新正成为推动产业升级和持续增长的核心动力。
在4月10日的启动仪式上,北京市卫生健康委员会主任刘俊彩介绍了北京市在医药健康产业发展发展方面的创新思路和亮眼成果。
从 2018 年开始,北京滚动实施3轮医药健康协同创新三年行动计划,建立行业、产业“双牵头”机制,构建了市区协同、部门联动“1+3+X”服务企业体系,更加突出产业创新与“三医”行业部门联动协同,推动创新链和产业链无缝对接。2024年,北京医药健康产业规模达1.06万亿元,同比增长8.7%,成为北京第三个万亿级产业集群。同时,北京也成为全国首个医药健康产业破万亿的城市。
盘点北京市医药健康产业的诸多举措,我们或许能够找到这股强劲动力从何而来,北京市又如何能够做强做大药械基础板块形成“北京优势”。
在创新工作机制方面,北京市建立了市级医药健康的统筹联席会,由科技管理部门和行业管理部门共同牵头,实现了科技创新与卫健、药监、医保“三医”的高效协同,为创新药械从早期的研发试验到最终的定价入院提供了全流程的服务,助力研发强、审批快、应用早。
据今年3月中关村论坛年会相关新闻发布会的数据,2024年北京医药健康产业收获了丰硕的创新成果:AI三类医疗器械获批上市11个,数量全国居首;9个创新医疗器械获批上市,位列全国第二;9个创新药纳入突破性治疗品种,排名全国第三;仅2025年前两个月,北京就有7款创新药械产品获批上市,位居全国第一,实现“开门红”。
为了支持创新医药高质量发展,2024年北京市出台了促进创新医药发展的“32条”措施等,率先实现了“药品补充申请审评时限从200天压缩至60天”“药品临床试验审批从60天压缩至30天”,临床试验的启动用时压缩7.7周;还实施了罕见病药品的“白名单”制度,建立了临床急需进口药械的审批绿色通道。
2025年4月7日,北京市九部门联合发布《北京市支持创新医药高质量发展若干措施(2025年)》,明确提出临床试验项目启动整体用时进一步压缩至20周以内、启动建设重点专病全自动智能化生物样本库、开展已上市药物扩大临床适应症研究使用、新获批创新药械产品数量不少于15个、支持境外药品上市许可持有人跨境分段生产、国家医保谈判药品直接纳入医疗机构药品目录、部署AI+病理和AI+制药等场景模型开发、构建500亿元规模医药健康产业基金等多项工作任务。
这个被称为“32条”措施2.0的升级措辞,从政策层面再次联合发力,支持创新医药产业发展,持续激发创新医药企业整体活力,推动万亿医药健康产业再上新台阶。
不仅如此,北京市还推出数据出境绿色通道、建设创新药械的出海平台,吸引一批外资企业加大在京布局,2024年辉瑞、默沙东、礼来等8家知名药企在京新设创新主体,使得北京正在成为吸引全球医药创新资源的“强磁场”。
03
以“用”为导向,用大赛挖掘新质生产力创新成果
2024年,北京城市副中心首次以医学转化为主题,举办了一场创新医学转化大赛,旨在搭建技术与需求、临床与解决方案、企业与资本等转化生态的关键链条,为成果转化的供需双方提供支持。最终这场创新赛事吸引了200余个创新项目参赛,其中45个项目入围复赛,22个项目角逐总决赛,9个优秀项目签约入驻中关村(通州)创新医学转化产业园(一方健康谷)。
2025年4月10日,为了确保每一项值得瞩目的创新科技成果获得更大的关注与落地机会,在原有赛事的基础上,各方联手对赛事范围、赛事组别设置、大赛奖励、赛事周期进行全面升级,举办了以“打造医产协同示范区,发展健康新质生产力”为主题的“2025京津冀创新医学转化与产业促进大赛”启动仪式。
大赛组委会强调,此次大赛将重点打造以“用”为导向的科创成果平台,助力京津冀加速搭建技术与需求、临床与解决方案、企业与资本等转化生态的关键链条,为成果转化的供需双方提供专业支持。
本届大赛面向国内外的科研院所、临床机构、高校机构、企业在研团队开放征集,聚焦四大赛道,旨在挖掘具有新质生产力特征的创新科技成果技术。
为了真正实现以“用”为导向,激发为创新医疗项目和企业提供更多展示舞台及转化空间,大赛组委会充分发挥京津冀三地在科研、临床、产业的各自优势,为区域医学成果转化提供更大传播平台、更多转化资源,并为优胜者提供丰厚的奖金奖励,以及投融资对接、知识产权及政策辅导、医工交叉及应用场景赋能、医学转化空间孵化服务、媒体宣传等“奖励包”,为加速转化产业化发展深度赋能。
作为本次大赛的主办方之一,北京城市副中心还将设立专项科研资金,进一步健全“以赛代评”的人才评价机制。依据获奖项目的创新程度、研发进度及转化应用前景,提供定制化资金支持,团队核心成员可直接参评副中心高层次人才计划“运河英才”并给予评选加分,获选后可享受资金奖励、购房补贴、医疗健康、子女教育等全方位支持。
如今大赛已面向全社会开放征集(注意大赛报名截止日期为6月15日),大赛组委会将在7月-9月组织专家评审团对通过预审项目进行复赛评审,并于9月底组织入围项目团队进行现场展示与答辩。
回看文章开头我们提出的问题——如何真正让医学创新成果走进临床,让科技惠及每一个期待新疗法的患者?或许这场以“用”为导向的创新赛事,能够给出一定程度上的回答。我们也期待在几个月后的大赛决赛上,能够看到一批真正有价值有意义的医学科技成果转化落地。
参考资料:
*封面图片来源:壹图网
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来源:美味健康烹饪