摘要：急性髓系白血病（AML）是成人中最为常见的急性白血病类型，患者的5年生存率仅为24%。而复发性或难治性（R/R）患者的预后情况更为糟糕，5年生存率低于10%。因此，探索全新的治疗策略，已然成为亟待解决的紧迫任务。令人欣喜的是，近日我国陆军军医大学第二附属医院（

急性髓系白血病（AML）是成人中最为常见的急性白血病类型，患者的5年生存率仅为24%。而复发性或难治性（R/R）患者的预后情况更为糟糕，5年生存率低于10%。因此，探索全新的治疗策略，已然成为亟待解决的紧迫任务。令人欣喜的是，近日我国陆军军医大学第二附属医院（新桥医院）的专家团队，创新性地研发出一种抗CD33 CAR-NK细胞疗法，有效提升了脐带血NK细胞的抗肿瘤能力。该疗法惊艳的1期临床研究数据同步发表于《实验血液学和肿瘤学》杂志，这一成果宛如一道曙光，为肿瘤患者照亮了前行的道路，让他们看到了战胜病魔的希望与可能！

▲截图源自“BMC”

CAR-T瓶颈下的希望之光：我国自研CD33 CAR-NK细胞疗法，开启抗癌新篇章

尽管CAR-T细胞疗法在急性淋巴细胞白血病（ALL）和淋巴瘤的治疗中展现出良好疗效，并且已有多款CD19CAR-T细胞疗法获批上市，但当应用于复发性或难治性急性髓系白血病（R/RAML）时，却面临诸多困境。其受“脱靶”效应的制约，加之制备时间漫长、费用高昂，这些因素极大地限制了它在临床上的广泛应用。与之相比，CAR-自然杀伤（NK）细胞不仅具备抗肿瘤能力，在安全性和普适性方面更具优势。

而我国自研的这款CD33 CAR-NK细胞，来源于一种全新的CAR构建体，该构建体能够精准地靶向CD33抗原，并对NK细胞进行修饰。研究人员借助逆转录病毒载体，将优化后的CAR构建体转导至脐带来源的NK细胞中。经过这样的操作，生成的CD33 CAR-NK细胞获得了特异性清除急性髓系白血病（AML）细胞的能力。值得一提的是，它在发挥抗癌作用的同时，还能显著降低对干细胞产生的严重副作用，为急性髓系白血病的治疗开辟出一条极具潜力的崭创新路径！

CD33 CAR-NK细胞精准暴击急性髓系白血病，完全缓解率高达60%

本次研究共纳入了10例复发性或难治性急性髓系白血病（R/RAML）患者，中位年龄为42.5岁（范围：18–65岁），此前均接受过中位5线（范围3-8线）治疗。入组后，患者在完成预处理方案后，接受一次或多次抗CD33 CAR-NK细胞输注治疗。中位随访时间为125天（范围45-258天）。

结果显示：60%（6/10）的患者在接受CD33 CAR-NK治疗第28天，达到微小残留疾病阴性完全缓解（MRD-CR）。输注产品最终的CAR-NK转导有效率达49.0%（范围：22.7-66.5%）。而且，该疗法安全性良好，入组患者在输注CD33 CAR-NK细胞后，未出现免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS）或移植物抗宿主病（GVHD）。

特别值得关注的是，其中1位桥接异基因造血干细胞移植的患者实现长期缓解，缓解时间长达258天。

此外，所有患者的中位无进展生存期（PFS）为71.5天（范围44-258天），达到完全缓解患者的总生存期（OS）长达137天（范围50-258天）（详见下图）。

▲图源“BMC”，版权归原作者所有，如无意中侵犯了知识产权，请联系我们删除

小编寄语

上述临床数据有力地证实了CD33 CAR-NK细胞在复发性或难治性急性髓系白血病（R/RAML）患者治疗中的主要疗效与安全性，这无疑是医学领域的一项重大突破。

[1]Huang R,et al.Safety and efficacy of CD33-targeted CAR-NK cell therapy for relapsed/refractory AML: preclinical evaluation and phase I trial[J]. Experimental Hematology & Oncology, 2025, 14(1): 1.

本文为全球肿瘤医生网原创，未经授权禁止转载。

来源：全球肿瘤医生网