多年来，神经元的不可再生性成为治愈中枢神经系统类疾病的最大阻碍。在纽伦捷生物医药科技有限公司（简称“纽伦捷生物”）联合创始人兼首席科学家刘月光看来，一项名为原位转分化的新兴技术，或将通过把其他细胞转化为神经元细胞，实现神经元再生，为帕金森病、阿尔茨海默病等神经

基因疗法 创业家 纽伦 2024-12-25 08:39  1

细胞和基因疗法在过去10年里长足发展，在即将过去的2024年再次迎来重要里程碑——两类细胞疗法纷纷突破实体瘤难关；同时，从获批数量来看，2024年不仅保持了过去3年中的稳健趋势，即将到来的2025年还有望开启“加速”模式，超过10款疗法可能获批。

基因疗法 实体瘤 实体瘤难关 2024-12-24 07:58  1

Ultragenyx Pharmaceutical公司今日宣布，已向美国FDA提交了生物制品许可申请（BLA），寻求加速批准其AAV基因疗法UX111（ABO-102），用于治疗IIIA型黏多糖贮积症（MPS IIIA）患者。今年早些时候，Ultragenyx

基因疗法 药明康德 bla 2024-12-20 06:55  2

ViGeneron公司日前宣布，该公司为在研基因疗法VG801递交的1/2临床试验的IND申请已经获得美国FDA许可，用于治疗Stargardt病和其他与ABCA4基因突变相关的视网膜营养不良。

基因疗法 vg801 vigeneron 2024-12-19 08:01  2

全球最昂贵药物top 10，有5个是基因疗法药物。辉瑞今年获批的中重度B型血友病疗法Beqvez定价350万美元，一定价就坐上“最贵药物”的交椅。

基因疗法 天价 血友病 2024-12-12 19:50  2

Beacon Therapeutics日前公布了在研基因疗法laru-zova（AGTC-501），在治疗X连锁视网膜色素变性（XLRP）患者的2期临床试验DAWN中获得的3个月中期安全性和疗效数据。

临床 基因疗法 致盲 2024-12-09 07:33  2

软骨损伤是一种常见的运动损伤，最常见于膝关节，髋关节、踝关节和肘关节的软骨损伤也较常见。软骨损伤很难自愈，有时比较隐匿，容易漏诊，长期拖延，有可能毁坏整个关节。

基因疗法 膀胱癌 乐城 2024-12-08 14:00  2

脊髓性肌萎缩症的基因疗法已导致预期结果发生范式转变，病情的存活率和进展发生了重大变化。这导致脊髓性肌萎缩症患者研究需求发生重大转变，因为随着疗法的出现，疾病的自然病程也发生了变化，而新的表型才刚刚开始被了解。这些疗法要么针对 SMN2 基因来提高功能性 SMN

基因疗法 肌萎缩 基尔大学 2024-12-07 09:14  2

短时间的睡眠对涉及多种感官模式的各种任务的认知和行为表现均有好处。与不休息的受试者相比，经历短暂白天小睡——通常与非快速眼动（NREM）睡眠阶段1和2相关联——的人，往往有更好的学习、记忆和感知表现。

fda 基因疗法 注射基因疗法 2024-11-29 11:25  1

当地时间11月16日-18日，2024年美国心脏协会科学年会（2024 AHA）在芝加哥以线下+线上结合的方式盛大召开。会议期间，在“FS.05 特色科学-淀粉样变性、肥厚型心肌病和Danon型心肌病：靶向治疗和特定人群”专场发布了一项RP-A501用于Dan

基因疗法 aha danon 2024-11-27 19:27  3

Genethon日前公布了在研基因疗法GNT-0004在治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的国际性多中心一体化1/2/3期临床试验中的1/2期剂量递增部分的积极结果。基于这些结果，该公司计划于2025年第二季度在欧洲启动关键性临床试验，并在美国开展相关研究。该一体

试验 基因疗法 dmd 2024-11-22 08:09  2

诺华（Novartis）今日宣布以总额11亿美元收购临床前阶段生物技术公司Kate Therapeutics。诺华预计此次收购将显著增强该公司在基因疗法和神经科学创新领域的战略布局。Kate Therapeutics的主要研发项目包括杜氏肌营养不良症（DMD）

基因疗法 诺华 布局基因疗法 2024-11-22 08:09  1

美国食品药品监督管理局（FDA）已对一种突破性的基因疗法给予快速通道批准，该疗法用于治疗一种罕见的遗传疾病，称为芳香族 L-氨基酸脱羧酶（AADC）缺乏症。

fda 基因疗法 aadc 2024-11-20 10:31  9