2024年9月，22岁的小林(化名)在暨南大学第一附属医院完成CAR-T细胞回输。此前，她因急性B淋巴细胞白血病(B-ALL)复发陷入绝境——常规化疗失效，髓外病灶难以控制。这一次，中国原研CAR-T让她重获新生：28天骨髓流式检测MRD(微小残留病灶)转阴，

淋巴瘤 白血病 基因疗法 艾米丽 瑞达 2025-05-13 07:04  2

当地时间11月16日-18日，2024年美国心脏协会科学年会（2024 AHA）在芝加哥以线下+线上结合的方式盛大召开。会议期间，在“FS.05 特色科学-淀粉样变性、肥厚型心肌病和Danon型心肌病：靶向治疗和特定人群”专场发布了一项RP-A501用于Dan

基因疗法 aha danon 2024-11-27 19:27  2

Genethon日前公布了在研基因疗法GNT-0004在治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的国际性多中心一体化1/2/3期临床试验中的1/2期剂量递增部分的积极结果。基于这些结果，该公司计划于2025年第二季度在欧洲启动关键性临床试验，并在美国开展相关研究。该一体

试验 基因疗法 dmd 2024-11-22 08:09  1

诺华（Novartis）今日宣布以总额11亿美元收购临床前阶段生物技术公司Kate Therapeutics。诺华预计此次收购将显著增强该公司在基因疗法和神经科学创新领域的战略布局。Kate Therapeutics的主要研发项目包括杜氏肌营养不良症（DMD）

基因疗法 诺华 布局基因疗法 2024-11-22 08:09  1

美国食品药品监督管理局（FDA）已对一种突破性的基因疗法给予快速通道批准，该疗法用于治疗一种罕见的遗传疾病，称为芳香族 L-氨基酸脱羧酶（AADC）缺乏症。

fda 基因疗法 aadc 2024-11-20 10:31  3