摘要：6月5日，全球临床试验收录网站clinicaltrials显示，艾伯维启动了眼科基因疗法ABBV-RGX-314（surabgene lomparvovec，sura-vec）的首个III期临床试验。

6月5日，全球临床试验收录网站clinicaltrials显示，艾伯维启动了眼科基因疗法ABBV-RGX-314（surabgene lomparvovec，sura-vec）的首个III期临床试验。

该研究是一项 随机、对照、部分盲法、IIIb期临床试验（n=561），旨在评估ABBV-RGX-314（剂量1或剂量2，视网膜下注射，1次）对比雷珠单抗（玻璃体内注射）治疗既往接受过治疗的50岁及以上湿性年龄相关性黄斑变性（wAMD）患者的有效性和安全性。研究的主要终点是治疗第54周抗VEGF疗法年化注射次数和治疗5年内的不良事件情况。

ABBV-RGX-314是ReGenXBio基于其NAV技术平台研发的一款基因疗法，以NAV AAV8为载体，包含一段编码抗VEGF单抗片段的基因序列。2021年9月，艾伯维与ReGenXBio达成协议，以17.52亿美元的总交易额获得ABBV-RGX-314的全球开发和商业化权益。

此前，ABBV-RGX-314的初步疗效已在多项II期研究中得到验证。针对wAMD的II期RGX-314-2103研究显示，14例患者接受高剂量ABBV-RGX-314（1.3x1011GC/眼，视网膜下注射）治疗6个月后，最佳矫正视力（BCVA）评分增加了8.6个字母。

针对wAMD的II期RGX-314-5101研究显示，9例患者接受ABBV-RGX-314（1.3x1011GC/眼，视网膜下注射）治疗9个月后，抗VEGF疗法年化注射次数减少了97%。所有患者需要0次或1次抗VEGF疗法补充注射，78%的患者完全无需补充注射。

ReGenXBio还探索了脉络膜上腔（SCS）注射给药方式。2019年9月，ReGenXBio与Clearside Biomedical达成独家全球期权和许可协议，目的是通过后者专有的SCS微量注射器实现将ABBV-RGX-314以非手术方式递送到脉络膜上腔。同年10月，ReGenXBio行使期权。

针对wAMD的II期AAVIATE研究显示，患者接受剂量1（2.5x1011GC/眼，SCS注射，n=14）、剂量2（5.0x1011GC/眼，SCS注射，n=34）、剂量3（1.0x1012GC/眼，SCS注射，n=56）治疗9个月后，BCVA评分分别减少了2.8、1.0、2.2个字母，而雷珠单抗组（n=10）则增加了4.0个字母。

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来源：笔迹科学社区