摘要：5月28日，诺华宣布，旗下新一代抗血管内皮生长因子（anti-VEGF）单抗布西珠单抗注射液获NMPA批准，用于治疗糖尿病黄斑水肿（DME）。根据新闻稿，此为全球首个用于眼科的人源化单链抗体（scFv）药物。

5月28日，诺华宣布，旗下新一代抗血管内皮生长因子（anti-VEGF）单抗布西珠单抗注射液获NMPA批准，用于治疗糖尿病黄斑水肿（DME）。根据新闻稿，此为全球首个用于眼科的人源化单链抗体（scFv）药物。

诺华表示，该药针对初治DME患者的KESTREL和KITE临床研究，均达到主要疗效终点，且视力获益持续至100周；两项研究中布西珠单抗6mg组患者有更少的IRF（视网膜内积液）和/或SRF（视网膜下积液），接受布西珠单抗治疗的患者首年注射次数为7次。中国人群DMEⅢ期KINGLET研究疗效及安全性结果与全球结果基本一致。

此外，布西珠单抗治疗新生血管性（湿性）年龄相关性黄斑变性（AMD）、增殖性糖尿病视网膜病变（PDR）适应症的上市许可申请已分别于2024年10月、2024年12月提交NMPA申请。

日前，大冢制药宣布，美国FDA已受理其在研单抗sibeprenlimab的生物制品许可申请（BLA），用于治疗免疫球蛋白A（IgA）肾病成人患者。FDA授予该申请优先审评资格，PDUFA日期为2025年11月28日。据悉，该药物为单剂量预充式注射器，用于皮下注射，患者每4周可自行注射一次。

sibeprenlimab是一款抗增殖诱导配体（APRIL）单抗，通过结合和中和APRIL，减少IgA和致病性半乳糖缺乏型IgA1（Gd-IgA1）的数量。通过减少Gd-IgA1的产生，sibeprenlimab可能有助于减缓肾脏损伤和向终末期肾病（ESKD）进展。2024年2月，该药被FDA授予治疗IgA肾病的突破性疗法认定。

近日，Rocket Pharmaceuticals公司正在开展的Danon病基因疗法RP-A501关键Ⅱ期临床试验因患者死亡而被迫暂停。该名患者于今年5月初接受治疗后，出现毛细血管渗漏综合征，此为一种血管渗漏液体和蛋白质、导致身体肿胀和低血压的症状，最终不幸身亡。

Jefferies分析师Andrew Tsai评论称，这一事件进一步表明，基因疗法存在严重安全事件的不可预测性，因此对其进行广泛投资挑战仍存。

今年3月，Sarepta Therapeutics公司也曾报告，一名青少年在接受其肌营养不良症基因疗法治疗后死亡。

Rocket公司方面拒绝透露该项临床试验何时可能恢复，称在FDA解除临床试验暂停之前，将不会公布具体时间表。目前，公司正与FDA以及相关专家合作。

来源：医药经济报