摘要：2025年5月19日，Fractyl Health，Inc宣布，其针对 2 型糖尿病和肥胖患者研发的开创性基因疗法取得了里程碑式进展。在2025年美国基因和细胞治疗学会年会（ASGCT 2025）上，该企业公布了该胰腺基因疗法的临床前数据——单次剂量即可实现持

2025年5月27日，英国糖尿病协会官方网站发布题为

《2型糖尿病预防、基因疗法进展以及1型糖尿病心脏病防护措施：2025年研究亮点》

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2型糖尿病“基因疗法”迈向临床试验

2025年5月19日，Fractyl Health，Inc宣布，其针对 2 型糖尿病和肥胖患者研发的开创性基因疗法取得了里程碑式进展。在2025年美国基因和细胞治疗学会年会（ASGCT 2025）上，该企业公布了该胰腺基因疗法的临床前数据——单次剂量即可实现持久疗效和安全性，且全身性的胰高血糖素样肽-1（GLP-1）暴露有限。

这种名为 RJVA-001 的治疗方法旨在靶向胰腺细胞，使其按人体所需生成GLP-1。GLP-1是一种由人体肠道产生的激素，属于肠促胰岛素类激素。它在调节血糖等方面发挥重要作用，如：在血糖升高时释放胰岛素；减缓消化速度，使糖分更缓慢地进入血液；减少食欲，助力减肥。

最新数据显示，单剂量 RJVA-001 在 db/db 小鼠（2型糖尿病模型）中可实现持久代谢改善，且全身 GLP-1 暴露较低，有望同时解决当前 GLP-1 药物在疗效持续性、依从性和耐受性方面面临的挑战。通过内镜超声引导给药可在大型动物模型中实现胰腺靶向表达，至今未观察到毒性。数据显示，在人类 β 细胞和人类胰岛中，RJVA-001 能实现营养物质依赖性的 GLP-1 分泌，表明其与自然激素调节类似，而非持续的药物刺激。该公司目前已提交申请，如获得监管批准，计划于 2026 年启动 RJVA-001 的临床试验，预计在同年晚些时候分享初步结果。

研究人员表示，目前的 GLP-1 RA类药物在帮助部分 2 型糖尿病患者降低血糖和减轻体重方面发挥了重要作用。但这些药物可能会引发如恶心等副作用，且通常需要每天或每周注射一次。RJVA-001有望解决这些问题，RJVA-001可通过作用胰腺，使其自行按需产生所需的 GLP-1，避免全身性副作用，并且这种疗法只需进行一次治疗。

虽然临床试验还有很长的路要走，需要多个阶段来验证 RJVA-001 的安全性和有效性，但看到这种创新疗法从实验室走向临床试验，仍然令人倍感振奋。如果取得成功，这一成果将为2型糖尿病患者带来革命性的变革，彻底改变他们当前依赖每日用药管理的生活方式。通过实现一次性治疗，患者有望获得持久的血糖控制和长期的体重管理支持，从而显著提升生活质量和疾病管理的便利性。

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减轻体重和二甲双胍对延缓 2 型糖尿病进展的长期益处

近日，发表于《柳叶刀・糖尿病与内分泌学》的一项长期研究显示，减轻体重的干预措施和二甲双胍在延缓甚至预防 2 型糖尿病方面具有长期益处，这一效果甚至可以持续 21 年之久。

这项研究是美国糖尿病预防计划（DDP）的一部分，始于 1996 年，旨在探索如何延缓或预防患有糖尿病前期的高风险人群发展为 2 型糖尿病。在最初的三年研究中，3234 名糖尿病前期患者被随机分为三组：一组接受饮食和运动支持的体重管理干预；一组服用二甲双胍；另一组则服用安慰剂，未接受任何积极干预。

三年后，研究发现，体重管理干预组将发展为 2 型糖尿病的风险降低了 58%，而二甲双胍组则降低了 31%，与服用安慰剂的对照组相比，效果显著。

不过，研究并未就此结束。研究人员继续跟踪了 3195 名选择继续参与研究的受试者。安慰剂组停止了服用，而二甲双胍组继续接受治疗，体重管理组也继续通过定期会议获得支持。

最新的研究结果显示，这两种干预措施的早期益处持续发挥了作用。在随后的 21 年里，与最初的安慰剂组相比，体重管理和二甲双胍组的受试者发展为 2 型糖尿病的人数明显减少。

具体而言，体重管理组在 21 年内发展为 2 型糖尿病的风险降低了 24%，并且比安慰剂组平均多延迟了 3.5 年发病；而服用二甲双胍的受试者风险降低了 17%，平均延迟发病 2.5 年。

该研究还指出，二甲双胍对年轻人的益处更为显著，而体重管理干预对初始血糖水平较高的人群效果最好。这表明，个性化预防策略可能会使这些干预措施更加有效。

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连续血糖监测（CGM）有助于保护 1 型糖尿病患者的心脏健康

近日，发表于《糖尿病学》的一项瑞典研究发现，对于经历过严重低血糖（需要紧急救助的危险性低血糖）的 1 型糖尿病患者，使用连续血糖监测（CGM）可以降低心脏事件的发生风险。

研究人员分析了近 15000 名瑞典 1 型糖尿病成年患者的数据，以确定严重低血糖是否会增加心脏并发症（如心脏病发作或中风）的风险，以及使用 CGM 是否有助于降低这种风险。

结果显示，经历过严重低血糖的 1 型糖尿病患者因心脏问题住院的风险是没有经历严重低血糖患者的两倍。然而，使用 CGM 的患者该风险明显降低。与使用指尖血糖测试的患者相比，使用 CGM 的患者因心脏问题住院的风险降低了78%。这些最新研究结果进一步强化了 CGM 技术的效力，它不仅有助于日常血糖管理，还能保护长期健康。

参考文献

[1]Diabetes UK. (2025). Type 2 prevention, gene therapy progress and heart protection for type 1: Research Highlights May 2025. Retrieved from https://www.diabetes.org.uk/about-us/news-and-views/type-2-prevention-gene-therapy-heart-protection-type-1-research-highlights-may-2025

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来源：医脉通内分泌科