摘要：Travere Therapeutics,Inc.于3月17日宣布，已向美国食品药品监督管理局(FDA)提交了一份补充新药申请，以寻求优先审查FILSPARI(sparsentan)用于治疗局灶节段性肾小球硬化症的传统批准。FDA在收到申请后有60天的时间来决

Travere Therapeutics,Inc.于3月17日宣布，已向美国食品药品监督管理局(FDA)提交了一份补充新药申请，以寻求优先审查FILSPARI(sparsentan)用于治疗局灶节段性肾小球硬化症的传统批准。FDA在收到申请后有60天的时间来决定是否接受审查。如果获得批准，该药将成为首个获得FDA批准的治疗这种疾病的药物。

局灶节段性肾小球硬化症是一种罕见的肾脏疾病，患者肾脏逐渐形成瘢痕，并通常导致肾衰竭。该病特征是蛋白尿，由于肾脏正常过滤机制的破坏，蛋白质会渗入尿液。一旦进入尿液，蛋白质被认为对肾脏的其他部位（尤其是肾小管）是有毒的，会导致病情进一步恶化。其他常见症状包括身体某些部位肿胀（称为水肿），以及低血白蛋白水平、异常脂质谱和高血压。目前没有FDA批准的针对性药物疗法。

Sparsentan是一种非免疫抑制口服药物，通过选择性阻断内皮素A受体(ETAR)和血管紧张素II亚型1受体(AT1R)直接针对足细胞损伤。最初于2023年获得加速批准用于降低IgA肾病中的蛋白尿，并于2024年9月扩大为全面批准，使这种每日一次的口服药物成为首个用于预防IgA肾病肾功能衰退的非免疫抑制治疗药物。

用于治疗局灶节段性肾小球硬化的申请得到了3期DUPLEX研究和2期DUET研究结果的支持，这两项研究是迄今为止在成人和儿科局灶节段性肾小球硬化患者中进行的规模最大的头对头介入研究。

在3期研究中，108周的治疗虽然未达到eGFR斜率主要终点，但两项研究中，与最大标签剂量厄贝沙坦相比，sparsentan可快速、显著且持续地降低蛋白尿水平。两项研究报告Sparsentan的耐受性良好，其安全性与迄今为止进行的所有临床试验一致。

此外，FDA最近通知该公司，不再需要REMS来确保sparsentan的益处超过胚胎-胎儿毒性的风险，并最大限度地减轻医疗保健提供系统的负担。因此，Travere计划要求对目前正在审查的REMS补充新药申请进行修订，以修改肝脏监测。该变更审查的最终日期定为2025年8月28日。

参考来源：‘Travere Therapeutics Submits sNDA to FDA for Approval of FILSPARI® (sparsentan) for the Treatment of FSGS’，新闻稿。Travere Therapeutics,Inc.；2025年3月17日发布。

注：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指导，请咨询主治医师。

来源：香港济民药业