摘要：自闭症又称孤独症，是发生于儿童早期的一种涉及感知觉、情感、语言、思维、行为等多方面的发育障碍，其主要特征是社会交往障碍、语言交流障碍、狭隘兴趣和重复刻板行为。
自闭症又称孤独症，是发生于儿童早期的一种涉及感知觉、情感、语言、思维、行为等多方面的发育障碍，其主要特征是社会交往障碍、语言交流障碍、狭隘兴趣和重复刻板行为。
有数据估算，中国孤独症人士数量超过1000万，孤独症儿童数量或超200万。这一疾病将对儿童的社会交往能力、学业等造成不同程度的损害，早发现、早确诊、早干预、早治疗，是科学治疗孤独症的关键。
距离第一例孤独症发现到现在已经77年，自闭症具有高度的临床异质性，神经免疫调节异常、神经营养因子缺乏、兴奋与抑制失衡、神经发生异常等都参与了自闭症的病理发生机制，但其具体的发病机制仍不明。目前为止，全世界都还没有经过科学严谨验证有效的“治愈”孤独症的方法。但，近年来，随着对干细胞技术研究的深入，给孤独症的治疗带来了新的曙光！
干细胞在治疗儿童自闭症等神经类疾病中取得有效进展
干细胞在不少涉及神经和精神类疾病的治疗中都有展现，比如脑瘫、听力缺损、儿童脑卒中及发育迟缓等。进一步的研究也显示，干细胞治疗治疗自闭症前景明朗乐观，重要的是安全性良好。脐带间充质干细胞移植能够有效改善自闭症症状，对儿童自闭症具有治疗作用——社交能力增强、沟通能力提高、临床症状减轻等利好表现。
一项发表在《干细胞转化医学》（Stem Cell Translational Medicine）上的临床研究显示了干细胞的有效性，8名自闭症儿童经静脉注射间充质干细胞后，症状有了改善，并且整个治疗过程是安全的。
试验中受试者每12周接受间充质干细胞静脉注射，并在治疗完成后的3个月和12个月进行随访。结果发现，8名患者的自闭症状类别都有所降低。研究人员表示，对于自闭症谱系障碍患者来说，重复剂量的脐带间充质干细胞输注给药是安全且可耐受的，并且具有治疗益处。
当前研究认为MSCs治疗ASD的机制主要包括：
1. 间充质干细胞通过几种可能的机制调节突触功能和可塑性，即分泌促生存生长因子(如脑源性神经营养因子；神经生长因子)，维持突触可塑性，通过提供局部再支配恢复突触递质释放，整合到现有的突触中以及重建功能性传入和传出连接。
2. ASD患者表现出Th1和Th2之间的失衡，以及NK细胞，促炎症反应的过度产生和抗炎反应的减少。MSCs的免疫调节作用有可能恢复这种免疫失衡，抑制TNF-α、IL-1β和IFN-γ的产生，并增加IL-10和IL-4的水平。
大量新出现的证据表明，干细胞治疗的作用机制是为受伤的组织和大脑提供营养或“伴侣”支持。干细胞可以用于自闭症治疗的关键作用机制是旁分泌效应，得益于干细胞释放的细胞因子、趋化因子和生长因子和免疫调节的特性。自闭症患者先天免疫和适应性免疫失衡，干细胞的免疫调节能力可以恢复自闭症引发的免疫改变。
干细胞疗法给来自星星的孩子带来新变化
促进新陈代谢，减少脑部有毒物质的继续损伤
间充质干细胞给自闭症儿童带来疗效。8名自闭症儿童接受了间充质干细胞治疗，整个治疗过程没有严重的不良事件发生。研究者认为，对于自闭症患儿来说，重复剂量的间充质干细胞移植治疗具有安全性和可行性，并且展现出潜在的治疗效果。
提高沟通能力，善于与人交流
在另一项开放标签的研究中，以45名自闭症儿童作为评估对象，探讨了胚胎干细胞在自闭症治疗中的安全性。在1年的随访期间，接受干细胞治疗的自闭症儿童效眼神交流、食欲和社会化都有了改善。
增强学习能力、记忆力和思考能力
目前,一些临床试验已经证明干细胞治疗自闭症的安全性和有效性。一项临床实验对一名成年男性自闭症患者(25岁)进行了干细胞治疗，给药方式为鞘内移植，经过6个月的细胞治疗后，发现患者注意力、坐着耐受性、睡眠、眼神交流、社交互动和记忆力都有改善，并且未见重大不良事件。
国内外已注册的细胞治疗自闭症临床试验
据美国国立卫生研究院（NIH）发布的数据显示，截止目前，关于细胞治疗ASD的临床注册试验已有65项，下文中列举出部分不同来源的细胞治疗ASD的研究结果。
▍HUCBC治疗ASD的研究
① Duke University进行了一项关于自闭症的I期临床试验，研究采用了静脉输注人脐血干细胞（HUCBC）的治疗方式。随访发现这种治疗方式对25名ASD患者可以安全使用，ASD临床症状也普遍得到改善。此外，还观察到最初非语言智商得分较低的参与者在行为领域也有很大进步。② 2019年 Duke University的研究人员又完成了一项II期研究，对180名参与者单次静脉注射自体或同种异体HUCBC。结果观察到患者的临床总体印象（CGI）分数显著恢复，在涉及玩具使用和交流活动中观察到了显著改善。
▍ UC-MSCs治疗ASD的研究
① 国内有研究人员进行了一项UC-MSCs联合CBMNCs治疗ASD的I/II期临床试验，共招募了37名受试者。术后观察到患者的社交和行为改善、眼神交流增强、情绪和攻击性反应减少、适应性以及过激行为和不稳定言语减少。未发现严重不良事件，只有5名患者出现了低烧。② Jessica等人进行了一项关于ASD的I期开放标签、剂量递增临床试验，研究采用UC-MSCs治疗了12名ASD患者，术后有10名患者在ASD的三项指标测量中（CGI：临床整体印象改善量表；PDDBI：广泛性发育障碍行为量表自闭症综合；VABS：社交子量表标准分数），至少有一项指标得到了显著改善。
干细胞移植技术已经在治疗自闭症这类神经系统疾病中获得了初步成功，证实干细胞可以在一定程度上改善和修复神经系统的结构和功能。希望通过干细胞疗法加上康复训练和坚持不懈的家庭配合教育，可以更好地让患者能够生活自理，甚至是独立生活，让“星星的孩子”打开心扉，不再孤独。未来干细胞会不会成为自闭症的治疗新突破口？相信科学的发展会给我们答案。
来源：小李讲科学
