摘要：海南第二批细胞与基因治疗技术转化应用实施目录公布：2025年3月，海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区管理局与医疗药品监督管理局联合发布《生物医学新技术转化应用实施目录（第二批）》，其中包括肝功能损伤的干细胞治疗或组织工程技术、肺功能损伤的干细胞或外泌体技术、糖尿病

海南第二批细胞与基因治疗技术转化应用实施目录公布：2025年3月，海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区管理局与医疗药品监督管理局联合发布《生物医学新技术转化应用实施目录（第二批）》，其中包括肝功能损伤的干细胞治疗或组织工程技术、肺功能损伤的干细胞或外泌体技术、糖尿病及其并发症的干细胞或外泌体治疗技术、难治性自身免疫性疾病的干细胞或外泌体治疗技术、难愈性组织损伤的干细胞或组织工程治疗技术、关节退行性病变或损伤的干细胞或外泌体治疗技术、促皮肤再生的细胞治疗或外泌体治疗技术、卵巢功能不全的干细胞治疗或组织工程技术、严重神经退行性疾病的细胞治疗或外泌体治疗技术、促神经功能恢复的细胞治疗或外泌体治疗技术、肿瘤浸润淋巴细胞(TIL)治疗技术等。

——海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区管理局

我国共有158款干细胞药物临床试验申请获得受理：截至2025年2月28日，国内共有69家企业（不含子公司）的158款干细胞药物临床试验申请获得受理，其中2025年2月新增5款。共有63家企业（不含子公司）的113款获准默许进入临床试验（临床试验默示许可），其中2025年2月新增1款。158款受理干细胞药物中有25款已无法查到IND评审信息或评审暂停，20款正在评审中。2025年以来，共有14款干细胞药物临床试验申请获得受理，2款干细胞药物获准默许进入临床试验（临床试验默示许可）。

——CDE

传奇生物细胞基因疗法产品全年累计销售额突破9.63亿美元：传奇生物于3月11日发布公告，其核心产品CARVYKTI®在2024年实现显著业绩突破：第四季度销售额达3.34亿美元，全年累计销售额突破9.63亿美元。目前全球已有超过5000名多发性骨髓瘤患者接受该细胞基因疗法治疗。为满足市场需求，诺华公司生产基地已于2025年第一季度启动CARVYKTI®的商业化生产，同时该产品近期获西班牙国家卫生系统批准纳入多发性骨髓瘤二线及以上治疗的医保报销范围。

——细胞基因疗法

国内冷冻保存型干细胞新药治疗孤独症IND获批：国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，九芝堂美科（北京）细胞技术有限公司（简称“九芝堂美科”）申报的人骨髓间充质干细胞（hBMMSC）注射液获临床默示许可，拟定适应症为孤独症谱系障碍。这是一款冷冻保存型干细胞制剂，源自健康年轻成人供者骨髓，全程在模拟人体真实生理环境——低氧条件下培养。通过多个时间点的旷场、明暗箱、新物体识别、自由社交、刻板行为等一系列行为学试验，研究人员发现了hBMMSC静脉治疗可有效缓解了BTBR小鼠的孤独症样症状，主要表现为运动、焦虑行为及刻板行为的减少，社会缺陷的补救等。

——CDE

首个MacTel眼病细胞疗法获FDA批准上市：Neurotech Pharmaceuticals宣布FDA已批准Encelto（revakingene taroretcel-lwey）用于治疗2型黄斑毛细血管扩张症（MacTel）。新闻稿指出，这是FDA批准治疗MacTel的首个疗法。该疗法通过采用封装细胞疗法（ECT）技术持续向视网膜输送治疗剂量的睫状神经营养因子（CNTF），来减缓疾病进展。该疗法采用的ECT技术通过提供一种免疫隔离的微环境（根据目标适应症和细胞类型优化细胞存活及药物递送持续性），规避基因疗法所需的视网膜下注射限制，并突破传统同种异体细胞移植的局限性。与其他形式的眼内给药相比，ECT能够控制在较长时间内以恒定速率输送到眼睛的药物剂量，以治疗慢性退行性眼病。

——医麦客

全球首款外泌体细胞疗法审批决定日期为今年8月：当地时间3月4日，Capricor Therapeutics公司宣布，美国FDA已受理其为潜在“first-in-class”细胞疗法deramiocel递交的生物制品许可申请（BLA），用于治疗患有杜氏肌营养不良症（DMD）心肌病的患者。此外，FDA授予该BLA优先审评资格，PDUFA目标行动日期为2025年8月31日。新闻稿指出，如果获批，deramiocel将成为治疗DMD心肌病的首款获批疗法。这是一种同种异体外泌体细胞疗法，它们由心脏来源细胞（CDCs）组成，CDCs通过分泌被称为外泌体的细胞外囊泡来发挥作用，这些外泌体靶向巨噬细胞并改变其表达谱，使其采用愈合表型，而非促炎表型。

——医麦客

来源：老王的科学讲堂