摘要：今日（3月14日），中国国家药监局（NMPA）官网刚刚公示，信达生物研发的重组抗胰岛素样生长因子1受体（IGF-1R）抗体替妥尤单抗N01注射液（研发代号：IBI311）的上市申请已获得批准。根据信达生物早先新闻稿以及NMPA优先审评公示，该药本次获批用于治疗

转自：医药观澜

今日（3月14日），中国国家药监局（NMPA）官网刚刚公示，信达生物研发的重组抗胰岛素样生长因子1受体（IGF-1R）抗体替妥尤单抗N01注射液（研发代号：IBI311）的上市申请已获得批准。根据信达生物早先新闻稿以及NMPA优先审评公示，该药本次获批用于治疗甲状腺眼病。

甲状腺眼病（TED）是一种累及眼部组织的自身免疫性疾病，通常伴发于毒性弥漫性甲状腺肿（Graves病，GD），是成人中最常见的眼眶相关疾病。TED的自然病程分为活动期和非活动期。最常见的症状是眼干、眼部异物感、畏光、流泪、复视和眼后压迫感，而典型的体征包括眼球突出、上眼睑退缩、眼睑水肿、眶周组织和球结膜水肿。

目前，TED的发病机制尚不完全清楚，但多项研究表明，存在于肌纤维、眼眶纤维结缔组织间隙中的眼眶成纤维细胞（OFs）是导致TED眼眶软组织增生的关键因素。针对TED治疗，目前多项临床治疗指南已将靶向IGF-1R的抗体生物制剂列入推荐治疗方案，尤其对于合并显著突眼的TED患者，靶向IGF-1R的抗体生物制剂可作为首选。

替妥尤单抗是信达生物研发的一款IGF-1R抗体，拟用于治疗TED。IGF-1R是一种跨膜酪氨酸激酶受体，在发育、代谢及免疫调节中发挥作用，并在TED患者的OFs、B细胞、T细胞中过表达。替妥尤单抗可阻断IGF-1等相关配体或激动型抗体介导的IGF-1R信号通路激活，减少下游炎症因子的表达，从而抑制OFs活化导致的透明质酸和其他糖胺聚糖合成，减轻炎症反应；抑制OFs分化为脂肪细胞或肌成纤维细胞，进而减轻TED患者的疾病活动度，改善突眼、复视、眼部充血水肿等症状和体征。

根据信达生物公开资料，替妥尤单抗此次获批的上市申请是基于一项在中国TED受试者中开展的3期注册临床研究RESTORE-1的积极结果。该研究已于2024年2月达成主要研究终点。研究数据显示，IBI311组研究眼的眼球突出度、疾病活动程度和受试者生活质量等方面的改善均显著优于安慰剂组。研究治疗期间，替妥尤单抗整体安全性良好，未发现新的安全性信号。RESTORE-1研究的详细数据计划将在2024年学术大会和学术期刊上公布。

IBI311治疗甲状腺眼病（TED）的2期研究此前也已经达到主要终点，第12周时，IBI311组研究眼的眼球突出应答率显著高于安慰剂组（59.1% vs 18.2%, OR=11.55, P= 0.0309），差异具有显著的统计学意义和临床意义。继续治疗并随访至第24周，IBI311治疗组的眼球突出度应答率可达72.7%，突眼较基线改善3.37mm，并观察到88.2%受试者符合复视应答（即复视改善≥1级）。

参考资料：

[1]2025年03月14日药品批准证明文件送达信息. From https://www.nmpa.gov.cn/zwfw/sdxx/sdxxyp/yppjfb/20250314132539151.html

[2]信达生物宣布替妥尤单抗（IGF-1R抗体）新药上市申请获国家药品监督管理局正式受理，用于治疗甲状腺眼病. Retrieved May 21, 2024, from https://mp.weixin.qq.com/s/cVCVUizXTyLkou8M0k1P

[3]信达生物在2024年亚太眼科学会年会和国际内分泌学大会上口头报告IBI311（抗IGF-1R单抗）的两项临床研究结果. Retrieved Mar 7, 2024, from https://mp.weixin.qq.com/s/VDSS-e3r72fOcexkadi9wQ

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来源：新浪财经