7天止腹痛、肿瘤缩水！国研“不限癌种”新药，给癌症患者送希望

摘要：2024年初，9岁男孩突然腹痛不止，检查结果让全家陷入绝境——下腔静脉里长了个橙子大的肿瘤（约6.7×4.3×12.1cm），还转移到了双肾、肝脏、胰腺和肺部，腹膜后淋巴结也肿了起来。活检后确诊为“梭形细胞恶性肿瘤”，这是一种罕见且预后极差的癌症。医生赶紧上了

2024年初，9岁男孩突然腹痛不止，检查结果让全家陷入绝境——下腔静脉里长了个橙子大的肿瘤（约6.7×4.3×12.1cm），还转移到了双肾、肝脏、胰腺和肺部，腹膜后淋巴结也肿了起来。活检后确诊为“梭形细胞恶性肿瘤”，这是一种罕见且预后极差的癌症。医生赶紧上了化疗，可一个疗程下来毫无效果；转去权威的儿童肿瘤中心后，换了化疗+靶向方案，病情也只是暂时稳住，一家人眼看就要被绝望压垮。

转机藏在一份基因检测报告里。医生通过先进的NGS检测，发现孩子体内有“TPM3-NTRK1融合基因”——这是一种能驱动癌症生长的“坏基因”，而针对它，我国刚研发出一款新一代靶向药“ICP-723（Zurletrectinib）”。

2024年4月30日，孩子开始口服这款药，谁也没料到奇迹来得这么快：才吃了7天，折磨人的腹痛就彻底消失了；治疗两程后复查CT，肿瘤明显缩小，达到了“部分缓解（PR）”的疗效；到2025年4月，原来橙子大的肿瘤缩到了3.4×1.9×7.7cm，胰腺上的结节看不见了，肺里的结节也小到0.7×0.5cm，更关键的是，代表肿瘤活性的“外周血ctDNA”一直保持“清零”状态，说明肿瘤被牢牢控制住了。

其实，像这样的惊喜不止一例。12岁男孩得了涎腺源性肿瘤，肿瘤大到52×41×62mm，还累及了下颌骨，根本没法手术，可吃ICP-723才3天，肿瘤就明显缩小，到2023年7月已经缩了一半以上；15岁的恶性梭形细胞肿瘤患者，手术后复发、化疗无效，靠ICP-723治疗11周，肿瘤缩小了51.9%；还有一位软组织肿瘤患者，之前用第一代NTRK靶向药已经耐药，换成ICP-723后，肺部病灶缩小，原本没法手术的腿部肿瘤也达到了手术条件，术后病理甚至没发现肿瘤组织——这些案例都在证明，这款国产新药的实力。

可能有人会问，什么是“NTRK基因”？为什么针对它的药能“不限癌种”？简单说，NTRK是一种会导致癌症的“致癌基因”，它一旦和其他基因“融合”，就会像给肿瘤细胞装了“加速器”，让癌细胞疯狂生长。更特别的是，这种基因融合不挑癌症类型，在肺癌、乳腺癌、结直肠癌、甲状腺癌，甚至儿童罕见肉瘤里都可能出现，所以针对它的药才能“不管是什么癌，只要有这个融合基因就能用”。

之前国际上已经有两款针对NTRK的靶向药（拉罗替尼、恩曲替尼），效果很好，但它们有个缺点——用久了可能会出现“耐药”，导致药效下降。而我国研发的ICP-723，正好解决了这个问题：它不仅能强效抑制驱动癌症的TRKA、TRKB、TRKC蛋白，还能针对导致耐药的“G595R”“G667C”等突变起效，相当于给耐药患者续上了“治疗生命线”。另外，它还能穿过“血脑屏障”——很多癌症会转移到大脑，普通药物进不去，而ICP-723能到达脑部病灶，对脑转移患者来说也是个大福音。

从临床数据来看，ICP-723的表现也很亮眼。在一项早期研究中，17名患者接受治疗，其中6名是NTRK融合阳性的患者，结果显示：有4人肿瘤缩小超过30%（客观缓解率66.7%），6人病情全部得到控制（疾病控制率100%）；更让人振奋的是，有一位脑转移患者，脑部病灶从10毫米缩到了3毫米，而且所有有效的患者，药效都一直维持到数据统计时。2025年3月底，这款药已经提交了“上市申请”，意味着未来会有更多患者能用上它。

要知道，在一些罕见儿童癌症（比如先天性婴儿纤维肉瘤）里，NTRK基因融合的发生率高达90%，而在肺癌、胃癌等常见癌症里，虽然发生率不高，但一旦出现，ICP-723就能成为“救命药”。它的出现，不仅让国内患者不用再依赖进口药，更证明了我国在抗癌药研发上的突破——从“跟跑”到“并跑”，甚至在某些方面“领跑”。