摘要：9岁男孩突然腹痛，检查后竟发现腹腔长了个橙子大的肿瘤（约6.7×4.3×12.1cm），还已转移到肝、肺、胰腺等多个器官，确诊为罕见的梭形细胞恶性肿瘤——这让张女士一家陷入绝境。经过多轮化疗无效后，基因检测发现了“救命靶点”：TPM3-NTRK1融合。随后孩子
9岁男孩突然腹痛，检查后竟发现腹腔长了个橙子大的肿瘤（约6.7×4.3×12.1cm），还已转移到肝、肺、胰腺等多个器官，确诊为罕见的梭形细胞恶性肿瘤——这让张女士一家陷入绝境。经过多轮化疗无效后，基因检测发现了“救命靶点”：TPM3-NTRK1融合。随后孩子用上了国研新一代NTRK靶向药ICP-723（Zurletrectinib），奇迹只用了7天就出现：腹痛完全消失，外周血里提示肿瘤活性的ctDNA直接清零；2程治疗后复查，肿瘤明显缩小，达到“部分缓解”标准；一年后再查，下腔静脉的肿瘤缩至3.4×1.9×7.7cm，胰腺结节消失，肺转移灶也缩小到0.7×0.5cm，至今仍在持续好转。
这个案例里的“关键武器”ICP-723，是我国自主研发的“不限癌种”靶向药，专门针对NTRK融合基因——这种基因就像肿瘤的“油门”，一旦发生融合，会驱动癌细胞疯狂生长，而且它不挑癌种，在肺癌、乳腺癌、结直肠癌、肉瘤等19种成人和儿童肿瘤中都可能出现，因此针对它的药物能“跨癌种”起效。此前国外已上市拉罗替尼、恩曲替尼两款NTRK靶向药，但部分患者会出现耐药，而ICP-723的优势更突出：不仅能精准抑制TRKA、TRKB、TRKC三种NTRK蛋白，还能攻克第一代药物耐药的“元凶”——TRKA基因的G595R、G667C突变，相当于给耐药患者续上了“治疗生命线”；更重要的是，它能穿透血脑屏障，对脑转移患者也有效，这对很多肿瘤患者来说是重要突破。
ICP-723的疗效不止体现在那个9岁患儿身上，更多临床案例都在验证它的实力。12岁男孩确诊涎腺源性肿瘤，肿瘤大到52×41×62mm，累及下颌骨无法手术，用上ICP-723仅3天，肿瘤就明显缩小，15天后消退效果更显著，一年后肿瘤缩小超一半（20×14×25mm）；15岁的恶性梭形细胞肿瘤患者，术后复发且化疗无效，因TPM3-NTRK1融合用上该药，1个周期后肿瘤缩小37%，11个周期后缩小51.9%，疗效持续稳定；还有一位软组织肉瘤患者，此前用第一代NTRK抑制剂耐药，肺部出现转移，换用ICP-723治疗5个周期后，肺部病灶缩小，原本无法手术的大腿肿瘤也达到手术条件，术后病理显示肿瘤组织已消失；甚至宫颈癌肺转移的花季女孩，放化疗进展后用该药1个周期，肺部转移灶就缩小了近20%。
治疗前VSICP-723治疗后
这些疗效不是偶然，早期临床数据已给出有力支撑。在一项针对ICP-723的Ⅰ期研究中，6名NTRK融合阳性患者接受治疗，客观缓解率（肿瘤缩小30%以上）达66.7%，疾病控制率更是100%——意味着所有患者的病情都得到了控制，要么肿瘤缩小，要么稳定不进展；其中1名脑转移患者的脑部病灶从10毫米缩至3毫米，证明了它的入脑能力。
更让人期待的是，2025年3月底，ICP-723已提交国内上市申请（NDA），针对的就是NTRK融合阳性的实体瘤患者，无论患者是否用过第一代TRK抑制剂、无论年龄（2-75周岁）、无论癌种，只要存在这个靶点，都有机会受益。
从化疗无效的绝境，到7天显效的生机，ICP-723的出现，不仅填补了国内新一代NTRK靶向药的空白，更给那些罕见癌种、耐药患者、儿童肿瘤患者带来了新希望。尤其对NTRK融合发生率高达90%的先天性婴儿纤维肉瘤等罕见肿瘤，这款国研药或许能成为“治愈级”的选择。
免责声明
本文仅基于公开临床研究进展进行科普分享，不构成任何诊疗建议、疗效承诺或用药指导。NTRK融合基因检测需在正规医疗机构进行，ICP-723为尚未正式上市的药物（已提交上市申请），其使用需在具备相应资质的三级甲等医院肿瘤专科或儿童肿瘤科，由专业医生根据患者个体病情（如肿瘤类型、分期、基因检测结果、既往治疗史等）综合评估后决定。癌症治疗需严格遵循主治医生指导，切勿自行判断靶点或尝试药物。
参考文献
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7. 医学论坛网. “不限癌种”靶向治疗：NTRK融合阳性肿瘤的治疗新范式[EB/OL]. 2025-10-21.
来源：健康仁家