聚焦再障诊疗创新，共促川藏医学发展 | 中国血液病专科联盟再障协作组会议圆满召开

摘要：再生障碍性贫血（AA）是一组由多种病因所致的骨髓造血衰竭综合征，对患者健康造成严重影响。近年来，我国在血液病的基础研究和临床治疗方面不断探索，取得了较大进步，但各地的诊疗水平参差不齐，尤其是川藏地区在血液病学科的建设上仍有待提升。为提高全国范围内AA的诊治水平

导语

再生障碍性贫血（AA）是一组由多种病因所致的骨髓造血衰竭综合征，对患者健康造成严重影响。近年来，我国在血液病的基础研究和临床治疗方面不断探索，取得了较大进步，但各地的诊疗水平参差不齐，尤其是川藏地区在血液病学科的建设上仍有待提升。为提高全国范围内AA的诊治水平，中国血液病专科联盟再障协作组顺应而生，旨在构建并推广全国统一的AA诊疗规范，通过加强各地区医疗机构之间的协作与交流，优化医疗资源配置，实现资源共享，为血液病学科的持续进步与发展注入强大动力。

2025年4月5日，中国血液病专科联盟再障协作组会议在川藏地区成功召开，此次会议汇聚了全国众多血液领域专家，围绕AA的临床研究进展、创新治疗方案以及真实世界病例等议题展开深入探讨，旨在推动我国AA诊疗规范化与科研协作，助力川藏地区血液病学科的发展。现将精彩内容整理如下，以飨读者。

大会致辞

会议伊始，大会主席中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）施均教授和西藏自治区人民医院白玛央金教授共致开幕辞，首先，他们对远道而来的专家同道表示热烈欢迎！AA作为一种骨髓衰竭性疾病，其诊疗仍面临诸多挑战，目前川藏地区在血液病学科建设上仍存在基础薄弱、资源不足等问题。本次会议为川藏地区AA诊疗能力的提升提供了重要契机，期待通过全国专家的帮扶与协作，进一步推动川藏地区AA诊疗规范化进程，惠及更多患者。最后，预祝此次大会顺利召开。

学术报告

01 AA创新性临床研究突破，解决真实世界难题

在四川大学华西医院常红教授的主持下，施均教授以AA创新性临床研究为题展开了精彩分享。

目前，我国在AA临床研究建设中采取的策略如下：首先，需进一步实现诊断的规范化；其次，开展创新性的临床试验，并持续追踪患者数据，细化和完善疗效评估标准。施均教授团队通过建立多中心临床研究，发现环磷酰胺（CTX）联合标准一线治疗可提高重型AA（SAA）患者的早期缓解率。针对非重型AA（NSAA）患者，研究证实环孢素A（CsA）联合海曲泊帕可提高6个月总缓解率（ORR）至较高水平，为基层患者提供了新的治疗选择。施均教授强调，创新是学科发展的核心动力，只有通过临床问题驱动的研究，才能破解AA诊疗中的“卡脖子”难题。

在郑州大学第一附属医院姜中兴教授的主持下，西安国际医学中心医院血液病医院杨莉洁教授和昆明医科大学第一附属医院谭琳教授围绕AA的创新治疗策略展开讨论，专家指出，针对血小板输注无效的SAA患者，未来需重点探索新型药物的应用价值，为AA的精准治疗提供新方向。

02 TPO-RA前沿进展：从ASH到临床实践转化

在白玛央金教授的主持下，昆明医科大学第二附属医院周泽平教授基于2024年美国血液学会（ASH）年会的最新进展，分享了促血小板生成素受体激动剂（TPO-RA）在AA治疗中的核心价值。

研究显示，海曲泊帕联合免疫抑制治疗（IST）作为SAA的一线治疗，6个月完全缓解率（CR）和ORR分别为28.1%和63.8%。对于输血依赖型NSAA（TD-NSAA）患者，海曲泊帕联合CsA治疗3个月的ORR显著高于CsA单药治疗组，分别为57.1%和17.9%（P=0.001）。此外，ASH最新研究显示，替代供者及减低强度预处理方案为儿童SAA患者提供了更多接受移植治疗的机会，这一发现为未来进一步探索SAA治疗策略提供了新的方向。

在周泽平教授的主持下，四川大学华西第二医院朱易萍教授和陆军军医大学新桥医院姚浛教授就治疗药物减量策略展开了详细讨论，她们表示，AA患者治疗药物减停需根据患者血小板恢复水平、经济负担及药物不良反应等综合考虑。

03 实例循证：一例发生治疗不良反应的SAA患者诊治经验分享

在西部战区总医院苏毅教授的主持下，中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）张乐乐主治医师介绍了一例青年男性SAA患者的诊疗历程。

该患者主诉“乏力半月，发热1天”，起病3个月内骨髓增生程度从“活跃”迅速转为“极度低下”，最终确诊为SAA。由于该患者无同胞兄弟/姐妹，给予抗淋巴细胞球蛋白（ALG）+CsA+TPO-RA+粒细胞集落刺激因子（G-CSF）治疗，治疗过程中患者出现了血清病（包括皮疹、发热、尿量减少和关节疼痛）和血氧下降等不良反应，增加了治疗的难度，但经过积极的治疗和多学科协作，最终患者在治疗7个月后实现CR，且维持CR长达3年。

04 实例循证：一例来自川藏地区的青年男性SAA患者的诊治经验分享

在昆明医科大学第一附属医院史明霞教授的主持下，西藏自治区人民医院平措卓嘎主治医师分享了一例SAA患者的诊治过程。

该患者为28岁男性，主诉“鼻出血6天”，病情反复，多次因出血、贫血等症状住院，完善骨髓穿刺检查后考虑诊断为SAA。由于患者治疗依从性差、当地输血资源紧张等因素，其治疗过程较为曲折，且治疗效果受到一定影响，但在使用CsA+海曲泊帕+输血治疗后，仍然取得了一定的疗效。这一病例反映了川藏地区AA治疗面临的实际困难，也强调了早期诊断、规范治疗以及提高患者依从性的重要性。

05 实例循证：一例病程长达10年的老年SAA患者诊治经验分享

在西安市中心医院宋艳萍教授的主持下，盘锦辽油宝石花医院李荣教授详细介绍了一例老年复发SAA患者的治疗经验。

该患者于2014年曾诊断为SAA，在IST治疗后缓解并停药。2024年患者再次因头晕乏力入院，确诊为SAA伴阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）克隆，以及药物性肝损害。给予患者海曲泊帕+CsA+甘草酸二铵肠溶胶囊+熊去氧胆酸胶囊治疗，患者血常规逐渐恢复，取得了较好的效果。

李荣教授作专题报告

在北京协和医院韩冰教授的主持下，成都市第二人民医院曾彦教授、成都医学院第二附属医院·核工业416医院张家友教授、中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）刘天峰教授和四川大学华西医院邝璞教授就上述三个病例的诊治展开了精彩讨论，他们表示，AA诊疗需结合患者年龄、疾病严重程度、地域医疗条件制定个体化方案，未来应加强多中心协作，积累川藏地区特异性诊疗数据。

会议总结

大会接近尾声，施均教授和白玛央金教授进行了总结，并对各位专家的积极参与和贡献表达了衷心感谢。本次会议不仅是一场学术盛宴，更为川藏地区医学发展提供了重要的战略支持。未来协作组将继续以患者需求为导向，推动创新技术下沉，让优质医疗资源惠及更多川藏地区患者。本次会议通过学术研讨与公益帮扶相结合，彰显了我国血液病学界“扎根基层、服务人民”的责任担当，为川藏地区AA诊疗水平的提升注入强劲动力。未来，全国血液同仁需凝心聚力，以科技创新破解临床难题，以人文关怀温暖患者生命，共同书写健康中国新篇章！