摘要：2025年4月3日，抗癌领域迎来重磅时刻！被誉为"不限癌种"的传奇ADC药物——德曲妥珠单抗，正式向中国药监局递交新适应症上市申请，用于HER2阳性实体瘤的治疗！
2025年4月3日，抗癌领域迎来重磅时刻！被誉为"不限癌种"的传奇ADC药物——德曲妥珠单抗，正式向中国药监局递交新适应症上市申请，用于HER2阳性实体瘤的治疗！
这一突破直指"不限癌种"的HER2表达实体瘤治疗，一旦获批，将彻底颠覆百年抗癌格局——不再受肺癌、胃癌、乳腺癌等癌种标签束缚，无论肿瘤原发何处，只要携带HER2靶点，患者都将迎来"精准一击"的治疗新希望！
▲截图源自“NMPA”
ASCO重磅：德曲妥珠单抗治疗HER2实体瘤数据惊艳，多癌种DCR高达90.3%
人表皮生长因子受体2（HER2）是由ERBB2基因（位于17q12染色体）编码的跨膜酪氨酸激酶受体。研究表明，15%-20%的乳腺癌和胃癌存在HER2基因扩增，且该变异与癌细胞增殖、迁移及分化密切相关。
2024年ASCO大会公布的II期临床数据令人振奋：德曲妥珠单抗（T-DXd）针对HER2扩增的进展期实体瘤展现强劲疗效。研究纳入62例涵盖16种癌型的患者，重点评估13类癌种（如KRAS突变型结直肠癌1/3例、PIK3CA突变型子宫内膜癌5/6例、组织HER2阴性胃癌1/2例等）。
结果显示：研究者评估的确认客观缓解率（ORR）达56.5%（95%CI：43.3-69.0），远超5%的预期阈值；独立审查客观缓解率（ORR）为58.1%（95%CI：44.8-70.5），含1例完全缓解（CR），疾病控制率（DCR）高达90.3%（95%CI：80.1-96.4）。
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此外，中位无进展生存期（PFS）7.0个月（95%CI：4.9-9.7）（详见下图A），，中位缓解持续时间（DoR）8.8个月（95%CI：5.8-11.2）。6个月PFS率为52.7%（95%CI：39.6-64.3），中位总生存期（OS）达14.6个月（95%CI：10.8-22.3）（详见下图B）。
综上，基于cfDNA检测筛选的晚期HER2扩增实体瘤患者中，T-DXd不仅展现高缓解率，且疗效持久，为泛癌种精准治疗开辟新路径。
德曲妥珠单抗：首款不限癌种的ADC药物，打破超适应证用药难题
2024年4月5日，一款重磅抗癌药——德曲妥珠单抗（Enhertu®、T-DXd、DS-8201、Trastuzumab deruxtecan），获美国FDA批准，用于既往接受过治疗的转移性HER2阳性实体瘤！
德曲妥珠单抗是首款具有不限癌种适应症的ADC药物，同时也是首个获批用于HER2阳性泛实体瘤的ADC药物！可同时杀伤目标肿瘤细胞及邻近肿瘤细胞，这也意味着困扰患者多时的“超适应证用药”难题，也将迎刃而解！德曲妥珠单抗是首个获批用于治疗HER2低转移性乳腺癌的疗法，同时也是首个不限癌种适应证的ADC药物！
德曲妥珠单抗获批的五类适应证
近年来，德曲妥珠单抗（DS-8201）凭借不俗的广谱抗癌疗效数据，在不断革新的抗HER2治疗领域脱颖而出，成为近年来备受关注的对象，目前该药获批的主要适应证如下：
1、不可切除或转移性HER2阳性（IHC3+或ISH阳性）乳腺癌，既往接受过基于抗HER2的治疗方案。
2、转移性或不可切除的HER2-low（IHC1+或IHC2+/ISH-）乳腺癌，且既往接受过化疗，或在化疗期间/6个月内，出现疾病复发并完成辅助化疗。
3、局部晚期或转移性HER2阳性（IHC3+或IHC2+/ISH阳性）胃或胃食管交界腺癌，既往接受过曲妥珠单抗治疗方案。
4、不可切除或转移性HER2（ERBB2）突变的非小细胞肺癌，既往接受过全身治疗。
5、无法切除或转移性HER2阳性（IHC3+）实体瘤（最新获批），既往接受过全身治疗，且无其他满意的替代治疗方案。
小编寄语
癌症患者就像生长在悬崖峭壁上的小树，只要不放弃希望，终有迎来光明的一天！泛癌种抗癌药的出现，正是科研人员历经多年努力探索的结果，它极大扩展了抗癌药的应用范围，同时也为无法耐受传统治疗的癌症患者提供了新的希望，打破了靶向药只能治疗“单癌种、单靶点”的局限，推动了癌症治疗理念的革新，虽然前路仍充满荆棘，但泛癌种抗癌药也让我们看到了人类战胜癌症的无限可能。
[1]Yagisawa M,et al.Trastuzumab Deruxtecan in Advanced Solid Tumors With Human Epidermal Growth Factor Receptor 2 Amplification Identified by Plasma Cell-Free DNA Testing: A Multicenter, Single-Arm, Phase II Basket Trial[J]. Journal of Clinical Oncology, 2024, 42(32): 3817-3825.
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