摘要：8月29日，江北新区南京生物医药谷园区企业北恒生物宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其在研通用型CAR-T细胞产品CTD402儿科罕见疾病资格认定（Rare Pediatric Disease Designation, RPDD），用于治疗复发/难治

8月29日，江北新区南京生物医药谷园区企业北恒生物宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其在研通用型CAR-T细胞产品CTD402儿科罕见疾病资格认定（Rare Pediatric Disease Designation, RPDD），用于治疗复发/难治性T细胞急性淋巴细胞白血病和淋巴母细胞淋巴瘤（R/R T-ALL/LBL）。

RPDD是由美国FDA设立的激励机制，旨在加速治疗18岁以下儿童且患病率低于20万例的严重或危及生命疾病的药物开发。通过RPDD认定，可有资格获得FDA的优先审查，缩短药物审批时间。该计划自2012年实施以来，已覆盖神经疾病（如杜氏肌营养不良症）、代谢障碍（如威尔逊病）及肿瘤（如神经母细胞瘤）等50余类疾病，推动超200款药物进入临床。

CTD402是一款来源于健康供体的靶向CD7的UCAR T细胞治疗产品，用于治疗T-ALL/LBL和其他T系血液恶性肿瘤。该产品通过基因修饰避免自相残杀、移植物抗宿主病（GvHD）和宿主抗移植物排斥（HvG），同时增强抗肿瘤活性。CTD402可实现单批次生产多人份使用，为需要CAR-T细胞治疗的患者提供“即用型”解决方案。

2025年3月，CTD402获得美国FDA的新药临床试验申请（IND）批准，用于治疗R/R T-ALL/LBL的儿童及成人患者。

来源：德上健康