摘要：近日，全球制药领域传来重磅消息——卫材（Eisai）与渤健（Biogen）两家跨国药企联合宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已正式批准阿尔茨海默病（AD，俗称“老年痴呆症”）治疗药物 Leqembi Iqlik（通用名：lecanemab）的生物制品许可申
近日，全球制药领域传来重磅消息——卫材（Eisai）与渤健（Biogen）两家跨国药企联合宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已正式批准阿尔茨海默病（AD，俗称“老年痴呆症”）治疗药物 Leqembi Iqlik（通用名：lecanemab）的生物制品许可申请（BLA）。这款创新疗法以“每周一次皮下注射”的给药形式，为早期阿尔茨海默病患者带来了治疗便利性的重大突破，尤其值得关注的是，其配套的自动注射器（SC-AI）可在约 15 秒内完成给药，患者在家中即可操作，大幅降低了对医疗场所静脉输注的依赖。
从适用人群来看，Leqembi Iqlik 并非覆盖所有阿尔茨海默病患者，而是精准聚焦于疾病早期阶段——即处于轻度认知障碍（MCI）或轻度痴呆阶段的患者。这一阶段的患者往往已出现记忆力减退、执行功能下降等症状，但日常生活能力尚未严重受损，及时干预对延缓疾病进展至关重要。在治疗路径上，该药物并非“首选用药”，而是作为“维持治疗方案”存在：患者需先完成 18 个月的 Leqembi（lecanemab）静脉输注（IV）基础治疗后，才可自主选择后续方案——既可以继续沿用每四周一次的静脉输注，也能切换为 Leqembi Iqlik 自动注射器，通过每周一次皮下注射 360mg 药物的方式持续治疗，为患者提供了更灵活的治疗选择。
此次 FDA 的批准并非“无凭无据”，而是基于一项高质量、大规模的 3 期临床试验数据——即 Clarity AD 开放标签延长期（OLE）试验中的皮下给药亚研究结果。该亚研究专门针对 Leqembi Iqlik 的安全性与有效性展开验证，纳入了超过 600 名不同病情的早期阿尔茨海默病患者，通过给予不同剂量的皮下注射药物，系统评估其在长期使用中的安全性边界；其中，有 49 例患者更是在完成至少 18 个月静脉输注治疗后，无缝切换为每周一次 360mg 皮下注射方案，成为验证“静脉转皮下”治疗连续性的核心样本组。
从试验结果来看，Leqembi Iqlik 不仅实现了“治疗效果不打折”，更在安全性上实现了优化。在疗效层面，数据明确显示：患者在完成 18 个月静脉起始治疗后，改用 Leqembi Iqlik 皮下注射，其临床获益（如认知功能、日常生活能力的维持）与生物标志物改善（如大脑内β淀粉样蛋白水平的控制），均与继续接受静脉输注治疗的患者相当——这意味着“皮下注射”这一更便捷的方式，并未牺牲治疗效果，确保了患者从静脉治疗向皮下治疗切换时的疗效稳定性。
在安全性方面，皮下注射方案的优势更为突出。首先，系统性不良反应发生率大幅降低：此前静脉输注治疗的系统性反应发生率约为 26%，而皮下注射的系统性反应发生率不足 1%，仅少数患者报告轻度头痛、发热或疲劳等症状，且症状轻微、不影响治疗继续；其次，局部反应可控：约 11%的患者在注射部位出现轻中度反应，如红肿、瘙痒等，但这些反应多为暂时性，未对患者的治疗依从性造成影响；最关键的是，阿尔茨海默病靶向药物中需重点关注的“淀粉样蛋白成像异常（ARIA）”风险，在皮下注射方案中得到了有效控制——接受每周 360mg 皮下注射的患者，ARIA 发生率与继续静脉治疗的患者相当，且接近未接受治疗患者的 ARIA 背景水平。
需要特别说明的是，ARIA 虽通常无症状，但少数情况下可能引发严重甚至致命事件（如脑出血、脑水肿等），而此前临床观察发现，Leqembi 相关的 ARIA 多数发生在静脉起始治疗的前 6 个月——这意味着患者在完成 18 个月静脉起始治疗、进入皮下维持治疗阶段时，已度过 ARIA 风险最高的时期，皮下治疗的安全性基础更为稳固。
从药物作用机制来看，Leqembi Iqlik 的疗效核心仍基于对β淀粉样蛋白的精准靶向。在阿尔茨海默病患者的大脑中，β淀粉样蛋白会出现异常升高，进而从单个“单体”聚集形成“二聚体”和“可溶性寡聚体”，最终进一步聚集形成肉眼可见的“淀粉样蛋白沉积”（即老年斑），而其中的可溶性寡聚体被科学研究证实具有比单体更强的细胞毒性，是导致神经元损伤、认知功能下降的关键“元凶”之一。Leqembi 能够与这些具有毒性的可溶性寡聚体特异性结合，通过“中和毒性+促进清除”的双重作用，减少其在大脑内的积累，从而延缓疾病进展——这一机制是其在静脉输注阶段被验证有效的核心，也为皮下注射阶段的疗效延续提供了科学支撑。
对于广大阿尔茨海默病患者及其家属而言，Leqembi Iqlik 的获批不仅是“多一种治疗选择”，更意味着治疗便利性的革命性提升：15 秒居家注射无需频繁往返医院，每周一次的给药频率也降低了治疗负担，尤其适合行动不便或居住在医疗资源相对匮乏地区的患者；而安全性的优化，则进一步提升了患者的治疗信心，为长期维持治疗奠定了基础。未来，随着该疗法在临床中的广泛应用，有望为更多早期阿尔茨海默病患者争取“延缓病情、保留生活质量”的宝贵时间。
来源：子龙说健康