摘要：为提高公众对白塞病的认知，早发现、早诊断、早治疗，国际上将每年的5月20日指定为“国际白塞病关爱日（Behçet’s Awareness Day）”。我国白塞病的患病率约为14/10万，已被纳入罕见病行列，其临床表现多样，且缺乏特异性实验室指标，临床误诊和漏诊

为提高公众对白塞病的认知，早发现、早诊断、早治疗，国际上将每年的5月20日指定为“国际白塞病关爱日（Behçet’s Awareness Day）”。我国白塞病的患病率约为14/10万，已被纳入罕见病行列，其临床表现多样，且缺乏特异性实验室指标，临床误诊和漏诊率较高。同时，在治疗方面，基于循证的治疗方法仍未存在许多未满足的需求，亦无有关难治性白塞病的管理共识建议。

在此背景下，西班牙专家小组针对最常见的难治性或复发性白塞病的临床表型(粘膜皮肤关和节、血管、神经实质和胃肠道)，制定了4个PICO问题，对收集到的证据进行系统性评估，证据质量评估采用GRADE方法，最终形成7项治疗建议。

共识适用患者人群

①经常规治疗后仍存在疾病持续活动的难治性白塞病

②经常规治疗仍复发严重症状的复发性白塞病

③初始临床表现特别严重，预计常规治疗效果不佳的白塞病

Part One

粘膜皮肤和关节受累

建议1：对于经过常规治疗后的难治性或复发性的粘膜皮肤表型白塞病患者，推荐使用阿普米司特。(强推荐)

建议1.1：TNFα抑制剂可作为一种替代方案，特别是合并关节受累的患者中，优先考虑阿达木单抗或英夫利昔单抗。(弱推荐)

建议2：对于患有粘膜皮肤和/或关节型白塞病的患者，如果对阿普米司特和/或TNF-抑制性单克隆抗体(阿达木单抗和英夫利昔单抗)反应不足，则考虑使用针对白细胞介素(IL) 12/23 (乌司奴单抗)或IL-17 (司库奇尤单抗)的单克隆抗体。(GCP推荐)

建议2.1：针对IL-1的药物(阿那白滞素和canakinumab)被推荐作为对上述治疗耐药的替代方案。(GCP推荐)

建议3：以难治性粘膜皮肤受累为主的白塞病患者中，不推荐使用托珠单抗，因为使用托珠单抗会加重这种表现。(GCP推荐)

Part Two

血管受累

建议4：在常规治疗后伴有难治性或复发性血管表型的白塞病患者中，推荐使用TNFα抑制剂，优先考虑英夫利昔单抗。阿达木单抗可作为另外一种治疗选择。（强推荐）

建议4.1：对于起病时就存在严重血管累及、需要快速控制炎症的患者，也可以评估TNFα抑制剂的使用。(GCP建议)

建议4.2：在TNFα抑制剂无效的情况下，推荐使用托珠单抗为替代方案。(GCP推荐)

建议5：对于血管表型白塞病患者出现血栓时，除免疫抑制治疗外，建议以下治疗：

1）对于静脉血栓性疾病，根据静脉血栓栓塞的一般临床实践指南进行抗凝治疗。(GCP推荐)

2）对于动脉血栓形成，根据一般临床实践指南和急性缺血事件的诊治共识进行抗聚集治疗。(GCP推荐)

Part Three

神经-实质受累

建议6：对于经过常规治疗后的难治性或复发性的实质性神经系统表型白塞病患者，推荐使用TNF-抑制剂，优先考虑阿达木单抗或英夫利昔单抗。(强推荐)

建议6.1：当TNF-抑制剂无效时，共识小组建议使用托珠单抗，尽管现有证据有限。利妥昔单抗是另一种可能的治疗选择。(GCP推荐)

Part Four

胃肠道受累

推荐7：对于经过常规治疗后的难治性或复发性的胃肠道受累白塞病患者，推荐使用TNF-α抑制剂，优先考虑阿达木单抗或英夫利昔单抗。(强推荐)

推荐7.1：对于起病时就存在严重的胃肠道受累、需要快速控制炎症者，也可以评估TNFα抑制剂的使用。(GCP推荐)

建议7.2：在对TNF-抑制剂难治的病例中，建议评估托法替布的使用，做个性化决策。(GCP建议)

参考文献：Moriano Morales C, Graña Gil J, Brito García N, et al. SER recommendations on treatment of refractory Behçet's syndrome. Reumatol Clin (Engl Ed). 2024 Apr;20(4):204-217. doi: 10.1016/j.reumae.2023.12.006.

医脉通是专业的在线医生平台，“感知世界医学脉搏，助力中国临床决策”是平台的使命。医脉通旗下拥有「临床指南」「用药参考」「医学文献王」「医知源」「e研通」「e脉播」等系列产品，全面满足医学工作者临床决策、获取新知及提升科研效率等方面的需求。

来源：医脉通风湿汇