摘要：ADAR（Adenosine deaminases acting on RNA）家族，是催化 RNAA-to-I编辑的关键酶类，是催化 RNA 的 A-to-I 编辑的关键酶类，其在调控 RNA 多样性，以及维持免疫稳态及神经系统功能中发挥着核心作用。近年来，
ADAR（Adenosine deaminases acting on RNA）家族，是催化 RNAA-to-I编辑的关键酶类，是催化 RNA 的 A-to-I 编辑的关键酶类，其在调控 RNA 多样性，以及维持免疫稳态及神经系统功能中发挥着核心作用。近年来，基于 ADAR 的 RNA 编辑技术得到了快速发展，相比基于 CISRPR 基因编辑技术，其无需引入外源编辑酶或效应蛋白，避免了递送难题以及相关免疫原性等问题，此外，其不会改变 DNA 改变，更具安全性。在遗传疾病治疗中潜力巨大，正被开发为新一代基因编辑疗法。
ADAR1会编辑宿主自身的双链 DNA（dsRNA），防止其被 MDA5 识别，从而避免引起不必要的自免疫反应。因此，
ADAR1基因突变，会导致自身免疫疾病（例如 Aicardi-Goutières 综合征）。2022 年 7 月 20 日，国际顶尖学术期刊Nature背靠背发表了 3 篇研究论文，进一步阐明了
ADAR1基因突变 突变后导致自身炎症的下游通路，确定ZBP1ADAR1基因突变下游细胞死亡和炎症转录的关键效应因子，其通过识别来自内源性Alu元件的 dsRNA 发挥作用，揭示了 ZBP1 依赖性信号转导是ADAR1基因突变所导致的自身炎症病理的基础。不久后，斯坦福大学李进教授团队在Nature发表论文，揭示了ADAR1介导的 RNA 的 A-to-I 编辑,是防止细胞自身双链 RNA（dsRNA） 引发先天免疫干扰素应答的重要转录后事件，因遗传因素（例如
ADAR1基因突变）引起的 dsRNA 编辑水平的降低，是导致炎症性疾病遗传风险升高的重要因素。此外，2025 年 2 月，中国药科大学杨鹏教授团队等在Nature Cancer期刊发表论文，该研究发现，ADAR1是前列腺癌的一个可成 药 靶点，并开发了靶向 ADAR1 的小分子抑制剂ZYS-1，其 具有显著的抗肿瘤效果和良好的安全 性。
总的来说，大量研究表明，ADAR1 不仅是 RNA 编辑酶，还与自身免疫疾病、癌症等疾病密切相关，已成为重要的药物靶点。靶向 ADAR1 的抑制剂开发策略多样，包括靶向其催化结构域、调控上下游信号通路以及应用 PROTAC 降解技术等，在癌症、自身免疫疾病等治疗中显示出广阔前景。
11 月 20 日（周四），生物世界联合义翘神州，推出了解码ADAR：从 RNA 编辑、创新抑制剂开发策略到 SignalChem 筛选服务的直播讲座。
本次讲座，我们特邀义翘神州（美国子公司）高级产品经理Judy Zhu，她将系统阐述 ADAR 介导的 RNA 编辑在癌症治疗中的作用及 ADAR1 作为药物靶点的重要性。同时，SignalChem Biotech（义翘神州全资子公司）高级科学家、Assay 开发团队负责人 Eric Yao 将介绍 ADAR1 靶向抑制剂的开发与筛选策略，并重点展示 SignalChem 的 ADAR 抑制剂筛选服务如何为科研与新药研发提供系统化支持，助力相关疾病治疗研究的推进。
直播讲座入口：
：114-534-089
讲座大纲：
Judy Zhu
• ADAR 家族的结构特征及生物学功能
• ADAR 介导的 RNA 编辑在癌症疗法中的应用
• ADAR1 与疾病的关系及其作为药物靶点的重要性
Eric Yao
• ADAR1 靶向抑制剂的开发策略及筛选方法
• SignalChem 的 ADAR 抑制剂筛选服务
主讲嘉宾简介：
Judy Zhu，高级产品经理，北京义翘神州科技股份有限公司（义翘神州美国子公司）。华东理工大学生物学学士，康奈尔大学生物医学工程硕士。在重组蛋白表达、纯化与表征，体外分子检测方法开发及质量体系建设等方面拥有丰富经验。曾在 QuidelOrtho 公司任职 7 年，深度参与多个酶与抗体蛋白产品从研发到生产的全流程建立；现担任 Sino Biological US Inc. 高级产品经理，专注于将基础研究成果转化为具有临床和产业价值的产品。
Eric Yao，高级科学家、Assay开发团队负责人，SignalChem Biotech（义翘神州全资子公司）。北京大学化学学士，加拿大西蒙菲沙大学生化硕士，于 2013 年获得英属哥伦比亚大学药理学博士学位，后进入 SignalChem 从事产品研发及 Assay 开发工作。Eric 带领团队建立和完善了多个酶家族的测活系统并成功推出相关产品线。Eric 的团队专注于开发酶活的生化检测方法，以验证重组蛋白的功能、识别可用于药物研发的蛋白质靶点以及建立用于药物研发的 HTS 平台。在过去十二年中，Eric 一直致力于扩展和优化 SignalChem 的产品结构，使其包含诸如泛素化/去泛素化酶、组蛋白修饰酶、新冠病毒相关酶以及 CRISPR-Cas 系统工具酶等各种高品质的酶产品。Eric 在国际学术期刊上发表了多篇论文，并直接参与了多项酶活检测专利的研发，具有十多年开发功能蛋白产品和识别及鉴定药物靶点的经验。
来源：南安讲科学
