摘要：雷尼基奥仑赛注射液（商品名：恒凯莱®，英文商品名：HICARA®）是恒润达生自主研发的一款CD19 CAR-T产品，作为首款国产治疗复发或难治性大B细胞淋巴瘤（r/r LBCL）的CAR-T药物，已于今年7月获得中国国家药品监督管理局正式批准。
雷尼基奥仑赛注射液（商品名：恒凯莱®，英文商品名：HICARA®）是恒润达生自主研发的一款CD19 CAR-T产品，作为首款国产治疗复发或难治性大B细胞淋巴瘤（r/r LBCL）的CAR-T药物，已于今年7月获得中国国家药品监督管理局正式批准。
如今雷尼基奥仑赛从临床试验到处方落地，复旦大学附属中山医院血液科作为其注册临床试验的组长单位，全程主导并深度参与了临床试验，见证了该药从临床研究到商业化落地的每一个关键里程碑！这一突破既彰显了国产创新药的硬核实力，也为更多困境中的患者点亮希望，开启抗癌治疗的全新征程！
国产首款雷尼基奥仑赛！为复发或难治性大B细胞淋巴瘤患者带来持久缓解，最佳客观缓解率74.1%
雷尼基奥仑赛（商品名：恒凯莱®）是一款CD19靶向CAR-T细胞疗法，也是首款获批采用稳转细胞株病毒工艺的国产CAR-T产品。其通过基因工程改造T细胞，使其表达能特异性识别CD19的嵌合抗原受体（CAR），从而精准杀伤B细胞肿瘤。
该产品的研发与生产全程依托恒润达生自主知识产权的分子设计、独立构建的工艺质量体系及封闭化规模化生产平台，实现了CAR-T细胞从研发到生产的全流程国产化，打破了国外技术垄断。2025年7月30日，该药正式获得中国国家药品监督管理局批准上市，用于治疗经过二线或以上系统性治疗后，成人复发或难治性大B细胞淋巴瘤，包括弥漫性大B细胞淋巴瘤非特指型、滤泡性淋巴瘤转化的弥漫性大B细胞淋巴瘤、伴MYC和BCL2重排的高级别B细胞淋巴瘤、高级别B细胞淋巴瘤非特指型。
▲截图源自“NMPA”
此次获批基于关键II期临床试验（HRAIN01-NHL01-II）的振奋数据：研究共纳入81例基线ECOG评分0-1分的复发/难治性非霍奇金淋巴瘤（R/RNHL）患者，接受雷尼基奥仑赛（代号HR001）输注治疗后，中位随访时间达160天（范围7~454天）。
结果显示：患者3个月、6个月及最佳客观缓解率（ORR）分别为53.1%（95%CI：41.7-64.3）、45.7%（95%CI：34.6-57.1）、74.1%（95%CI：63.1-83.2）；3个月、6个月及最佳完全缓解率（CRR）分别为32.1%（95%CI：22.2-43.4）、29.6%（95%CI：20.0-40.8）、49.4%（95%CI：38.1-60.7）；中位缓解持续时间（DOR）为339天（95%CI：149-NE），中位无进展生存期（PFS）为176天（95%CI：91-NE）。
▲截图源自“AACR”
综上，R/R NHL患者可从HR001治疗中显著获益，获得令人满意的客观缓解、持久缓解效果及良好安全性。
中国首款儿童白血病CD19 CAR-T普基奥仑赛获批，98.27% MRD阴性率
除了开篇提到的雷尼基奥仑赛注射液，本月7日，我国另一款国研CAR-T产品——普基奥仑赛注射液（研发代码pCAR-19B，商品名：普利得凯®），也获得中国国家药品监督管理局（NMPA）优先审评及附条件批准。该药物适用于治疗3~21岁CD19阳性的难治或复发急性B淋巴细胞白血病（首次缓解12个月后复发的患者需先接受挽救化疗），成为中国首款针对儿童及青少年R/R B-ALL的CAR-T细胞治疗药物，成功填补了该领域的治疗空白。
普基奥仑赛注射液由重庆精准生物研发，是一款自体CAR-T细胞产品，核心优势在于优化的人源化CD19特异性单链可变区片段（scFv），专为提升治疗安全性设计。
知名血液学期刊《Blood》已发表其关键性II期临床试验（NCT05334823）的振奋数据，该研究是首个聚焦亚洲人群儿童B-ALL的相关试验。
结果显示：该产品最佳客观缓解率（ORR）达90.63%（58/64），其中78.13%（50/64）实现完全缓解（CR），12.5%（8/64）达到伴不完全血细胞恢复的完全缓解（CRi），疗效优于已上市的同类抗CD19 CAR-T疗法；98.27%（57/58）的缓解患者达到微小残留病（MRD）阴性。此外，3个月时ORR为76.56%（49/64），中位缓解持续时间（DOR）10.61个月（95%Cl：7.66-20.96），中位总生存期（OS）为23.92个月（95%Cl：9.86-未达到）。
综上，即便面对患者骨髓原始细胞负荷高、高危基因变异比例高等不利情况，普基奥仑赛仍展现出高缓解率、高MRD阴性率、持久疗效及良好安全性，为中国R/R B-ALL患儿及青少年患者提供了全新治疗选择。
▲截图源自“Blood”
全球首个实体瘤CAR-T舒瑞基奥仑赛，撕开胰腺癌/胃癌新缺口，疾病控制率高达91.8%
除了上述两款已获批上市的国研CAR-T疗法，我国在实体瘤CAR-T领域再传捷报。据2025年11月14日“OncLive”报道，我国自主研发的靶向claudin18.2（CLDN18.2）自体嵌合抗原受体T（CAR-T）细胞疗法——舒瑞基奥仑赛注射液（satri-cel，CT041，satricabtagene autoleucel），作为全球首个拟用于实体瘤的CAR-T疗法，在胰腺导管腺癌（PDAC）治疗中显示出初步疗效。
其相关1b期试验（NCT05911217）数据已在2025年ESMO大会公布，结果显示：中位随访6.05个月（四分位间距4.04-8.38个月），6例接受satri-cel辅助治疗的患者中，仅1例出现疾病复发，其余患者截至2025年4月11日数据截止日期仍处于无病状态。其中1例完成52周随访的患者持续无复发，83.3%的患者输注后CA19-9水平显著下降，降幅介于51.3%~96.1%之间，长期生存趋势令人鼓舞。
除胰腺癌外，舒瑞基奥仑赛在CLDN18.2阳性晚期胃肠道癌治疗中，也展现出良好的耐受性与疗效。2024年《Nature Medicine》发表了其1期临床试验（CT041-CG4006，NCT03874897）最终结果：98例治疗患者的疾病控制率（DCR）达91.8%，总体缓解率（ORR）为38.8%，中位无进展生存期（PFS）4.4个月（95%CI，3.7-6.6），中位总生存期（OS）8.8个月（95%CI，7.1-10.2）。
除此之外，2025年美国临床肿瘤学会（ASCO）大会上，其2期临床试验（CT041-ST-01）重磅数据更新，一个典型案例引发关注：患者输注satri-cel后第2周肝脏病灶虽较基线增大，但后续随访中持续缩小，至第26周已小于基线水平，直观印证了疗法的持续抗肿瘤活性。
▲图源“The Lancet”，版权归原作者所有，如无意中侵犯了知识产权，请联系我们删除
国产首个CEA靶向CAR-T，晚期肺癌治疗新标杆，DCR 93%+OS率71.1%
2025年美国ASCO大会上，我国自主研发的国内首个获临床试验许可的CEA靶向CAR-T产品C-13-X，公布了其治疗晚期转移性非小细胞肺癌（NSCLC）的Ⅰ期临床试验（NCT060006390）振奋数据。该研究共纳入15例经多线治疗失败的难治性晚期NSCLC患者，所有患者均接受C-13-X输注并纳入最终疗效分析。
结果显示：入组患者1年总生存率（OS）高达71.1%，整体疾病控制率（DCR）达87%（13/15），其中肺部靶病灶DCR更是攀升至93%，客观缓解率（ORR）达47%（7/15）。值得关注的是，亚组分析表明，CEA表达水平≥30%的患者缓解趋势更为显著，这类人群能从C-13-X治疗中获得更突出的获益。
这一亮眼数据堪称肺癌治疗领域的重大突破，既为CAR-T疗法攻克实体瘤（尤其是晚期肺癌）提供了强有力的初步证据，更给无数深陷治疗困境的肺癌患者点亮了全新的生存希望！
CEA CAR-T攻坚结直肠癌！70%患者病情稳定，部分疗效持续超7个月
癌胚抗原（CEA）是胃肠道癌症的高灵敏度标志物，在结直肠癌（CRC）的组织及血清中广泛表达。其核心优势在于，除胃肠道恶性肿瘤外，CEA仅在上皮细胞面向管腔的顶端膜面低水平表达，且该区域难以被免疫细胞触及——这一特性让CEA成为CAR-T疗法的理想靶点。优先适用人群涵盖治疗失败、术后复发高风险及CEA指标异常的患者，可覆盖结直肠癌、非小细胞肺癌、乳腺癌、胃癌、胰腺癌等多种癌症。
我国开展的一项“CEA靶向CAR-T细胞疗法治疗CEA阳性结直肠癌的I期临床试验（NCT02349724）”，结果振奋人心：10例既往治疗进展（PD）的患者中，7例治疗后达到病情稳定（SD）（肿瘤直径仅轻微变化），其中2例稳定状态持续超30周（7.5个月）。
值得一提的是，典型病例P10患者在接受DL4剂量CEACAR-T治疗后，MRI证实其肝内一处病灶明显缩小，左图为治疗前影像，右图为治疗4周后影像对比。
▲图源“Molecular Therapy”，版权归原作者所有，如无意中侵犯了知识产权，请联系我们删除
小编寄语
CAR-T细胞疗法经过数十年的发展，已成为肿瘤治疗领域的新兴支柱，作为肿瘤免疫细胞疗法中的佼佼者，在治疗血液肿瘤方面的成绩有目共睹，国内外相继有多款产品获批上市。CAR-T疗法的出现打破了传统的肿瘤治疗模式，肿瘤免疫疗法也成为了继手术、放化疗后的第四类肿瘤治疗方法。期待其在血液肿瘤和实体瘤的治疗领域，能取得更大的突破，并早日纳入医保范畴，让越来越多的癌症患者能得到这款“天价”疗法的帮助！
[1]Zhang Y,et al.Abstract CT244: HR001, a novel CD19-targeted CAR-T cell therapy for patients with relapsed/refractory non-Hodgkin's lymphoma: primary results of a phase II study (HRAIN01-NHL01-II)[J]. Cancer Research, 2024, 84(7_Supplement): CT244-CT244.
[2]Zhang R,et al.A Phase 2 Clinical Trial of Anti-CD19 CAR-T (pCAR-19B) in Chinese Pediatric and Young Adult with Relapsed/Refractory (R/R) CD19+ B-ALL: The First Pivotal Study in an Asian Population[J]. Blood, 2024, 144: 4205.
https://ashpublications.org/blood/article/144/Supplement 1/4205/532428/A-Phase-2-Clinical-Trial-of-Anti-CD19-CAR-T-pCAR
[3]https://www.onclive.com/view/adjuvant-satri-cel-displays-preliminary-activity-in-pancreatic-ductal-adenocarcinoma
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