摘要：作用机制：通过慢病毒载体将正常ARSA基因导入患者自体造血干细胞，恢复芳基硫酸酯酶A活性，阻止神经退行性病变。
以下是全球最昂贵的十大药品及其详细信息：
1.Lenmeldy (atidarsagene autotemcel)
价格：425万美元/剂
生产厂家：Orchard Therapeutics
获批时间：2024年3月
适应症：异染性脑白质营养不良(MLD)
作用机制：通过慢病毒载体将正常ARSA基因导入患者自体造血干细胞，恢复芳基硫酸酯酶A活性，阻止神经退行性病变。
2.Hemgenix(etranacogene dezaparvovec)
价格：350万美元/剂
生产厂家：CSL Behring/uniQure
获批时间：2022年11月
适应症：B型血友病
作用机制：基于AAV5载体递送FIX-Padua基因至肝脏，长期表达凝血因子IX，减少出血事件。
3.Elevidys(delandistrogene moxeparvovec)
价格：320万美元/剂
生产厂家：Sarepta Therapeutics
获批时间：2023年
适应症：杜氏肌营养不良症(DMD)
作用机制：通过AAVrh74载体递送截短型抗肌萎缩蛋白基因至肌肉，延缓肌肉功能丧失。
4.Lyfgenia (prademagene zamikeracel)
价格：310万美元/剂
生产厂家：Bluebird bio
获批时间：2023年12月
适应症：镰状细胞病(SCD)
作用机制：基因修饰自体造血干细胞，使其迁移至大脑并表达ABCD1酶，分解有害硫酸盐。
5.ZEVASKYN(prademagene zamikeracel)
价格：310万美元/剂
生产厂家：Abeona Therapeutics
获批时间：2025年4月
适应症：隐性营养不良型大疱性表皮松解症(RDEB)的慢性伤口
作用机制：采集患者自体皮肤细胞，经逆转录病毒载体修复COL7A1基因，制成细胞片覆盖伤口，促进VII型胶原蛋白生成，实现长期愈合。
6. Skysona (elivaldogene autotemcel)
价格：300万美元/剂
生产厂家：Bluebird Bio
获批时间：2021年
适应症：儿童脑白质营养不良(CALD)
作用机制：基因修饰自体造血干细胞，使其迁移至大脑并表达ABCD1酶，分解有害硫酸盐。
7.Roctavian(valoctocogene roxaparvovec)
价格：290万美元/剂
生产厂家：BioMarin Pharmaceutical
获批时间：2022年
适应症：A型血友病
作用机制：AAV5载体递送B结构域删除的FⅧ基因至肝细胞，长期表达凝血因子Ⅷ。
8. Rethymic (自体胸腺组织培养物)
价格：281万美元/剂
生产厂家：Enzyvant Therapeutics
获批时间：2021年
适应症：先天性无胸腺症
作用机制：通过体外培养患者自体胸腺组织，移植后重建免疫系统。
9.Zynteglo(betibeglogene autotemcel)
价格：280万美元/剂
生产厂家：Bluebird Bio
获批时间：2022年
适应症：β-地中海贫血
作用机制：干细胞移植递送正常β-珠蛋白基因，恢复血红蛋白合成。
10.Zolgensma(onasemnogene abeparvovec)
价格：212.5万美元/剂
生产厂家：诺华(Novartis)
获批时间：2019年
适应症：脊髓性肌萎缩症(SMA)
作用机制：AAV9载体递送SMN1基因至运动神经元，改善肌肉功能。
来源：云霞健康
