摘要：进展型多发性硬化 ，包括原发性进展型（PPMS）和继发性进展型（SPMS），其特征是持续的神经功能退化与脑萎缩，目前缺乏有效的疾病修饰疗法。
进展型多发性硬化 ，包括原发性进展型（PPMS）和继发性进展型（SPMS），其特征是持续的神经功能退化与脑萎缩，目前缺乏有效的疾病修饰疗法。
2025年10月15日，华中科技大学同济医学院附属同济医院王伟/田代实/秦川教授团队在Cell上发表 了文章Anti-BCMA CAR-T therapy in patients with progressive multiple sclerosis， 在全球首次证实自体靶向B细胞成熟抗原的嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）疗法在治疗进展型多发性硬化中的安全性和有效性。
该研究为一项正在进行的单臂、开放标签 I期探索性临床试验 ， 所有患者在接受氟达拉滨和环磷酰胺方案的淋巴细胞清除性化疗后，回输了自体抗BCMA CAR-T细胞。 通过 综合性的评估手段，包括临床神经功能评分（EDSS、9HPT、T25FW 等 ）、流式细胞术、单细胞多组学测序（scRNA-seq、scBCR/TCR-seq、CITE-seq、scATAC-seq） 等 ，对 临床安全性和疗效、 CAR-T细胞的 动态变化和功能特性 、靶细胞清除效应及CNS免疫微环境演变进行了纵向、多维度的深度解析。
该团队长期聚焦于神经系统重大疾病的机制探索和创新治疗研究，在全球率先将靶向B淋巴细胞的CAR-T细胞疗法用于多种难治性神经免疫疾病，使83%的难治性患者实现了两年以上无复发，达到无需药物维持的长期临床缓解状态。 继视神经脊髓炎（Science immunology 2024；Brain 2023；STTT 2023）、免疫介导性坏死性肌病 (PNAS 2024)、重症肌无力 (EMBO Molecular Medicine 2024) 和慢性吉兰巴雷综合征（Med 2025) 等神经免疫疾病之后， 该团队在进展型多发性硬化再次取得创新性突破 （Cell 2025) ，进一步拓展了CAR-T细胞疗法在神经免疫病中的应用场景 ， 同时为个体化治疗策略的开发奠定了重要基础，代表了从“免疫抑制”向“免疫重置”的治疗理念转变，有望实现神经免疫疾病长期、深度的缓解。
https://www.cell.com/cell/fulltext/S0092-8674(25)01088-8
制版人： 十一
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