摘要：10月13日，ReviR溪砾科技（下称“ReviR”）宣布其小分子药物管线 RTX-117 获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的孤儿药资格认定（Orphan Drug Designation，ODD），适应症为腓骨肌萎缩症（Charcot-Marie-T

10月13日，ReviR溪砾科技（下称“ReviR”）宣布其小分子药物管线 RTX-117 获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的孤儿药资格认定（Orphan Drug Designation，ODD），适应症为腓骨肌萎缩症（Charcot-Marie-Tooth disease, CMT）。该管线预计将于 2026 年第一季度启动 I 期临床试验，在健康志愿者中评估其安全性、耐受性及药代动力学特征，随后按计划开展 Ib/IIa 期 CMT 患者临床试验。

CMT 是最常见的遗传性周围神经疾病，其全球患病率为17.7~40/10万，患者总数超过 260 万人。这是一种进展性强、致残性高的疾病，当前缺乏有效治疗手段，存在巨大的临床未满足需求。

RTX-117 基于 ReviR 在 CMT 领域的长期研究成果转化而来，结合深度合作伙伴晶泰科技的AI+机器人药物研发平台，在立项 8 个月内成功发现并迅速推进临床前研究，成为全球首个利用 AI 开发的 CMT 小分子疗法，也是国内首款针对 CMT 疾病机理自主开发的1类创新药。RTX-117 以抑制整合应激反应（Integrated Stress Response, ISR）为核心机制，通过激活 eIF2B 恢复 mRNA 的正常翻译，重建蛋白表达稳态，改善神经肌肉功能。这种直接靶向疾病致病机制的疗法有望减缓甚至阻止疾病进展，填补 CMT 治疗空白。当前， RTX-117 已在临床前研究中显示出积极疗效，展现出卓越的治疗潜力，也验证了 AI 在加速罕见病疗法创新中的重要作用。

孤儿药资格认定（Orphan Drug Designation，ODD）是美国FDA针对符合条件的用于治疗、预防或诊断罕见病的药物及生物制品授予的一种资格认定，获此认定的药物将享有包括优先审评、临床试验费用的税收抵免、部分注册费用免除、获批上市后7年的市场独占权等一系列政策支持。获得该资格认定，意味着 RTX-117 具备全球领先潜质，并拥有显著的临床价值潜力。

“ CMT 是全球最常见的遗传性周围神经疾病之一，患者迫切需要干预治疗，但至今仍缺乏有效的疾病修饰疗法，”ReviR首席科学官（CSO）Paul August博士表示，“当前 RTX-117 的临床前研究已显示出其在 CMT 的异常生理病理治疗上的显著潜力，获得 FDA 的孤儿药资格认定是一个重要里程碑，不仅验证了 ReviR 研发战略及治疗路径的科学性，也为我们推进后续临床开发提供了关键的政策支持。我们将持续深耕 CMT 及相关疾病领域，加速创新成果转化，造福全球 CMT 患者群体。”

ReviR首席执行官（CEO）岳鹏博士补充道：“我们相信， RTX-117 以及我们正推进的更广泛的创新研发管线，将为当前治疗药物有限的严重疾病带来变革性的疾病修饰疗法。”

来源：E药经理人