摘要：相比于美国生物制药依旧处在寒冬期，中国生物制药一下子从寒冬进入盛夏。港股创新药企率先炙手可热，半年前还在挣扎于现金流衰竭，困于融资和难以上市困境的中国biotech，一下子成了港股18A上市仪式上大宴宾客、风头无二的主角。

王晨 | 撰文

吴妮 | 编辑

最近几个月，在波士顿的生物制药界人士，又开始了往返中美的旅程。

家在波士顿的生物制药投资人、康桥资本运营合伙人曹武雄，就是其中一员，过去两年多次在中国考察。他的举动，在此刻，让人觉得无比合理。

相比于美国生物制药依旧处在寒冬期，中国生物制药一下子从寒冬进入盛夏。港股创新药企率先炙手可热，半年前还在挣扎于现金流衰竭，困于融资和难以上市困境的中国biotech，一下子成了港股18A上市仪式上大宴宾客、风头无二的主角。

在烫手的二级市场中，一级市场的回温只是时间的问题。在嗅到未来的机会方面，投资人，一直是嗅觉最敏锐的人群之一。曹武雄所在的康桥，在生物制药领域，以大胆的资本运作、从头开始选择项目、搭建团队闻名，在创新药热潮中独辟蹊径。他参与了多家康桥孵化公司的运营。因此，经历过寒冬的投资人和产业界人士，应该更能知道哪里的水是暖的。

但他最近几个月的行为却制造了一个悬念。

他回国考察并准备落地成立的公司，是一个和罕见病相关的项目。罕见病，反倒是现在中国生物制药大环境下，为数不多的“极寒之地”。中国医保支付改革为普惠百姓，将一些高价药品低价纳入医保，价格高但病人群体极少的罕见病药物，却一下子因降价陷入商业化困境。罕见病外企，近年裁员或开始撤离，罕见病biotech北海康成，近年来一直挣扎受困于现金流，最近港股市场火爆才因为板块热度暂时脱离困局。中国罕见病市场，进入了一种“在里面的要逃出来，在外面的也不想进去”的局面。

虽然价值投资还有一句话“在别人贪婪的时候保持警惕，在别人恐惧时要勇于出手。”但这是基于大环境的逆向思维，在产业界和投资人眼中，在中国逐步步入盛夏的创新药市场中，罕见病依旧是“让人恐惧”的存在，是资本和产业的避险之地。

为什么在机会遍地的此刻，还有人要涉足险境？

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罕见病向左走，向右走

曹武雄还有一个身份，是康桥在美国孵化的一家公司MLAB的CEO。这家4年前开始立项、3年前成立的公司正在研发一款罕见病杜氏肌肉营养症的药品。另外两位联合创始人朱云祥和陈扬德，是曹武雄在赛诺菲健赞（Sanofi Genzyme）的前同事——三位都在罕见病领域工作多年。

三人一起工作过的健赞是被赛诺菲收购的一家罕见病公司，成功商业化多款罕见病药品，其中一款治疗晚发型庞贝病的Nexviazyme（学名 avalglucosidase alfa-ngpt），现在每年的销售额已在8亿美金左右，朱云祥是这款药物的唯一专利发明人。

和中国不同的是，美国VC一直很愿意投资罕见病药物。罕见病在欧美市场有明确的商业价值。对投资而言，研发投入相对较低，临床周期短，病人数少，相对成本可控；在监管方面，FDA对极大临床价值的罕见病药物，有许多绿色通道。同时这类药物的研发非常考验创新能力——因此在全球创新中心波士顿成立罕见病公司，非常普遍。“在波士顿，让项目能够从早期科学研究逐步推进到毒理试验，再到临床阶段，是非常快速的。”

正好在四年多前，早期以中国市场为主的康桥，正处于转型期，逐渐开始向全球扩展。曹武雄卸任康桥投资孵化的biotech云顶新耀CEO之后，开始研究全球市场。先在日本做了一家罕见病公司，同时也在美国做一些早期孵化的工作——思路类似VC基金，早期创新项目孵化全都由基金掌控。

MLAB应运而生。杜氏肌肉营养症在美国大约有1.5万名患者，在罕见病中属于患者数量相对较多的类型，既具备研发意义，也有市场潜力。

一开始成立时，这就是一家美国公司。那个时候，整个战略规划并没有在中国落地的打算。

在过去十年间，虽然中国创新药蓬勃发展，但是罕见病药物却遭遇困境。十多年前，在美国罕见病领域如赛诺菲工作的华人科学家们，常常讨论当时的中国药监体制改革。那个时候中国创新药的评审直接对标FDA，资本市场改革配套进行。“大家很乐观，觉得整个顶层设计，包括支付市场会和药物评审改革一同进行”。一位华人科学家回忆。

早期归国的创业者，最先看中的是中国庞大患者基数造就的商业市场。2012年，在健赞担任中国区高管的薛群，创立了北海康成，一家专注罕见病药物研发的公司。它的模式和中国最早期的biotech如再鼎一样：从海外引进后期或已上市药物的中国权益，利用中国临床速度优势，在本土完成注册和商业化。

3年以后2015年，康桥也孵化了一家biotech公司云顶新耀，和北海康成一样，也是引进海外创新药在中国进行商业化运作。

但两个奔向中国商业化市场的公司却走向了不同的命运。

北海康成在中国商业化了三款罕见病药物，是中国第一个做出罕见病药物上市的公司。但药上市了，却由于罕见病患者的规模太小，公司赚不到钱。北海康城在2022年和2023年分别砸下了3.11亿和2.57亿人民币的研发重金成功将产品推向市场，2023年营收突破1亿元大关，同比增长30.3%。这足以证明其团队强大的执行力。然而，这份看似亮眼的成绩单背后，是同期高达3.788亿元的巨额亏损。2025年5月，一度传来北海康城现金流不足的问题。

它的底层逻辑有一个根本性错配：引入的是一个基于全球市场价值预期的成本结构，去博弈一个支付能力受限的本土市场回报。

而云顶新耀的唯一一款商业化的产品耐赋康项目，和北海康成一样，在欧美市场也是罕见病药物。

不一样的是，耐赋康治疗的IgA肾病在欧美是罕见病，但在中国及东亚却是很常见的肾小球疾病——在中国这属于常见病。

“我们当时就在找这种病：在欧美非常罕见，但在中国并不少见，”曹武雄解释道，”IgA肾病在欧美只有几万病人，不受关注。但我们发现这个病在中国可能有上百万病人。”这个数字彻底颠覆了罕见病的商业逻辑。据估计，中国IgA肾病患者高达220万至500万，这是一片广阔的蓝海。

耐赋康2023年底在中国获批，仅2024年销售额就达到3.53亿元，业界预测其首个完整年度销售额有望突破10亿，远期峰值甚至上看50亿。云顶新耀之后，也有不少公司步其后尘，开始做IgA肾病的创新药。

但耐赋康在中国市场商业化的成功，并非罕见病药的成功；但北海康成上市罕见病药商业化的远低于预期，却是罕见病药品在中国市场的失败。当商业化在国内成为海市蜃楼时，以罕见病项目在中国立项、拿投资更成为不可能的事情。

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中国临床加速度

2022年成立的MLAB，开始就是一个美国故事。一直到2025年，它也没有掺杂中国叙事。

公司临床前阶段，进行的比较顺利。一年后，即将开启临床试验。在这一阶段，他们发现美国市场和中国市场的极大不同。

一般而言，创新药公司在做临床试验时，公司通常会在美国、中国和澳大利亚三地中选择。美国IND审批流程相对快，且市场认可度高；中国监管最严格，审批周期长，但病人数量多；澳大利亚监管宽松，审批最快，但患者少。对于常见病的一期临床，许多中国公司倾向在澳大利亚先做小规模实验，因为健康志愿者充足；而肿瘤或罕见病药物则更偏向美国，既审批快又有较多患者可入组。

在他们最初规划罕见病临床试验的时候，美国本来是首选。

杜氏肌营养症（DMD）的患者群体庞大，美国大约有1万多名患者——这在罕见病中已经算不小的群体了。然而，美国市场的挑战也在于它的创新性——太多公司都在做DMD的基因治疗或小核酸药物，病人经常被不同临床中心“抢走”，入组像打仗一样，需要和其他公司争夺患者资源。

相比之下，中国的情况则像另一番景象。虽然之前中国的患者人数众多已经是一个成型的概念，但曹武雄在中国跟罕见病医生交流后，对这一概念才有在时间和成本投入方面的清晰认知：中国的患者数量多得惊人，而且高度集中在少数大型儿童医院——复旦儿童医院、北京儿童医院、同济医院、中山医院以及华西医院。

“一个科室、一个医生就可能有三千名患者。这种集中度让临床入组变得高效得多。而一个美国医生，手头只有十几个病人，还有十家公司抢。”他的这句话意味着，在美国入组DMD病人可能需要一年，在中国只需要3到6个月——利用中国平台能将全球研发时间表缩短近一年。而这种临床速度的时间差，能够对冲中国监管比美国时间慢的时间窗口。

此外，在中国进行临床试验，直接花费通常比美国低30%左右。

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交易架构的设计

在创新药领域中，美国有研发优势、中国有临床优势，这些并不是秘密。许多大型MNC选择和中国biotech合作，也往往基于中国的临床效率。

在美国进行早期研发，临床试验阶段落地中国，是很多产业界人士的共识。曹武雄忽然有一个想法，如何在投资架构上进行设计，能让中国投资人对罕见病项目重燃热情，并快速分享投资回报红利？而中国患者也能分享到这种红利？

而罕见病药品在中国的困境，是因为在中国市场商业价值暂时难以实现，并非罕见病药品缺乏价值。一个大家都不愿看到的可能性是：如果国外的MNC商业化长期难以实现，中国的罕见病公司融不到资金，那么中国患者可及的罕见病药物势必会减少。

是否有一种可以整合中美创新药产业链优势，将风险与价值在牌桌两端重新分配的创新架构？

在商业和产业逻辑上，曹武雄逐渐想清楚了一个交易架构。

在传统模式下，区域性BD和投资交易的价值核心是：产品在各自区域的商业化价值。每个项目在各自区域投入的研发费用是否能得到合理的回报，必然是由这个产品在这个区域的商业化价值决定的。这就意味着罕见病创新药项目在中国的研发投入很难回本。要想打破这种局面，必须让中国在罕见病创新药研发的投入，能够分到国际市场商业化的利益。

解决这个问题的核心是如何利用商业化前研发数据，特别是临床试验数据的价值分配，来平衡不同区域投资人的回报。

首先利用美元基金与美国创新生态，在海外完成高风险的技术攻坚至IND阶段；随后在中国成立公司，引入人民币基金，凭借中国的临床资源与成本优势高效推进早期临床；其核心在于，中国公司不仅获得本土权益，更能从后续全球权益授权中分享数据变现的收益，这使得中国投资人能精准押注临床这一高价值阶段，并大幅加速资金回报周期。

而在中国和美国，曹武雄所在的康桥资本，采用从零开始创建并运营生物科技公司的模式，这些经验已成为其独特的竞争优势。

在这种交易架构下，资源、价值和收益重新分配：中国的投资者能以更低风险、更短周期，参与到全球最前沿创新药的研发并获得相应的回报。

美国的孵化方能以更高的资本效率，加速管线推进；而中国的患者，不仅能更早接触到前沿疗法，当药物最终上市时，由于研发成本被全球分摊，其定价和医保谈判的压力也将大大减小。它将药物开发价值链的各个环节，匹配到全球最高效的资源所在地，是一个能够催生多方共赢的良性生态。

而且，如果这种交易架构最终能成功落地，不只是投资者能够分享临床数据license out的红利，会有价格更普惠的罕见病药，进入中国市场。

这一结果，始于商业逻辑，最终却可能达成“罕见病药品普惠中国病人”的价值闭环。

“而‘普惠病人’的情怀，不能脱离商业和产品逻辑，也不能错了顺序。”曹武雄很诚实的表示，“情怀是一种结果，而不是前提条件”。

在曹武雄2023年刚参与创办MLAB时，并没有想到顶层设计上交易架构的创新。当时建立公司，是一种非常明晰的技术和商业逻辑——选择在美国做罕见病公司，“因为技术、人才和钱都在这里”，只是随着项目的推进进程，逐步发现各个阶段、不同地方资源效率的异同。

在他从产业界进入投资界，并参与孵化项目运营多年的经验中，他认为投融资的顺序是：先谈技术和产品，再谈钱，逐渐落地后，才谈情怀。而在很多投融资的场景中，先谈情怀，再圈钱，最后才是技术和产品，这种顺序的错配，导致了很多泡沫的产生。

只谈情怀，罕见病项目依旧很难融资。但如果在技术和回报率可以算清楚的时候，情怀就不是问题：如果一款罕见病药物在美国市场商业化、上市，而且公司能分享到这部分的回报，那么在中国的价格就更有弹性，可以承担进入医保支付的降价。

在未来一年中，这种产品、商业和情怀的闭环，这场中美资本、产业链高效合作叙事，是否真能如期落地？

来源：新浪财经