摘要：异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）是高危或复发 / 难治性（R/R）急性淋巴细胞白血病（ALL）患者唯一可能治愈的治疗手段。然而，移植后复发仍是导致患者死亡的主要原因，其累积复发率（CIR）约为30%-50%。因此，预防复发对于改善高危ALL患者all

异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）是高危或复发 / 难治性（R/R）急性淋巴细胞白血病（ALL）患者唯一可能治愈的治疗手段。然而，移植后复发仍是导致患者死亡的主要原因，其累积复发率（CIR）约为30%-50%。因此，预防复发对于改善高危ALL患者allo-HSCT的治疗结局至关重要。

强化清髓预处理方案是降低复发风险的核心治疗选择之一，通过最大限度清除体内残留白血病负荷，可有效减少移植后疾病复发。其中，维奈克拉联合阿扎胞苷（VA方案）已在多种血液系统恶性肿瘤中展现出协同抗肿瘤活性，尤其在新诊断及高危ALL患者中效果显著（相关数据尚未发表）；此外，该方案还能通过干扰白血病细胞能量代谢、清除白血病干细胞，进一步提升疾病控制效果。

2025年9月17至9月20日，第30届亚太地区血液和骨髓移植年会（APBMT 2025）在越南胡志明市举行，苏州大学附属第一医院唐晓文教授受邀在大会上作“VA方案联合改良BuCy预处理方案用于高危或R/R ALL患者allo-HSCT的安全性与疗效”的研究报告。医脉通整理如下，以飨读者。

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研究方法

2021年12月至2024年4月期间，共纳入20例确诊为高危或R/R ALL的患者。所有患者均接受7天维奈克拉+阿扎胞苷联合改良BuCy作为强化的预处理方案。

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研究结果

截至2024年4月，本研究共纳入20例患者，中位年龄为30.5岁（范围：12-56岁）。所有患者（100%）均检测出高危细胞遗传学或分子生物学特征，如KMT2A基因重排、Ph样 ALL、低二倍体及睾丸白血病。

所有患者在移植前均达到形态学完全缓解，其中19例（95%）患者维持微小残留病（MRD）阴性缓解状态。85% 的患者接受半相合供者移植。所有患者均实现造血重建，中性粒细胞（ANC）植入中位时间为12天（范围：9-13天），血小板（PLT）植入中位时间为17天（范围：8-30天）。

中位随访14.5个月（范围：2.6-31.1个月）期间，1例患者在移植后9个月出现复发，另1例患者在移植后222天死于严重脓毒症。1年总生存（OS）率为94.1%（95%CI：83.6-100%），1年无白血病生存（LFS）率为87.8%（95%CI：73.4-100%），1年累积复发率（CIR）为6.7%（95%CI：6.7-61.6%），1年非复发死亡率（NRM）为5.9%（95%CI：0-17.4%）。

30% 的患者发生Ⅰ-Ⅱ级急性移植物抗宿主病（aGVHD），无Ⅲ-Ⅳ级 aGVHD 病例；3例患者出现轻度慢性移植物抗宿主病（cGVHD）。最常见的非血液学不良事件（AE）为Ⅰ-Ⅱ级胃肠道反应，其中45% 的患者出现腹泻，30%的患者出现恶心；未观察到更高级别不良事件或肝静脉闭塞病（VOD）。

随访结束时，巨细胞病毒（CMV）激活发生率为25%（20例中5例）， Epstein-Barr病毒（EBV）激活发生率为40%（20例中8例）。

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研究结论

本研究表明，VA方案联合改良BuCy预处理方案在高危或复发/难治性ALL患者中耐受性良好，可显著降低复发率，并延长患者长期生存期。

唐晓文教授

苏州大学附属第一医院血液内科科室行政副主任 主任医师/教授/博士生导师

研究方向：造血干细胞移植和细胞免疫治疗的临床和基础研究

中国医师协会血液学分会全国委员

中华医学会血液学分会造血干细胞移植学组副组长

海峡两岸医药卫生交流协会理事，血液病学专业委员会副主任委员

江苏省研究性医院学会造血干细胞移植和免疫治疗分会主任委员

江苏省医学会血液学分会常委

江苏省医师协会血液医师分会副会长

江苏省医学会血液学分会造血干细胞移植和细胞治疗学组组长

江苏省“科教兴卫”和“科教强卫”重点医学人才

江苏省333高层次人才，六大高峰人才，姑苏领军人才，姑苏重点医学人才

法国南特大学医院中心、美国MD. Anderson癌症中心和Fred Hutchinson癌症研究中心访问学者

中华血液杂志编委

国际输血及血液学杂志编委

中华器官移植杂志编委

JHO、Annals of Hematology和BMT等杂志的特约审稿人

长期从事恶性血液病的移植和免疫治疗的临床和基础研究，作为第一负责人承担国家自然基金联合专项重点项目1项、面上项目3项、国家血液系统疾病临床医学研究中心转化医学重点项目1项、江苏省社会发展临床前沿技术重点项目以及其他省厅市级课题26项；作为主要研究者获国家科技进步二等奖1项、江苏省科学技术奖一等奖1项、其他省部级厅市级科技进步奖和新技术引进奖20项；创新性开展了16项新技术和新疗法，作为第一发明人获得国家发明专利授权2项，待授权4项，参编专著9部，参与制定全国造血干细胞移植和CAR-T相关专家共识和指南14项。

以第一/通讯作者在JCO、JHO等杂志发表SCI论文47篇，IF累计344.9分，其中一区9篇，二区15篇，单篇最高IF为42.1分；单篇最高引用353次，被列为全球1%之内被高引用论文。

参考来源：Xiaoping Chen, Wei Cui, Qingya Cui, et al. Safety and Efficacy of VA Combined with Modified BuCy Conditioning Regimen Followed By Allo-HSCT for High-Risk or Refractory/Relapsed Acute Lymphoblastic Leukemia: A Prospective, Single-Center, Single-Arm Clinical Trial. 2025 APBMT.

编辑：Cherry

审核：唐晓文教授

排版：Baa

执行：Baa

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来源：灵科超声波