摘要：盛泽娟指出，当前药物研发领域呈现多模态并行发展态势，CAR-T、ADC、mRNA 疗法等新型疗法不断涌现，但小分子药物凭借深厚的研发积淀与独特优势，始终占据核心地位。从数据来看，小分子药物在全球上市产品中占比超 99%，全球管线数量占比 92% 以上，2024
以下为盛泽娟演讲要点：
小分子药物行业发展现状
盛泽娟指出，当前药物研发领域呈现多模态并行发展态势，CAR-T、ADC、mRNA 疗法等新型疗法不断涌现，但小分子药物凭借深厚的研发积淀与独特优势，始终占据核心地位。从数据来看，小分子药物在全球上市产品中占比超 99%，全球管线数量占比 92% 以上，2024 年 FDA 批准新药中占比超 65%，FIC 新药占比 85%，Top100 药物占比超 60%，充分印证其在新药研发与临床应用中的基石作用。
小分子药物的差异化优势显著，在成药性上，具备口服给药便利性，组织穿透性强，能作用于胞内靶点并穿透血脑屏障，还可通过分子修饰与制剂调整优化药代动力学特性；靶点与机制层面，可覆盖广泛靶点，实现高选择性精准靶向，支持抑制、激活、变构调节等多种作用机制，甚至能突破传统 “不可成药” 靶点限制；生产与成本上，易于大规模生产，成本效益高，适合广泛普及；联合用药方面，兼容性强，可与大分子药物、细胞疗法等多种药物形式协同使用。
在药物模式选择上，需以患者获益为核心，综合权衡临床需求、技术可行性与治疗价值。对于可通过蛋白功能调节实现治疗目标的疾病，优先采用小分子药物等成熟模态，依托成熟技术平台缩短研发周期、降低风险；同时，新型疗法可作为补充，用于解决难治性疾病的治疗需求，且需持续优化药物可及性，例如开发口服制剂替代注射类生物制剂，推动行业向 “临床需求导向、技术可行性匹配、患者获益最大化” 方向发展。
小分子药物核心产品与协同应用
盛泽娟重点介绍了药捷安康的核心小分子药物 Tinengotinib，其通过独特作用机制精准靶向肿瘤耐药问题，填补多个治疗空白。在胆管癌领域，作为全球首个且唯一己进入注册临床阶段治疗FGFR抑制剂治疗后复发或难治性CCA(胆管癌)患者的研究药物，Tinengotinib 对 FGFR2 野生型及多种耐药突变（如 V564F、N549K 等）均保持高活性，针对既往接受 1-2 线 FGFR 抑制剂治疗失败的患者，客观缓解率（ORR）达 30%，疾病控制率（DCR）达 93%，中位无进展生存期（PFS）6.0 个月，有效填补胆管癌三线治疗指南空白，目前关键 II 期试验进展顺利，计划 2025 年下半年完成。
在转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）领域，Tinengotinib 通过 FGFR/JAK 双通路抑制，逆转肿瘤细胞谱系重塑，恢复对新型激素治疗（NHT）的敏感性。临床数据显示，其单药治疗多线失败的 mCRPC 患者，ORR 达 46%，DCR 达 85%，中位放射学无进展生存期（rPFS）5.6 个月，43% 患者 PSA 降幅超 50%，目前已启动联合 NHT 的 Ib/II 期临床试验。此外，该药物在 HER2 阴性或低表达乳腺癌、胆道癌、肝癌等实体瘤中也展现出治疗潜力，多适应症布局逐步展开。
在免疫炎症领域，盛泽娟提出 “小分子 + 大分子” 协同作战的创新模式，通过机制与靶点互补提升治疗效果。例如在炎症信号传导通路中，大分子药物（如 Infliximab、Rituximab）可阻断细胞因子结合或靶向异常细胞，小分子药物（如 Tofacitinib、TT-01488）则抑制胞内信号传递，形成 “ extracellular 阻断 + intracellular 抑制” 的双重调控；在炎症细胞迁徙调控中，大分子药物（如 Vedolizumab）阻断细胞黏附，小分子药物（如 S1P1 调节剂 TT-01688、VAP-1 抑制剂 TT-01025）抑制趋化信号，协同减少炎症细胞浸润。这种协同模式已在临床中验证价值，如 Zanubrutinib 联合 obinutuzumab 治疗复发难治恶性淋巴瘤，为免疫炎症疾病治疗提供新路径。
小分子药物突破方向与未来展望
盛泽娟表示，小分子药物正通过技术创新与机制突破，不断拓展治疗边界。在靶点突破上，借助共价调节、蛋白降解、RNA 靶向等新型作用机制，打破传统 “不可成药” 靶点限制，例如药捷安康的 NLRP3 抑制剂，对 NLRP3 炎症小体抑制活性较其他炎症小体超 1,000 倍，且具有高过脑率，可靶向中枢炎症，在肥胖模型中效果不错。
技术赋能成为重要驱动力，AI 技术深度融入小分子药物研发全流程，在靶标发现阶段助力挖掘潜在治疗靶点，先导化合物发现与优化阶段通过虚拟筛选、高通量筛选（如 FBDD、DEL）提升效率，临床阶段支持患者筛选、分层与数据分析，加速研发进程。同时，制剂技术创新也不断提升药物疗效与安全性，如开发高选择性、低副作用的小分子抑制剂，降低药物相互作用风险。
从企业布局来看，药捷安康已构建覆盖肿瘤与非肿瘤领域的差异化小分子管线，除 Tinengotinib 外，TT-00920（PDE9 抑制剂）用于治疗心力衰竭，具有低中枢暴露、高心脏分布的特点，是全球首个在 I 期体现优异靶点 PD 响应的 PDE9 抑制剂；TT-01688（S1P1 调节剂）作为炎症性肠病治疗的口服药物，耐受性良好且无明显活性代谢产物；TT-01025（VAP-1 抑制剂）用于 NASH 治疗，脑 / 血浆比率低，药物相互作用风险小。
盛泽娟认为，未来小分子药物将持续以 “机制创新 - 临床验证 - 技术赋能” 为路径，在更多治疗领域实现突破。随着靶点挖掘不断深入、技术平台持续升级，以及与其他药物模态的协同融合，小分子药物将为解决未满足临床需求、提升患者治疗获益提供更坚实的支撑，推动全球医药创新迈向新高度。
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