摘要：9月25日，据Endpoints报道，渤健将终止基于腺相关病毒（AAV）的基因疗法研发。这使得渤健成为近年来继辉瑞、罗氏、武田和Vertex之后，又一家放弃这项病毒载体递送技术的制药公司。
9月25日，据Endpoints报道，渤健将终止基于腺相关病毒（AAV）的基因疗法研发。这使得渤健成为近年来继辉瑞、罗氏、武田和Vertex之后，又一家放弃这项病毒载体递送技术的制药公司。
渤健的一位发言人证实，此次缩减影响了约20名从事AAV衣壳研发的员工，但其中大部分人员已被重新安排到渤健内部的其他岗位。
基因治疗领域虽已诞生了一些革命性疗法，但也面临着诸多挑战。AAV衣壳的生产成本高昂，导致相关疗法往往标价数百万美元。在改造该病毒以更高效靶向身体特定部位方面的进展缓慢。加之一些疗法的疗效有限，以及持续存在的安全性问题（包括少数死亡病例），已导致部分投资者和制药公司放弃这项技术。
渤健此前仍在进行基因疗法研发的事实可能让一些人感到意外。2023年4月，Chris Viehbacher担任CEO不到六个月时，公司曾宣布将"降低"其临床前基因疗法项目的优先级，作为退出高风险神经科学项目的一部分。
但渤健并未完全放弃其早期基因疗法研发工作。公司继续致力于开发能更有效将基因递送到神经系统的新型AAV衣壳。就在今年5月，公司的科学家还参加了一个重要的基因疗法会议，并介绍了旨在穿越血脑屏障的新型病毒载体的设计。
在那次会议之后，渤健研发负责人Jane Grogan于5月底在公司总部接受Endpoints采访时表示，她相信"基因疗法未来将成为患者治疗方案的一部分"，但在新型病毒衣壳方面仍"有很多问题需要解决"。她补充说，渤健有兴趣寻找合作伙伴来继续这项工作。
Grogan在发给Endpoints的电子邮件声明中表示，公司正在将资源导向"最有可能为患者带来更好疗效的治疗模式和药物"。她补充说，渤健仍然"坚定不移地致力于罕见病和遗传性疾病领域"。
渤健在AAV衣壳方面的部分工作是通过2021年与位于华盛顿州温哥华的初创公司Capsigen的合作开展的。渤健告诉Endpoints，与Capsigen的合作已于2023年结束，作为其首次降低基因疗法优先级计划的一部分。Capsigen自那以后未宣布任何新的融资或合作伙伴关系，其创始人未回应关于公司现状的询问。
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来源：二哈爱科学
