摘要：9月22日，赛诺菲宣布，美国FDA已将对tolebrutinib的新药申请（NDA）审评时限延长了三个月。该药是一种口服、具有脑渗透性的布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂，用于治疗非复发型继发进展型多发性硬化症（nrSPMS），以减缓成人患者独立于复发活动的残疾

9月22日，赛诺菲宣布，美国FDA已将对tolebrutinib的新药申请（NDA）审评时限延长了三个月。该药是一种口服、具有脑渗透性的布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂，用于治疗非复发型继发进展型多发性硬化症（nrSPMS），以减缓成人患者独立于复发活动的残疾进展。

由于在审评期间递交了补充分析资料，FDA认定该补充构成 对NDA的 重大修订（major amendment），据此将目标审批日（PDUFA date）顺延至2025年12月28日。赛诺菲称对 tolebrutinib 可能带来的积极影响充满信心，并将在审查期间继续与FDA密切合作。

Tolebrutinib 是首个在nrSPMS领域被 FDA 授予突破性疗法认定的具有脑渗透性的BTK抑制剂。

多发性硬化症是一种慢性、免疫介导的中枢神经系统（CNS）神经退行性疾病，可能随着时间的推移导致不可逆残疾的累积。身体和认知功能的残疾损害转化为健康状况的逐渐恶化，影响患者的护理和生活质量。残疾累积仍然是多发性硬化症领域中一个显著未满足的医疗需求。目前，已批准药物的主要作用靶点是外周B细胞和T细胞，对驱动残疾进展的CNS固有免疫过程干预有限。

患有nrSPMS的人群是指那些已不再经历复发但残疾仍在持续累积的MS患者，其症状表现为疲劳、认知障碍、平衡和步态受损、肠和/或膀胱功能丧失、性功能障碍等。

FDA对 tolebrutinib 的审查基于全球、双盲、随机的HERCULES以及GEMINI 1和2关键III期研究的数据，这些研究分别评估了 tolebrutinib 在nrSPMS和复发型多发性硬化症（RMS）患者中的有效性和安全性。

除已完成的HERCULES和GEMINI 1和2研究外，针对原发进展型多发性硬化症（PPMS）的 III期 PERSEUS研究正在进行中，预计研究结果将于2025年下半年公布。

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来源：健康乐心鞘