摘要：这项研究来自美国加州大学洛杉矶分校，科学家们使用工程干细胞进行癌症治疗，创造出了可自我更新的灭杀肿瘤T细胞，已经发表在7月1日《自然-通讯》杂志上。

人类首次在自己体内，成功建立了一座能24小时不停工、源源不断生产“抗癌战士”的活体兵工厂！

这项研究来自美国加州大学洛杉矶分校，科学家们使用工程干细胞进行癌症治疗，创造出了可自我更新的灭杀肿瘤T细胞，已经发表在7月1日《自然-通讯》杂志上。

一、T细胞的“电量焦虑”：免疫疗法的阿喀琉斯之踵

近年来，CAR-T和TCR-T等免疫细胞疗法像一道曙光，照亮了癌症治疗的夜空。它的原理很“燃”：从患者体内分离出免疫T细胞，在体外给它们装上能精准识别癌细胞的“导航系统”（CAR或TCR），再大量扩增，输回体内。

这些经过改造的“超级T细胞”就像一支精锐的特种部队，一入场就能精准地向肿瘤发起毁灭性打击。很多患者因此看到了奇迹，肿瘤迅速缩小。

然而，一个残酷的现实很快浮现：这些超级战士的“续航能力”太差了。

它们在体内浴血奋战，很快就会能量耗尽，变得“筋疲力尽”（专业术语叫细胞耗竭），或者干脆逐渐凋亡消失。几个月后，癌细胞卷土重来，甚至更加凶猛。

所以T细胞的续航问题，成了癌症免疫治疗“卡脖子”的难题。我们需要的不是一次性的奇袭，而是一场永不停歇的持久战。

二、釜底抽薪的天才设想：不只送部队，更要建兵工厂！

如果我们不只给患者输送一支“特种部队”，而是在他体内直接建造一座能永久生产这支部队的“兵工厂”呢？

这个“兵工厂”，就是我们体内一切血细胞和免疫细胞的源头——造血干细胞（HSCs）。

于是，一项被称为“串联细胞疗法”的方案诞生了：

第一波攻击（先锋队）：输注一支改造好的、能立刻战斗的成熟T细胞，负责清扫战场，实现首战告捷。

第二波支援（兵工厂）：同时，输注经过相同基因改造的造血干细胞。这些干细胞会回到骨髓“安家落户”，然后像种子一样，源源不断地生根发芽，持续制造出新的、充满活力的“抗癌T细胞”。

三、兵工厂究竟是如何建成的？

这项首次在人体中进行的临床试验，过程堪称精密：

锁定目标：科学家们瞄准了一个名为NY-ESO-1的肿瘤抗原。它像一个刻在多种癌细胞（如肉瘤、黑色素瘤）表面的“特殊徽章”，而正常组织几乎没有，是绝佳的打击目标。

播下种子：从患者体内采集造血干细胞，用安全的慢病毒作为“基因剪刀”，将能够识别NY-ESO-1的TCR基因精准地植入干细胞的DNA中。

清空场地：患者接受化疗，清除体内存留的肿瘤细胞和旧的免疫系统，为新的“种子”和“部队”腾出空间。

双重输注：在第0天，将改造好的“干细胞种子”输回患者体内。第+1天，再输注改造好的“成熟T细胞部队”。

为了确保万无一失，科学家还在干细胞里加入了一个“安全开关”（sr39TK自杀基因）。因为万一出现不可控的副作用，医生可以启动这个开关，精准清除所有来自兵工厂的细胞。

四、结果：兵工厂真的开工了！

在这项可能载入史册的试验中，3名患者接受了治疗。结果令人振奋：

安全可行：整个疗法被证实是安全的，没有发生与“干细胞兵工厂”相关的严重副作用。

肿瘤缩小：3名患者中，有2名出现了肿瘤缩小的积极疗效。

兵工厂成功运转：通过先进的检测技术，科学家们清晰地看到，随着时间推移，来自干细胞的、全新的抗癌T细胞在患者血液中不断出现，并逐渐成为主力军。

新兵战力爆表：最关键的是，这些从“兵工厂”里源源不断走出的“新兵”，战斗力十足，且丝毫没有疲惫或耗竭的迹象。

所以这项研究，可能真正教会了我们的身体，如何为自己铸造对抗癌症的铠甲。这副铠甲，是活的，是可再生的，是永不懈怠的。

五、一扇通往治愈癌症的大门

当然，作为一项I期临床试验，这项技术仍处于起步阶段。它面临着流程复杂、成本高昂、以及对患者身体要求高等挑战。一名患者在治疗后因感染去世，也提醒我们前路依然充满荆棘。

但正如研究人员所说，这就像早期的骨髓移植，虽然复杂，但代表了正确的方向。

今天，我们看到的不仅是一项临床试验的结果，更是推开了一扇通往未来的大门。在这扇门后，癌症可能不再是绝症，而是一种可以被自身免疫系统永久控制的慢性病。

这项技术的想象空间是巨大的。未来，它不仅可以用于更多种类的癌症，甚至有望被应用于对抗HIV等慢性感染，或彻底改变自身免疫性疾病的治疗格局。

一个由我们自身细胞构成的、永不疲倦的守护者军团，正在从科学的晨曦中走来。

而点亮这道晨曦的，是一代又一代如星辰般璀璨的科学家。令人痛心的是，参与这项研究的科学巨匠、1975年诺贝尔生理学或医学奖得主戴维·巴尔的摩博士，已于2025年9月6日与世长辞。

他将毕生的智慧奉献给了生命科学，这项研究也成为了他留给世界的最后一份宝贵遗产。大师远去，精神永存，而他点亮的火炬，将继续照亮人类战胜癌症的道路。

参考文献：

Nowicki, T.S., Naser Al Deen, N., Peters, C.W. et al. Human cancer-targeted immunity via transgenic hematopoietic stem cell progeny. Nat Commun 16, 5599 (2025).20

来源：徐德文科学频道