摘要：一款治疗机制不同于现有药物的新药出来了，这就是BMDS-986504，这款药在2025年世界肺癌大会报道了相关数据。对于经过多种系统治疗仍然病情进展的晚期非小细胞肺癌，使用这款药可以出现30%的客观缓解率，部分对治疗应答的患者生存时间超过10个月。对于EGFR

一款治疗机制不同于现有药物的新药出来了，这就是BMDS-986504，这款药在2025年世界肺癌大会报道了相关数据。对于经过多种系统治疗仍然病情进展的晚期非小细胞肺癌，使用这款药可以出现30%的客观缓解率，部分对治疗应答的患者生存时间超过10个月。对于EGFR和ALK突变的肺癌患者该药也有效果。这款药是针对MTAP基因的一款药，而MTAP基因突变其实在很多肿瘤里都有，突变丰度也不低。

一、MTAP基因突变是怎么回事？

在肿瘤相关的基因突变里，MTAP基因缺失突变是一个很少被关注的突变。大概10%-15%的肿瘤病人会出现MTAP基因突变（突变类型是缺失突变），而对于非小细胞肺癌来说，MTAP基因突变的概率可以达到27%。

一旦出现了MTAP基因缺失后，肿瘤细胞就会累计一种可称为MTA的化合物，这些化合物可以与名为PRMT5的蛋白酶结合，从而促进癌细胞的成长与存活。而正常的细胞却不会出现这种情况。

然后再来说一下BMS-986504这款药，当上面的MTA和PRMT5相互结合准备做坏事的时候，BMS-986504就可以与它们结合，这样这款药就能精确地杀死缺乏MTAP基因的肿瘤细胞，而对正常细胞却没有任何影响。这种“选择性的打击”就是所谓的“合成致死策略”。

二、几乎无药可用的患者，近30%患者病灶缩小

在目前公布的结果来自一项一期临床试验，虽然是一期临床试验人家也纳入了152名晚期实体肿瘤病人，包括35名非小细胞肺癌。这些患者均存在MTAP基因缺失突变。

客观缓解率（ORR）：有29%的非小细胞肺癌患者可评估肿瘤病灶明显缩小；

疾病控制率（DCR）：达到了80%，也就是大部分患者病情至少是稳定的；

应答持续时间（DOR）：中位时间为10.5个月，最长的时间超过了一年；

起效时间：约4.3个月；

特定人群获益：4/7的EGFR基因突变的非小细胞肺癌出现了治疗应答，2/4的ALK基因融合突变的非小细胞肺癌用该药也起效，即使是肺鳞癌也有效果。也就是这款药逐渐可以成为一款万能药。

安全性方面，大部分的副反应都是1级到2级的轻微副反应，比如贫血、中性粒细胞减少、血小板减少，这些不良反应出现的频率在8%左右而且都是可控的，14%的患者出现了3级或3级以上不良反应。

三、今天大家认识了MTAP这个基因，以及潜在的救命药

通过上面的这些内容，我们可以了解到一款新的广谱抗癌药要诞生了，而且从基因突变的丰度来说还不低。即便是经过了多种治疗后耐药的患者使用这款药能获益，对于EGFR和ALK突变的非小细胞肺癌也能从该药获益。但是问题是多少患者知道自己是不是有这个基因突变呢?

目前，这款药还在进行临床试验。

II期临床试验（NCT06855771)：招募MTAP基因缺失突变晚期非小细胞肺癌，将会使用BMS-986504单药治疗。

II/III阶段的临床试验（NCT07063745)：BMS-986504联合PD-1抑制剂帕博利珠单抗和化疗，探索一线治疗实体肿瘤的效果。

最后总结一下，通过上面的内容癌度给大家介绍了MTAP这个基因的一款新药BMS-986504，需要注意MTAP基因缺失突变并不是罕见的，大概25%的非小细胞肺癌存在这个基因突变。这也提醒大家适当做个大基因检测套餐可能是有好处的，因为找出了肿瘤的关键基因突变，说不定那一天针对这个基因突变的药物就出现了。可以通过参加临床试验获益。欢迎关注癌度，了解全球临床试验新药！

Jänne PA, et al. Phase I CA240-0007 trial of BMS-986504 in MTAP-deleted NSCLC. Presented at IASLC WCLC 2025.

来源：家庭健康医学