摘要：随着科技的进步和医学知识的普及，脐带间充质干细胞的巨大医疗价值不断显现，无疑将为更多患者带来全新的医疗希望。2025年，已有3款脐带间充质干细胞药物获得国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）的受理，并即将进入临床Ⅲ期试验。

随着科技的进步和医学知识的普及，脐带间充质干细胞的巨大医疗价值不断显现，无疑将为更多患者带来全新的医疗希望。2025年，已有3款脐带间充质干细胞药物获得国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）的受理，并即将进入临床Ⅲ期试验。

脐带间充质干细胞为何成为近年来干细胞研究中的关注点？它有哪些优势？

近年来，间充质干细胞的研究备受关注，其热度持续攀升。根据美国国立卫生研究院（NIH）的ClinicalTrials数据库最新检索结果显示，截至2024年6月，全球已登记的关于间充质干细胞的临床研究项目高达1275项。

值得一提的是，中国、欧洲和美国在这一领域的研究尤为活跃，开展的临床研究数目位居全球前三。

在国内，通过国家备案的干细胞临床研究项目中，间充质干细胞占据了96项，脐带及胎盘间充质干细胞占据了67项，涉及脑中风、卵巢早衰、糖尿病、肝硬化、银屑病、膝骨关节炎、心梗、系统性红斑狼疮等多个系统的疾病。

脐带被视为“间充质干细胞宝库”

蕴含巨大的医疗价值与优势

脐带间充质干细胞(UC-MSCs)属于成体干细胞，既能自我更新，又具备多向分化潜能。它们通常来自新生儿出生后被废弃的脐带组织。

与骨髓来源的干细胞相比，UC-MSCs不仅更容易获取，而且在体外培养中增殖能力更强、分化潜能更突出。

一根脐带可提取的间充质干细胞的数量相当于成人5000毫升骨髓中的间充质干细胞数量。脐带被视为“间充质干细胞宝库”。

与其他干细胞来源相比，UC-MSCs有以下显著特点：

1.低免疫原性：源自新生儿脐带组织，不带母体或胎儿免疫记忆，移植时免疫排斥反应轻微。

2.获取方便且少伦理争议：来源广泛，获取过程无创伤，不涉及伦理问题，相较于胚胎或部分成人干细胞更易被接受。

3.多向分化潜能：能够转化为骨细胞、软骨细胞、脂肪细胞等多种细胞类型，治疗潜力巨大。

4.组织修复能力强：多项研究表明，UC-MSCs在心血管、神经、肝脏及肌肉修复中效果突出。

5.较低免疫排斥：低免疫原性让其在临床应用中更具推广价值。

UC-MSCs的临床试验

正在快速推进中

随着技术不断成熟，UC-MSCs的临床试验正快速推进。目前多项临床试验正在进行，其中III期临床尤为关键，意味着将开展大规模人群验证。

截至2025年，已有3款UC-MSC药物获CDE受理并进入III期阶段。

这不仅标志着UC-MSCs临床应用迈出实质性一步，也为科研人员和患者带来更多期待。

目前进入临床Ⅲ期的UC-MSC药物已逐渐显现应用价值。Ⅲ期试验是药物研发的关键环节，一旦顺利通过，将有望实现上市，为患者提供全新治疗选择。

其主要应用方向包括：

1.慢性病治疗：通过调节免疫、促进组织修复，帮助改善症状、延缓病程。

2.再生医学：凭借多向分化能力，为器官修复和再生提供可能。

3.抗衰老与抗炎：随着衰老问题备受关注，UC-MSCs在延缓衰老、调控炎症反应方面的研究逐渐升温。

脐带间充质干细胞的部分临床研究，为多种类型疾病开启新选择

01

糖尿病下肢血管病变

白求恩国际和平医院公布脐带间充质干细胞移植治疗糖尿病下肢血管病变临床研究结果，选取56例中老年2型糖尿病下肢血管病变患者，随机分为对照组和观察组，观察组采用脐带间充质干细胞移植治疗。

观察组临床显效率高于对照组的临床显效率，结果可见脐带间充质干细胞移植治疗糖尿病下肢血管病变是一种简便、安全、有效的治疗方法，近期疗效显著。

02

心血管疾病

解放军总医院公布脐带华通胶间充质干细胞治疗缺血性心力衰竭的2年随访观察结果，40例缺血性心力衰竭并血运重建患者随机分为移植组和对照组，移植组经既往梗死相关动脉或心脏供血优势动脉注入脐带间充质干细胞悬液。

在18个月内经冠状动脉移植WJ-MSCs可改善缺血性心衰患者左心室功能，减少左心室容量，阻止或延缓左心室重构，24个月时仍提高了患者活动耐量及生活质量，且安全有效。

03

帕金森病

解放军第303医院收治的38例帕金森病患者，采用足月妊娠产妇脐带处理后干细胞，于第2周期进行鞘内注射移植治疗。

38例患者移植后UPDRS评分显著低于移植前，可见脐带间充质干细胞移植可显著改善帕金森病患者的临床症状。

04

膝骨关节炎

2025年发表于《Cytotherapy》的最新随机对照试验，首次探讨了单次注射冷冻保存的脐带间充质干细胞（UC-MSCs）对膝骨关节炎的长期疗效。

其中脐带间充质干细胞的制备和保存均在GMP环境下进行，以保障质量和安全性。

这项随机对照的临床研究共纳入了30名受试者，在单次注射冷冻保存后复苏的脐带间充质干细胞制剂后，临床结果如下：

（1）脐带间充质干细胞使膝骨关节炎患者的疼痛与功能显著改善；

（2）治疗1年后，患者的体能及社会功能改善仍保持稳定；

（3）脐带干细胞调控炎症，助力患者症状缓解及功能提升。

脐带间充质干细胞的医学价值正逐步被认可，其在临床上的探索已进入关键阶段。随着研究不断深入，未来或将为患者带来全新治疗方式，也将推动医学迎来新一轮变革。

参考资料：

[1] 国家药品监督管理局药品审评中心.

[2] 李晓玲,朱旅云,宋光耀,等.脐带间充质干细胞移植治疗糖尿病下肢血管病变[J].中国组织工程研究,2014,18(23):3670-3675.

[3] 田洪榛,张晓霞等.脐带华通胶间充质干细胞治疗缺血性心力衰竭的2年随访观察.解放军医学学报,2016,37（5）:407-412.

[4] 季兴, 李波, 李婛, 等. 脐带间充质干细胞移植治疗帕金森病效果分析[J]. 中国实用神经疾病杂志,2014,17(2):8-10.

[5] Omar Amado Pico,Francisco Espinoza,María Ignacia Cádiz, et al. Efficacy of a single dose of cryopreserved human umbilical cord mesenchymal stromal cells for the treatment of knee osteoarthritis: a randomized, controlled, double-blind pilot study.. Cytotherapy. 2024;0 (0):0-0.

来源：国卫生物