摘要：在医药研发领域有一个著名的“双十定律”：一款新药从启动研发到上市，平均成本超过10亿美元，研发时间超过10年。生成式AI的出现有望打破这一魔咒。
生成式AI有望打破医药研发“十年、十亿”的魔咒。
作者 | 小葳
图片来源 | 摄图
在医药研发领域有一个著名的“双十定律”：一款新药从启动研发到上市，平均成本超过10亿美元，研发时间超过10年。生成式AI的出现有望打破这一魔咒。
英矽智能是一家生成式AI驱动的药物研发公司。自2014年成立以来，在生成式AI的驱动下，公司构建了覆盖生物学、生成化学、临床医学和科学研究的一体化AI平台Pharma.AI。
该平台支持早期药物发现从靶点确认到提名临床候选化合物平均用时12-18个月，筛选60-200个分子，与传统早期药物发现2.5-4年的平均耗时相比，效率实现了显著提升。
Pharma.AI平台，AI驱动药物高效研发
传统医药研发的超长周期体现在：从前期的疾病假设，靶点发现，到能有合适的先导化合物，再到分子优化，临床前研究，直到后期的临床阶段，需要花非常多的时间。
英矽智能的AI解决方案主要关注在临床前的药物开发阶段，包括疾病假设、靶点确认、靶点作用机制、化合物的生成、分子优化等等，并聚焦癌症、纤维化、免疫、中枢神经系统疾病、衰老相关疾病等未被满足医疗需求的领域。
为此，英矽智能构建了由生成式人工智能驱动的药物研发和科学研究平台Pharma.AI，旗下代表性软件包括：人工智能靶点发现引擎PandaOmics、分子设计和生成引擎Chemistry42以及临床试验结果预测引擎inClinico等。
其中生成生物学平台PandaOmics，由20 多种生物学模型以及英矽智能的专属数据库构建。不仅可支持专业的靶点筛选和适应症探索，还可通过关键属性对候选靶点进行评分和排序。
Chemistry42是一个40多种生成算法的分子设计引擎，可以基于小分子2D或3D的结构进行分子生成。
inClinico 是一个基于Transformer的人工智能系统，旨在预测临床试验II期至III期的转化成功率。
自2021年以来，基于Pharma.AI平台，英矽智能建立了超过30条药物研发管线组合，并从中提名了22款临床前候选项目，其中10款化合物获得临床试验批件，进展最快的抗特发性肺纤维化管线Rentosertib已在2a期临床试验的患者受试者群体中验证了安全性和初步有效性。
“在临床前研发阶段，很多环节都可以使用AI赋能。目前全球前二十大制药公司中，有12家用我们的Pharma.AI平台。”英矽智能IT负责人沙林表示。
基于Pharma.AI平台，英矽智能已经将最新的AI与模型应用在靶点筛选、分子生成等领域。
英矽智能IT负责人 沙林
云端加速，AI制药的下一站
医药研发领域涉及海量数据，需要强大的算力与数据处理能力支持。英矽智能领先的AI制药实践背后，亚马逊云科技弹性扩展、安全、高可用的云端基础设施提供了关键支撑。
“云计算与AI技术的应用，可助力英矽智能高效处理和分析数据，加速模型训练和优化，有效推动新药的研发进程，并大幅降低医药研发成本。”沙林介绍，亚马逊云科技的技术赋能体现在几大方面：
首先，全球覆盖的云基础设施和弹性敏捷的云服务。
包括PandaOmics、Chemistry42、inClinico等核心产品都用到了亚马逊云科技的云服务。
亚马逊云科技为英矽智能提供了全面且稳定的基础架构支持，包括计算服务Amazon Elastic Compute Cloud (Amazon EC2)、Kubernetes容器编排服务Amazon Elastic Kubernetes Service (Amazon EKS)、托管式关系数据库服务Amazon Relational Database Service (Amazon RDS)等。
其次，云端AI基础设施支撑。
在面向海外业务的大模型应用方面，英矽智能使用Amazon Bedrock接入Claude模型，用于科研论文分析、知识图谱分析与构建，以及内部运营等场景。基于完全托管的机器学习平台Amazon SageMaker，英矽智能实现模型的训练、调优和推理。
第三，安全合规。
亚马逊云科技不仅保证底层云基础设施和云服务的安全和合规，还提供了超过300多项安全、合规和治理方面的服务与工具。在医疗与生命科学领域，亚马逊云科技的基础设施已获得全球130多项符合HIPAA要求的服务和认证，助力英矽智能在药物研发领域的安全合规。
“对英矽智能来说，亚马逊云科技帮我们节省了大量的时间成本和金钱成本。借助亚马逊云科技的能力，我们可以非常快速地像搭积木一样把我们的平台搭起来。未来，非常期待可以跟亚马逊云科技在生成式AI以及生命科学领域有更深入的合作。”沙林表示。
本文为「智能进化论」原创作品。
来源：小V的智能进化论