血友病预防方案深度解析
★ 证据靠谱不?这些数据可不是拍脑袋想的——《血友病》杂志2024年刚发的全球研究,国家卫健委最新指南,还有世界血友病联盟的专家们都拍了板,这俩方案就像冬天穿棉袄一样实在。
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血友病是一组X染色体连锁的隐性遗传性出血性疾病,临床表现以关节、肌肉、内脏和深部组织自发性或轻微外伤后出血难止,常在儿童期起病,反复关节出血导致患儿逐渐出现关节活动障碍而残疾,严重影响患者生活质量。因此,对血友病的早期识别和诊断,以及积极、合理的治疗是改善患者
全球约有 40 万血友病患者,其中约 28 万为重型患者。其中大多数患有凝血因子 VIII 缺乏或异常导致的血友病 A。这种疾病会导致频繁的内出血,尤其是在关节部位,从而引发慢性疼痛、活动受限和长期损害。更严重的病例甚至可能危及生命,脑出血可能导致癫痫发作或瘫
血友病A(HA)的凝血因子VIII(FVIII)替代治疗可能导致FVIII抑制物产生,这是一种严重并发症,可能需要免疫耐受诱导(ITI)治疗。在初治患者(PUP)中,抑制物发生率约为30%。一项III期研究评估了Rurioctocog Alfa Pegol(r
★"幼儿园滑梯那事儿我记一辈子——儿子摔了一跤,膝盖肿得跟篮球似的,大半夜往医院冲。备忘录里记着27次这样的急诊,每页纸都浸着血似的。"北京的张姐翻着手机,指甲划过屏幕咔咔响。血友病这病啊,就像给身体装了个劣质开关,别人打个喷嚏没事,他们打个喷嚏都可能脑出血。
典型例子就有舒泰神,最近这家公司应该明显感受到了一波“水涨船高”。据悉,该公司的股价从4月9日的低点5.90元/股涨至6月9日收盘价34.94元/股,两个月时间,股价涨幅超400%。截至6月10日收盘,舒泰神股价虽有回落,下降8.7%,但仍然突破30元大关,市
6月5日,舒泰神(300204.SZ)传来好消息。子公司江苏贝捷泰生物科技有限公司(以下简称:贝捷泰)的产品“注射用STSP-0601”被国家药监局药品审评中心纳入优先审评品种名单,正式进入药品上市许可优先审评审批程序。
26年前,河北邢台男婴解清帅被人偷走,后来其父亲解克锋悬赏百万寻子。2023年12月1日,在警方的帮助下,解克锋与二儿子解清帅相认。一夜之间,解清帅生活发生巨大转变,被网友调侃从“孤儿”变成“富二代”。
6月3日盘后,舒泰神发布公告,子公司贝捷泰于近日收到了国家药品监督管理局下发的关于“注射用STSP-0601”境内生产药品注册上市许可申请的《受理通知书》,本次申请附条件批准上市的适应症为:本品可促进快速止血,适用于伴抑制物的血友病A或B成人患者出血按需治疗。
近日,一起发生在2023年的“事故”登上了微博热搜,围绕着“女子骑车遇血友病小孩鬼探头索赔47万”、“当事人谈被血友病小孩鬼探头索赔47万”等话题而展开的争论愈演愈烈。
事故当天,薛女士像平常一样正常下班,却不料在路上被小孩给撞上,自己摔得不轻不说,还被判全责。
当一年一度的儿童节拉开夏天的序幕,孩子们本该肆意奔跑、尽情探索。可对“罕见”的血友病患儿来说,童年一度是被“困住”的。因为疾病,一个小小的伤口也可能导致血流不止,他们不得不守着脆弱的身体,小心翼翼地生活。
血友病是一种罕见的X染色体连锁的隐性遗传性出血性疾病,由于缺乏足够的凝血蛋白(凝血因子)而导致血液无法正常凝结。血友病可分为血友病A和血友病B两种,其中血友病B是由凝血因子Ⅸ缺乏引起的,约占所有血友病的15%-20%。血友病患者的生活充满了常人难以想象的艰辛,
STSP-0601 IIb期临床数据突破:2025年4月,公司宣布其核心管线STSP-0601(针对伴抑制物血友病)的IIb期临床试验达到主要终点,12小时止血率81.94%(P
近期,一款治疗皮肤病的基因疗法ZEVASKYN™以310万美元(约2200万元)的天价获批上市,单次治疗费用相当于一线城市一套豪宅的价格,而这仅是“天价药”冰山一角:全球最贵药物TOP10中,基因疗法霸占9席,价格从212万到425万美元不等,专攻罕见遗传病。
拜耳近日宣布,美国FDA已批准其A型血友病(先天性VIII因子缺乏症)治疗药物Jivi(抗血友病因子[重组],聚乙二醇化-aucl)扩大适用年龄,用于治疗7岁及以上的儿科患者。此前,该药于2018年8月首次获得FDA批准,用于治疗12岁及以上接受过治疗的A型血
近年来,中国获得性血友病(AHA)药物治疗行业在政策支持、技术进步和市场需求的推动下,取得了显著的发展。2024年,中国获得性血友病药物治疗行业市场规模为86.12亿元,同比增长25.34%。一方面,随着医疗技术的进步和诊疗水平的提高,越来越多的获得性血友病患
近期,一款治疗皮肤病的基因疗法ZEVASKYN™以310万美元(约2200万元)的天价获批上市,单次治疗费用相当于一线城市一套豪宅的价格,而这仅是“天价药”冰山一角:全球最贵药物TOP10中,基因疗法霸占9席,价格从212万到425万美元不等,专攻罕见遗传病。
“出血是萦绕在血友病患者心头上的第一大事,也是此病强调治疗的主要原因。发病处理不及时或是处理不当,会给血友病患者带来伤害。
11月20日,辉瑞宣布欧盟委员会(EC)已批准Hympavzi(marstacimab)上市,用于常规预防12岁及以上、体重至少35公斤且无FVIII或FIX抑制物的重度血友病A或重度血友病B患者的出血。