摘要：拜耳近日宣布，美国FDA已批准其A型血友病（先天性VIII因子缺乏症）治疗药物Jivi（抗血友病因子[重组]，聚乙二醇化-aucl）扩大适用年龄，用于治疗7岁及以上的儿科患者。此前，该药于2018年8月首次获得FDA批准，用于治疗12岁及以上接受过治疗的A型血

拜耳近日宣布，美国FDA已批准其A型血友病（先天性VIII因子缺乏症）治疗药物Jivi（抗血友病因子[重组]，聚乙二醇化-aucl）扩大适用年龄，用于治疗7岁及以上的儿科患者。此前，该药于2018年8月首次获得FDA批准，用于治疗12岁及以上接受过治疗的A型血友病成人患者，其用途包括：

按需治疗和出血控制；

围手术期出血管理；

常规预防，以减少出血频率。

由于该药物发生超敏反应和/或疗效丧失的风险较高，因此不适用于7岁以下患儿。也不适用于既往未接受过治疗的患者。

A型血友病是最常见的血友病类型，由于凝血因子VIII缺乏或缺陷，导致血液凝固功能受损。患者反复出现肌肉、关节或其他组织出血，久而久之可能导致慢性关节损伤。Jivi是一种重组DNA衍生的延长半衰期VIII因子浓缩物。此次批准基于Alfa-PROTECT（NCT05147662）和PROTECT Kids（NCT01775618）研究的数据，证明了Jivi对7至12岁以下患有严重A型血友病的儿童的安全性和有效性。

PROTECT Kids研究

PROTECTKids是一项多中心、前瞻性、单组试验，旨在评估JIVI在12岁以下接受过治疗的重症A型血友病患儿中预防和治疗出血的药代动力学、安全性和有效性。该研究由三部分组成：按年龄分为两个亚组的主要研究(

主要研究评估了每个年龄亚组中的PK(单剂量60IU/kg)、JIVI用于按需治疗和常规预防的安全性和有效性，为期至少50次暴露天数和6个月。

共纳入73名PTP患儿，并根据研究者的判断，采用每周两次（25-60IU/kg）或每5天（45-60IU/kg）或每7天（在任何特定时间）的方案进行预防性治疗。中位年龄为5岁（范围：2至11岁）。

主要疗效终点是年化出血率。

Alfa-PROTECT研究

Alfa-PROTECT是一项多中心、前瞻性、单组研究，旨在评估JIVI输注用于预防和治疗7至12岁重度A型血友病患儿出血的安全性。该研究评估了在接触JIVI的前4天内，与聚乙二醇免疫反应相关的超敏反应和药物失效的潜在风险。

共入组35名患者，平均年龄8岁（范围：7至11岁），并接受了至少50次暴露天数（每日一次）和26周的预防性治疗。患者接受JIVI治疗方案，每周两次（40-60IU/kg），具体剂量由研究者决定。32名患者完成了治疗阶段，并被安排参加为期18个月的扩展研究。

一个关键的次要终点是年化出血率。

两项研究结果

在这两项研究中，对57名7岁至12岁以下患者进行了预防性治疗的疗效评估。57名患者中，42名接受了每周两次25-60IU/kg的治疗方案，每次输注的中位剂量为51.7IU/kg（范围：22至69）。每周两次治疗组患者的研究中位累计天数为182天（范围：172-238天），中位每日用药天数为53.5天（范围：35-62天）。

结果显示，接受预防性治疗的患者的总出血的平均年化出血率为1.7、自发性出血的平均年化出血率为0.9、关节出血的平均年化出血率为0.9；67%的患者没有出血。

此外，在按需治疗和出血控制方面，7至12岁以下患者中大约97%的出血通过1次或2次输液成功治疗。在围手术期管理方面，该年龄段共有7名患者接受了10次小手术。4例小手术期间的止血充分性被评估为“良好”或“优秀”，1例为中等，5例未报告。

在所有研究中，与Jivi治疗相关的最常见的不良反应是头痛、发热、咳嗽和腹痛。在Jivi给药后出现了对聚乙二醇的免疫反应，表现为急性超敏反应和/或药效丧失。

参考来源：‘U.S. FDA Grants Approval for Jivi® Antihemophilic Factor (Recombinant), PEGylated-aucl in Pediatric Patients 7 to Under 12 Years of Age With Hemophilia A (Congenital Factor VIII Deficiency)’，新闻稿。BUSINESS WIRE，来源于Bayer；2025年5月19日发布。

注：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指导，请咨询主治医师。

来源：香港济民药业