摘要：Hello，朋友们，我是临床药师郭燕子。2025年3月21日，国内首款针对EZH2基因异常的靶向药物他泽司他正式获得中国国家药品监督管理局批准上市，为滤泡性淋巴瘤和上皮样肉瘤患者带来突破性治疗方案。

Hello，朋友们，我是临床药师郭燕子。2025年3月21日，国内首款针对EZH2基因异常的靶向药物他泽司他正式获得中国国家药品监督管理局批准上市，为滤泡性淋巴瘤和上皮样肉瘤患者带来突破性治疗方案。

他泽司他经历了十余年的研发，2020 年就在美国获得 FDA 的加速特批上市用于上皮样肉瘤的治疗；2021年在日本获得批准上市用于滤泡性淋巴瘤的治疗。

截图来自：Insight 数据库网页版

作为全球首个选择性EZH2甲基转移酶抑制剂，他泽司他通过精准干预表观遗传调控机制，填补了我国在EZH2靶点治疗领域的空白。EZH2基因突变或过表达，会导致抑癌基因失去活性进而导致肿瘤恶性转化。他泽司他通过选择性抑制EZH2活性，逆转这一表观遗传失衡，激活免疫系统对癌细胞的围剿。促使肿瘤细胞分化或凋亡，同时抑制微环境中的侵袭转移。与传统化疗的“无差别杀伤”不同，其作用靶点更加明确，显著降低对正常细胞的损伤，副作用更小。

多项临床研究显示，对于EZH2突变阳性的复发/难治性滤泡性淋巴瘤患者，他泽司他的客观缓解率达69%，中位无进展生存期延长至13.8个月；在上皮样肉瘤治疗中，他泽司他的客观缓解率为15%-25%，但部分患者可实现长期疾病稳定。相较于传统方案，其口服给药方式大幅提升治疗便捷性，且血液毒性、免疫抑制等不良反应发生率显著降低。

临床试验结果截图

他泽司他的上市标志着我国淋巴瘤治疗进入“表观遗传靶向时代”。其意义不仅在于为特定基因亚型患者提供“救命药”，更推动了肿瘤诊疗范式的升级：从组织分型迈向基因分型指导的个体化治疗。未来，随着伴随诊断技术的普及和联合用药研究的深入，更多患者将从中获益。您了解了吗？欢迎一键三连，点赞加关注，用药不迷路！

来源：临床药师郭燕子