摘要：另一名男子在接受治疗后现在可以移动手臂和腿，但另外两人没有表现出实质性的改善。该试验由东京庆应义塾大学的干细胞科学家 Hideyuki Okano 和他的同事进行。

一名瘫痪男子在接受神经干细胞注射治疗脊髓损伤后，可以自己站立。这名日本男子是首例使用重新编程的干细胞治疗完全瘫痪患者的试验中的四个受试者之一。

另一名男子在接受治疗后现在可以移动手臂和腿，但另外两人没有表现出实质性的改善。该试验由东京庆应义塾大学的干细胞科学家 Hideyuki Okano 和他的同事进行。

研究人员表示，该研究结果于 3 月 21 日在新闻发布会上公布，尚未经过同行评审，表明该治疗方法是安全的。

“这是一个非常积极的结果。这对该领域来说非常令人兴奋，”澳大利亚黄金海岸格里菲斯大学的转化神经学家詹姆斯·圣约翰 (James St John) 说。

之前使用其他类型干细胞的试验也证明了这种疗法是安全的，但迄今为止结果喜忧参半。“到目前为止，还没有一种真正起作用，”圣约翰说。

需要进行更大规模的试验来确定当前研究中观察到的两名患者的改善是否是治疗的结果。圣约翰说，患者有可能经历了自然康复。

2019 年，全球约有 90 万人遭受脊髓损伤，约有 2000 万人患有这种疾病1。

重编程或诱导多能干细胞（iPS）是通过将成体细胞恢复到类似胚胎的状态而产生的，从此它们可以被诱导发育成其他细胞类型。

在这次试验中，来自捐赠者的 iPS 细胞被用来制造神经前体细胞。每名患者受伤部位被注射了 200 万个 iPS 细胞，希望它们最终能发育成神经元和神经胶质细胞。

该试验的第一次手术于 2021 年 12 月进行；另外三次手术于 2022 年至 2023 年之间进行。四名接受者均为成年男性，其中两人年龄在 60 岁或以上。Okano 说，他们都是在损伤发生后两到四周内接受手术的。接受者被给予免疫抑制药物，以防止他们的身体在手术后六个月内攻击细胞。

该结果是一系列小规模人体试验中的最新成果，旨在测试 iPS 细胞再生组织和治疗疾病的潜力。

在一年的跟踪中，研究人员没有观察到任何严重的不良影响。

所有受试者在试验开始时都处于最高级别的损伤等级 A，这是根据美国脊髓损伤协会损伤量表 (AIS) 测量的。具有这种损伤等级的人在损伤点以下没有感觉或运动功能。其中两名受试者的脊髓最低部分的感觉或运动能力没有改善。一名受试者在手术后的一段时间内上升到 C 级，可以移动部分手臂和腿部肌肉，但无法独立站立。另一名受试者的损伤等级上升到 D 级（正常功能被归类为 E 级），可以独立站立。“那人现在正在训练走路，”Okano 说。“这是一个惊人的恢复。”

冈野说，初步数据分析表明这种治疗方法是有效的。

但圣约翰表示，这项研究的目的并非证明疗效，疗效还需要更大规模的试验来验证。“有时，当人们的脊髓受伤时，他们会自然康复。”

研究人员计划将研究结果提交发表。Okano 共同创办的东京生物技术初创公司 K Pharma 计划申请批准开展更大规模的临床试验。

未来的试验将评估疗效以及哪些类型的脊髓损伤对治疗有反应。“每种脊髓损伤都是不同的，”圣约翰说，他正在领导一项单独的脊髓损伤试验，其中从鼻子中提取的神经胶质细胞被移植到损伤部位。

之前使用培养细胞和动物模型的研究表明，移植的 iPS 细胞会分泌支持现有脊髓细胞功能的物质2。移植的细胞还可以通过在神经延伸周围建立绝缘层并与宿主神经元形成直接连接来帮助重建受损部位。但 St John 表示，一个关键问题是手术后有多少细胞能够存活下来，因为许多细胞会在几天内漂走或死亡。

冈野表示，对他的四名 iPS 细胞接受者进行的成像研究表明，一些移植的细胞确实存活了下来。

机构编号: https://doi.org/10.1038/d41586-025-00863-0

来源：人工智能学家