昭衍新药助力神济昌华全球首创针对渐冻症基因治疗药物通过FDA临床试验许可

摘要：2025年3月24日，神济昌华（北京）生物科技有限公司（简称"神济昌华"）自主研发的全球首款（First-in-Class）以TRIM72为靶点的基因治疗药物SNUG01，已正式获得美国食品药品监督管理局（FDA）新药临床试验申请（IND）许可，且在非临床审批

转自：昭衍JOINN

（图片来自网络）

2025年3月24日，神济昌华（北京）生物科技有限公司（简称"神济昌华"）自主研发的全球首款（First-in-Class）以TRIM72为靶点的基因治疗药物SNUG01，已正式获得美国食品药品监督管理局（FDA）新药临床试验申请（IND）许可，且在非临床审批过程中“零问询”。该药物的适应症为肌萎缩侧索硬化（ALS，俗称"渐冻症"）。此次获批标志着该药物将进入I/IIa期国际多中心注册临床试验阶段，系统评估其在ALS成人患者中的安全性、耐受性及初步疗效，实现从基础研究向临床转化的关键跨越。

// 关于渐冻症

肌萎缩侧索硬化（ALS），是一种慢性且呈进行性发展的神经性疾病。该病的病因和发病机制极为复杂，至今未完全阐明。其主要病理特征为对上运动神经元和下运动神经元，以及这些神经元所支配的躯干、四肢和头面部肌肉造成损害。该病导致四肢、躯干、胸部、腹部肌肉逐渐无力并萎缩，从而影响运动、交流、吞咽和呼吸功能，疾病中位生存期仅 3 - 5 年。作为成年人中较为常见的运动神经元疾病，ALS 至今仍无法治愈，但可以通过一系列的治疗方法改善患者的生活质量并尽可能延缓疾病的进程。

神济昌华基于清华大学贾怡昌教授实验室在靶点方向的原创性发现，聚焦ALS致病机制研究，成功开发出具有全球知识产权的基因治疗药物SNUG01，为患者带来全新治疗希望。

// 关于SNUG01药物

SNUG01以重组腺相关病毒9型（rAAV9）为载体，通过鞘内注射（IT）的方式，将人源TRIM72基因靶向递送至神经元。TRIM72可能通过膜修复功能、抗氧化/线粒体功能修复、减少应激颗粒产生等多个功能实现减缓ALS患者神经元的损害。

在临床前动物实验阶段，神济昌华的基因治疗药物 SNUG01 就已崭露头角，展现出极为显著的神经元保护功效。研究人员观察到，接受 SNUG01 治疗的动物模型中，神经元的损伤程度明显减轻，其结构与功能的完整性得到有效维护，这为药物的进一步研究提供了有力的前期证据。

随后，在北京大学第三医院牵头开展的研究者发起的临床研究中，SNUG01 的优势进一步凸显。此次研究重点聚焦于药物在人体中的安全性与耐受性，结果令人欣喜：SNUG01 表现出良好的安全耐受性。更为关键的是，在疗效指标及生物标志物的监测过程中，研究团队捕捉到了令人振奋的积极信号。这些积极数据不仅验证了前期临床前研究的成果，还进一步完善了从靶点发现、临床前研究到人体数据验证的完整链条，有力地证明了 SNUG01 的潜在临床价值。

相较于市面上部分仅针对特异基因突变导致的肌萎缩侧索硬化（ALS）的基因治疗药物，SNUG01 具有独特优势。它拥有对神经细胞的多重保护机制，这一特性使其能够覆盖更多的 ALS 亚型。要知道，在 ALS 患者群体中，约 90% 的患者属于散发型，此前一直面临无药可治的困境。而 SNUG01 的出现，无疑为这一庞大的患者群体带来了新的希望，成为他们潜在的有效治疗选项，有望改写 ALS 的临床治疗格局。

// 昭衍新药助力客户获批FDA IND

昭衍新药作为神济昌华的合作企业，凭借自身优势，扮演了至关重要的角色，成为本次项目在FDA IND申报过程中的核心驱动力。公司拥有规模化的专业技术团队，严格按照NMPA和FDA的指导原则，完成了包括毒理、药代动力学、安全性评价等在内的临床前研究。

昭衍新药在申报FDA IND方面具有显著优势，公司拥有全面的国际化资质，包括FDA、NMPA、OECD等GLP认证，资质完备性业内领先。拥有先进的设施设备，同时具有多地的实验设施，可同时开展大量实验。凭借丰富的行业经验和专业能力，昭衍新药在创新生物技术应用的评价方面经验丰富，能够为客户提供高质量的临床前研究服务，为FDA IND申报提供有力支持。

关于神济昌华

神济昌华（北京）生物科技有限公司（简称“神济昌华”，英文名“SineuGene”）成立于 2021 年底，是一家专注于神经系统疾病创新疗法研发的生物医药企业，总部位于北京市昌平区。公司依托清华大学医学院贾怡昌教授团队十余年的科研积累，结合腺相关病毒载体（AAV）介导的基因表达和编辑，以及小核酸（ASO）介导基因表达调控等技术手段，布局了多个产品研发管线，致力于攻克肌萎缩侧索硬化、脑卒中、帕金森病、阿尔兹海默症、脊髓小脑共济失调3型、亨廷顿舞蹈症等神经系统疾病。