摘要：一项医学史上的里程碑事件正在改写数万名罕见失明患者的命运。美国食品药品监督管理局今年3月批准了ENCELTO，这是全球首个针对2型黄斑毛细血管扩张症的治疗药物，同时也是首款用于神经退行性视网膜疾病的基于细胞的神经保护疗法。这一突破性成就源于斯克里普斯研究所、美

信息来源：https://www.sciencedaily.com/releases/2025/08/250829022831.htm

一项医学史上的里程碑事件正在改写数万名罕见失明患者的命运。美国食品药品监督管理局今年3月批准了ENCELTO，这是全球首个针对2型黄斑毛细血管扩张症的治疗药物，同时也是首款用于神经退行性视网膜疾病的基于细胞的神经保护疗法。这一突破性成就源于斯克里普斯研究所、美国国立卫生研究院等机构历时多年的国际合作研究。

2型黄斑毛细血管扩张症是一种罕见的视网膜疾病，会逐渐破坏患者的中央视力，直至完全失明。长期以来，医学界对这种疾病束手无策，患者只能眼睁睁地看着视力逐渐恶化。如今，这种微型植入装置通过持续释放神经保护蛋白质，成功证明了能够显著减缓视网膜感光细胞的损失，为患者带来了保存视力的希望。

研究通讯作者之一、斯克里普斯研究所的马丁·弗里德兰德教授表示："这是朝着重新定义我们对视力丧失的看法迈出的一步。我们不是等着细胞死亡，而是在学习如何保护和保存它们。"这一理念的转变，标志着眼科治疗从被动应对向主动预防的重大转型。

二十年研究结出硕果

健康视网膜（左）和受2型黄斑血管扩张症影响的视网膜（右）图像。图片来源：斯克里普斯研究所

ENCELTO的诞生并非一蹴而就。弗里德兰德教授花费了近二十年时间研究2型黄斑毛细血管扩张症，逐步奠定了这一疗法的生物学基础。这种植入装置的核心在于其独特的设计：一个微型胶原蛋白囊，内含经过基因改造的视网膜色素上皮细胞，被精确植入眼球后部。

这些经过改造的细胞能够持续产生睫状神经营养因子，这是一种天然存在的蛋白质，已知具有保护视网膜神经元的能力。更为巧妙的是，胶原蛋白囊的设计使这些细胞既能发挥治疗作用，又能避免免疫系统的排斥反应，实现了治疗分子的长期局部输送。

这项技术的验证来自两项大规模的3期临床试验，研究结果发表在权威医学期刊《新英格兰医学杂志证据》上。试验在全球47个地点开展，共招募了228名2型黄斑毛细血管扩张症患者，在24个月内追踪他们的病情进展。

临床试验展现显著疗效

两项试验虽然采用相同的设计，但由于参与者招募的时间和地点不同，以及患者病情严重程度的差异，结果略有不同。然而，总体数据清晰显示了ENCELTO的治疗潜力。

在其中一项试验中，植入物使椭圆体区损失率降低了54.8%，这是视网膜结构中可测量的变化指标，直接反映感光细胞的退化程度。第二项试验显示椭圆体区损失率降低了30.6%，尽管幅度较小，但仍具有统计学意义。

更重要的是，研究表明与接受假手术的对照组相比，ENCELTO显著减缓了光感受器的损失。这些对中央视力至关重要的神经细胞的保护，为患者保留了宝贵的视觉功能。

研究还评估了多项视觉功能指标，包括微视野检查和阅读速度测试。微视野检查结果显示，视觉功能丧失的减缓具有统计学意义，特别是在ENCELTO能够更好保留感光细胞的试验中。然而，不同功能测试的结果存在差异，一项试验显示阅读速度有所改善，而另一项则与对照组无显著差异。

弗里德兰德教授解释道："这些差异凸显了测量像MacTel这样进展缓慢的疾病的功能性视力丧失是多么复杂。如果只看其中一项试验的某些功能性结果，它们并不具有统计学意义。但当你汇总两项试验的数据时，你就会看到具有统计学意义的结果。"

神经保护治疗的新范式

ENCELTO的成功不仅为2型黄斑毛细血管扩张症患者带来了希望，更重要的是验证了神经保护作为治疗策略的有效性。这种方法代表了眼科治疗理念的根本性转变：从等待疾病发生后再治疗，转向在细胞死亡之前就开始保护。

临床试验显示，无论受试者的基线视力或疾病分期如何，ENCELTO均表现出疗效，这表明早期干预可能有助于在疾病进展过程中保留更多功能性视力。受试者对植入物的耐受性良好，副作用极小，进一步证实了这一治疗方法的安全性。

弗里德兰德表示："这是我们第一次看到一种疗法能够显著改变MacTel的病程。这证实了神经保护可以成为在退行性视网膜疾病中保护视力的有效策略。"

技术平台的广阔前景

ENCELTO的意义远超单一疾病的治疗。作为一种能够持续、精准地将治疗性蛋白质直接输送到视网膜的平台技术，它为治疗多种神经退行性疾病开辟了新的可能性。

这种多功能平台或许可以应用于治疗其他以保护脆弱神经细胞为关键的致盲疾病，包括年龄相关性黄斑变性、糖尿病性视网膜病变等更常见的眼科疾病。通过更换不同的治疗细胞或改变产生的保护性蛋白质，同样的植入技术可能为数百万视网膜疾病患者提供治疗选择。

研究团队正在继续评估疗效在24个月后是否能够持续，甚至进一步改善。他们还计划深入研究为什么某些患者的疗效比其他人更显著，这可能有助于识别最有可能从治疗中受益的患者群体。

弗里德兰德教授对未来充满信心："两项试验中视网膜细胞的保存情况一致，这让我们对该机制充满信心。随着我们不断改进MacTel的治疗方式和时机，我们预计视力会随着时间的推移得到更大的改善。"

ENCELTO的成功标志着精准医学在眼科领域的重大进展。这项技术不仅为罕见疾病患者提供了治疗希望，更为神经保护治疗策略的发展奠定了坚实基础，预示着更多突破性眼科疗法的到来。

来源：人工智能学家