摘要：“今年8月24日是我国第二个‘补体日’，补体日的设立源于临床为患者服务的迫切需求，解读补体系统的研究对罕见病事业发展意义重大。”在2025年补体日会议现场，中华医学会罕见病分会主任委员、国家卫生健康委员会罕见病诊疗与保障委员会主任委员、北京协和医院院长张抒扬教

“今年8月24日是我国第二个‘补体日’，补体日的设立源于临床为患者服务的迫切需求，解读补体系统的研究对罕见病事业发展意义重大。”在2025年补体日会议现场，中华医学会罕见病分会主任委员、国家卫生健康委员会罕见病诊疗与保障委员会主任委员、北京协和医院院长张抒扬教授表示，补体系统是先天免疫的主要成分之一，相关研究正深刻影响着血液、神经、肾脏等领域的临床实践，也是解读一系列罕见疾病发病机制的关键。

北京协和医院院长张抒扬教授接受人民日报健康客户端记者采访。曹宇悦摄

中华医学会血液学分会主任委员、华中科技大学血液病学研究所所长胡豫教授介绍，补体异常危害广泛，涉及血液、肾脏、神经、心脏、呼吸等系统及脏器。以罕见病阵发性睡眠性血红蛋白尿症为例，该病可进展至骨髓衰竭，加之过去缺乏有效治疗手段，疾病反复发作给患者及家庭带来沉重负担。如今，随着发病机制研究的明晰、精准诊断技术及补体抑制剂的应用，能够实现有效控制血管内溶血，避免器官损害，阵发性睡眠性血红蛋白尿症诊疗已全面迈入精准医学时代。

谈及我国罕见病治疗领域所取得的进展，张抒扬指出，从宏观层面看，我国罕见病诊疗及保障体系已实现从知识空白到系统突破、从单病种研究到形成中国方案的跨越式发展，构建起“政策引领、体系支撑、多方协同”格局。北京协和医院也充分发挥优质医疗资源辐射带动作用，牵头建立全国罕见病诊疗协作网，并联合全国罕见病诊疗优势医院搭建中国罕见病数据平台，为罕见病诊疗和临床研究提供基础支持。

“然而，罕见病病种繁多，我国对罕见病的研究还处于起步阶段，有太多问题没有解决，95%的罕见病患者尚无有效药物治疗。”张抒扬期待未来有更多的国家科技创新项目由企业主导，通过医、研、企结合，让临床问题转化落地为产品、药物、器械，真正造福患者。

华中科技大学血液病学研究所所长胡豫教授接受人民日报健康客户端记者采访。曹宇悦摄

未来应如何构建更完善的罕见病防治体系？胡豫建议：首先，通过建立区域性诊疗中心，帮助基层医生了解罕见病并明确标本送检方向，缩小城乡诊疗差距；其次，通过进一步优化医保政策，提升药物可及性，减轻患者经济负担；第三，我国罕见病患者基数大，但数据收集困难且质量参差不齐，影响罕见病相关标准的制定和指南编写，应进一步提高罕见病数据质量与利用效率。

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来源：健康仁家