摘要：临床阶段基因编辑公司 Precision BioSciences (Nasdaq: DTIL) 17日宣布，公司旗下用于慢性乙型肝炎治疗的基因编辑疗法 PBGENE-HBV 已经通过美国食品和药物管理局（FDA）新药临床试验（IND）申请。此举意味着这款正在研

临床阶段基因编辑公司 Precision BioSciences (Nasdaq: DTIL) 17日宣布，公司旗下用于慢性乙型肝炎治疗的基因编辑疗法 PBGENE-HBV 已经通过美国食品和药物管理局（FDA）新药临床试验（IND）申请。此举意味着这款正在研究用于慢性乙型肝炎治疗的基因编辑疗法获准在美国开展慢乙肝人体临床试验，而正在进行的 ELIMINATE-B 试验将开始在美国招募患者。

此前 ELIMINATE-B 试验已在摩尔多瓦、香港和新西兰积极招募患者，公司表示不久将在美国马萨诸塞州总医院肝脏中心启动 1 期临床试验。

PBGENE-HBV 是 Precision BioSciences 主导的全资体内基因编辑项目，旨在通过消除乙型肝炎病毒（HBV）复制的关键源头 cccDNA 和灭活肝细胞中整合的 HBV DNA 来治疗慢性乙型肝炎。PBGENE-HBV 是第一个也是唯一一个进入临床研究的潜在治愈性慢性乙型肝炎基因编辑项目，PBGENE-HBV 的脂质纳米颗粒技术由 Acuitas Therapeutics 提供。

Precision BioSciences 最近宣布了 PBGENE-HBV 在 ELIMINATE-B 临床试验中以最低剂量首次给药后的初步临床数据，结果显示该疗法安全和疗效数据良好（查看详细内容：一针即可安全显著降低HBsAg！全球首个慢乙肝基因编辑疗法PBGENE-HBV初步临床试验数据来了）。

Precision BioSciences 临床开发部主管 Murray A. Abramson 博士表示，PBGENE-HBV 的 IND 通过具有里程碑意义，标志着我们在推进乙肝患者潜在治疗方案的使命上迈出了重要一步。很高兴能将ELIMINATE-B试验扩展到美国，并期待与美国的研究人员以及摩尔多瓦、香港和新西兰的研究人员合作，在ELIMINATE-B第一阶段研究的基础上再接再厉。

ELIMINATE-B试验的研究人员在开放注册的第一个月内就招募了第一组患者，目前正在以相同的剂量水平（0.2 mg/kg）为第一组患者注射额外的剂量。此外，公司还希望在第二组患者中增加剂量，以确定安全消除cccDNA和灭活整合型HBV DNA的最佳剂量和给药次数。 Precision BioSciences 计划进一步将研究扩展到英国，并继续加快招募和评估 1 期研究中的基因多样化患者群体。 Precision BioSciences 计划在整个 2025 年分享详细的临床数据。

美国一项被视为最具权威性和代表性的新药临床试验场地之一，一旦他们给某款新药临床试验开了绿灯，意味着其他地区也会比较容易获批开展人体临床试验，所以。。。。。你懂的。

来源：临床肝胆病杂志