摘要：急性髓系白血病（AML）是遗传学和生物学高度异质性的恶性血液病，发病率呈逐年上升趋势，患者的5年相对生存率仅为30.5%
近期，“
中国临床肿瘤学会（CSCO）白血病、淋巴瘤及骨髓瘤专家委员会工作会议暨2025年CSCO血液肿瘤学术大会
”在海口盛大召开，本次会议吸引众多血液肿瘤领域大咖齐聚一堂，聚焦前沿研究成果，共同探索AML等疾病的创新诊疗策略。基于此，医脉通特邀
北京大学人民医院张晓辉教授
接受采访，深入剖析AML的治疗难点，展望靶向治疗和造血干细胞移植的联合应用前景等。医脉通：
在本次CSCO盛会中，白血病领域的前沿进展备受关注，尤其是AML患者因其异质性和相对较差的预后，成为热议焦点。能否请您谈谈该类患者在治疗过程中面临的主要困境？张晓辉教授：
AML是一种侵袭性血液系统恶性肿瘤，具有高度的异质性。在经典化疗方案治疗下，较多患者面临着复发或难治的难题，化疗疗效有限，达到根治或进一步提高长期生存率仍有较大挑战。因此，复发/难治性AML的治疗是当前白血病研究的热点。
异基因造血干细胞移植是一种潜在的治愈性手段，但仍有部分患者移植后复发。随着医疗技术的进步和针对FLT3突变等分子靶向药物的问世，AML的治疗效果得到大幅提升。分子靶向药物因靶向性和精准性而备受关注，具有广阔的应用前景，特别是在与化疗和造血干细胞移植的联合应用中，展现出巨大的治疗潜力。期待未来AML领域取得更多突破，患者的生存和生活质量得到更多提升。
医脉通：
实现深度缓解是确保患者移植成功的关键，新型靶向治疗药物的问世及应用为后续移植创造了有利条件。您认为靶向治疗在接受移植的AML患者中的应用地位如何？二者联合应用具有哪些优势？张晓辉教授：
在复发/难治性FLT3突变AML的治疗中，FLT3抑制剂可增加缓解深度，使患者从部分缓解或未缓解状态转变为完全缓解。另外，微小残留病（MRD）阳性的患者复发风险增高，生存期缩短，通过不断优化临床实践应用，FLT3抑制剂可将MRD由阳性转为阴性，从而为后续的造血干细胞移植提供良好条件，降低疾病复发率，为患者获得长期生存提供可能。研究表明2，较于传统化疗，接受靶向治疗药物FLT3抑制剂吉瑞替尼治疗的患者成功进行造血干细胞移植的比例更高。因此，使用新型靶向治疗药物桥接移植，以更好地降低肿瘤负荷，或者将嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）治疗纳入其中，这种相互协同、优势互补的新诊疗模式是重要的发展方向，能够为患者提供个性化的医疗服务。医脉通：
在新年伊始之际，请问您对于我国AML领域的未来发展有何愿景和希冀？
张晓辉教授：
就AML而言，我国过去在国际上处于跟跑和改进的地位。然而，随着国家综合实力的增强，在国内血液学研究者的团结协作和不懈努力下，我国在药物研发和技术创新方面取得了显著进展，造血干细胞移植等走向全球领跑。临床研究和基础研究齐头并进，医学领域更加注重个体化和精准化的治疗。
在联合治疗的趋势下，我们深度融合了基因治疗、分子靶向治疗、人工智能、细胞疗法以及造血干细胞移植多项优势互补的技术，构建出具有中国特色和中国自主知识产权的创新治疗模式——“GRAFT”体系。该治疗模式以造血干细胞移植为核心，综合运用五大技术，未来有望突破AML的治疗瓶颈，解决更多患者，特别是复发/难治患者的实际问题，助力实现更加便捷且家庭化的治疗。
国内学者在移植及其他治疗领域所开展的工作，为未来奠定了坚实的基础。展望未来，新型分子靶向药物在AML患者中的应用将继续取得突破性进展，企业和医院在全链条式医疗服务中也将实现更高效益，攻克根本性的科学和临床难题，最终造福患者。
总结
当前，造血干细胞移植仍是AML的关键治疗手段，随着众多新型药物的问世和临床研究数据的积累，联合移植治疗策略得到更多探索。靶向治疗是AML领域的重大突破，尤其对于FLT3突变AML，靶向药物如吉瑞替尼的应用显示出令人鼓舞的疗效，可帮助复发/难治患者实现更深的缓解，并促使MRD转阴，创造更多移植机会，提高移植疗效。期待未来靶向药物与造血干细胞移植在AML治疗中实现更多创新性的融合与突破，为患者带来更大的临床获益。
专家简介
张晓辉 教授
主任医师 二级教授 博士/后导师
北京大学人民医院血液科、北京大学血液病研究所 副所长
国家血液系统疾病临床医学研究中心副主任兼办公室主任
中华医学会血液学分会 候任主任委员、造血干细胞应用学组组长
中国免疫学会血液免疫分会委员会 副主任委员
北京癌症防治学会血液工作委员会 主任委员兼理事长
课题负责人主持：国家重点研发、国自然重点等；一作/通讯发表SCI论著144篇，申请/授权国家发明专利13项，系列研究成果改变/影响国内外共识/指南以及诊疗模式。
获“国之名医·卓越建树”称号；以第一完成人获：华夏医学科技奖一等奖；中华医学科技奖二等奖；以共同完成人获：国家科技进步二等奖（2项）。
参考文献：
1. 路肖肖,赵芳. 成人急性髓系白血病的生物学特点及治疗进展[J]. 临床医学进展,2024,14(3):2076-2089.
2. Perl AE, et al. Outcomes in Patients with FLT3-Mutated Relapsed/ Refractory Acute Myelogenous Leukemia Who Underwent Transplantation in the Phase 3 ADMIRAL Trial of Gilteritinib versus Salvage Chemotherapy. Transplant Cell Ther. 2023 Apr;29(4):265.e1-265.e10.
编辑：Huki
审校：Tina
排版：Cherry
执行：Quinta
本平台旨在为医疗卫生专业人士传递更多医学信息。本平台发布的内容，不能以任何方式取代专业的医疗指导，也不应被视为诊疗建议。如该等信息被用于了解医学信息以外的目的，本平台不承担相关责任。本平台对发布的内容，并不代表同意其描述和观点。若涉及版权问题，烦请权利人与我们联系，我们将尽快处理。
来源：灵科超声波
