AI药物研发：科技加速医药突破

摘要：传统新药研发所具有的周期长、成本高、风险高等问题，人工智能技术的应用能够使之得到有效解决，缩短研发周期，节省试错成本，提高研发成功率和收益率。使用人工智能技术辅助药物研发的服务被称为AI+药物研发。

导语：AI药物研发正以前所未有的速度推动着医药领域的突破，科技的力量让新药研发更加高效精准，为人类健康事业注入了强大的动力与希望。

（1）行业定义

传统新药研发所具有的周期长、成本高、风险高等问题，人工智能技术的应用能够使之得到有效解决，缩短研发周期，节省试错成本，提高研发成功率和收益率。使用人工智能技术辅助药物研发的服务被称为AI+药物研发。

具体来说，人工智能技术可以通过药物靶点发现与验证、AI辅助药物分子设计和优化、化合物筛选来助力药物研发。

图 1 AI技术通过三方面助力药物研发

信息来源：摩熵医药官网

（2）行业分类

AI药物研发企业有三种主流的商业模式，分别是AI SaaS、AI CRO和AI biotech。AI SaaS服务指为客户提供AI辅助药物开发平台；AI CRO指初创公司通过人工智能的辅助，为客户更好地交付先导化合物或者PCC，再由药企进行后续的开发，或者合作推进药物管线；AI biotech则是以推进自研管线为主，较少进行外部合作的公司。国内多数AI药物研发企业都会在SaaS服务商、AI CRO和AI biotech的商业模式中兼容两种或者三种。

图 2 2022年AI制药企业商业模式分类

信息来源：智药局官网、融中研究整理

（1）AI+SaaS

AI+SaaS主要提供AI辅助药物开发软件服务平台。但在国内SaaS服务的普遍付费意愿不强，难以走出一个中国薛定谔的情况下，从SaaS走到CRO是一个较为合理的商业落地方向。

（2）AI+CRO

AI+CRO是通过技术服务外包方式与下游共同推进管线并获得服务收入（收入组成通常是首付款+里程碑付款+销售分成），更聚焦于产业赋能。广泛合作沉淀多维度数据有利于模型迭代优化，但算法模型依托大量且高质量的药物研发完成训练优化，需要较大资本投入。

AI+CRO的合作方式较为复杂。许多AI药物研发公司和CRO的合作仍然是客户关系，而战略合作的推进情况如何还得看双方的重视程度，以及客户的需求与认可。一家身处头部CXO公司的人士称，他们和多家AI制药公司均有合作，这些合作与其他传统的药企或者是创新药企都没有本质区别，绝大多数仍然按照FFS 和FTE 的模式收费。也就是说，对于自身有研发团队的AI公司而言，通常选择将传统制药部分的合成和生物测试外包出去，但分子结构和算法方案仍然出自AI公司。

有AI+CRO和CRO+AI两种模式。对CRO+AI类公司来说，服务重点仍旧在传统的合同研发外包服务，AI作为一种工具帮助他们提高了工作效率。客户群的维护，以及制药链条中各环节的跑通等是他们的立足之本。对AI＋CRO类公司而言，企业的定位是科技公司，核心在于其算法能力。后期提供的CRO实验服务，是为了AI预测的验证和落地，同时迭代自身AI模型，提高平台的核心能力。

AI CRO的典型企业。康迈迪森成立于2020年9月，是一家专注于计算化学驱动新药研发的平台公司。利用全球领先的基于蛋白三维结构的超大规模虚拟筛选与人工智能等核心技术，为全球药企和科研单位提供小分子创新药物的早期开发服务，快速鉴定先导化合物，满足小分子创新药物研发从0到1的迫切需求。我们的核心技术团队来自于美国加州大学旧金山分校和北京生命科学研究所，希望通过结合生物、化学、药学、计算机等交叉学科的前沿技术推动科研成果产业化，加速原创新药研发。

（3）AI biotech

AI biotech企业是自研药物管线同时以自主/授权/合作推进管线上市，利用AI技术赋能药物研发，寄希望于AI制药带来的效率突破。

典型企业。冰洲石生物成立于2015年，目前公司已在美国、上海布局了AI 计算实验室、生物实验室、结构实验室和化学实验室。公司已搭建起全链路AI药物研发平台，打通了小分子药物临床前研发的各个环节，包括虚拟筛选、药物属性预测、化学逆合成、药物优化、老药新用等。目前，冰洲石生物已建成一条共计超过10个生物新药的产品管线，涵盖first-in-class 和best-in-class 药物靶点。

（3）行业特征

（1）AI助力药物研发降本增效

人工智能技术的兴起，为新药研发实现降本增效带来了极大的可能。AI技术可将药物前期研发时间缩短约50%，每年为全球化合物筛选和临床试验费用节省约550亿美元。据Bekryl公司数据，至2028年人工智能有可能为药物发现过程节省超过700亿美元。人工智能技术可显著缩减研发成本，降低研发失败风险。此外，通过大量数据学习和模拟，AI技术可辅助分析临床前数据，以提高候选药物在临床试验中的成功率。波士顿咨询首次对超过一百家AI制药企业的临床管线进行了定量分析，数据显示，AI发现的药物分子的整体成功概率从5%～10%增加到约9%～18%，实现了翻倍的提升，特别是在临床试验I期的成功率高达80%～90%。

图 3 AI技术提高药物研发效率

信息来源：弗若斯特沙利文、融中研究整理

（2）商业化进程长、商业化难

商业化进程长。从药物研发到临床试验到上市再到走通最后的商业化之路，其实非常漫长。在这个过程中，也伴随着制药行业在安全性、合规性等方面的严格要求。中国AI+药物研发行业起步较欧美等国家略有滞后，虽然并不缺乏新药管线，但大多数管线仅处于早期研发阶段，具有临床管线的AI+药物研发企业数量较少。由于交叉学科的特性，早期AI+药物研发公司成立后一般需要经历漫长的团队建设、平台完善和技术验证的时期，自主设计分子并推进到后期临床的公司凤毛麟角。除“老药新用”外，目前国内研发进度进展临床试验最快的AI药物是英矽智能研发的ISM001-055，该药物的研发进度同样位于全球前列。

AI+Saas类企业客户付费意愿低，商业化困难。在国内SaaS服务的普遍付费意愿不强，难以走出一个中国薛定谔的情况下，从SaaS走到CRO是一个较为合理的商业落地方向。

（3）技术驱动

在 AI 驱动的药物开发领域，AI 1.0 和 AI 2.0 可以分别对应不同的技术和应用：AI 1.0 主要指传统的 AI 技术，这些技术通常侧重于数据的分析、分类和预测，但不具备生成新内容的能力。这些技术包括：1）机器学习（Machine Learning）：使用传统的监督学习和无监督学习算法，如决策树、随机森林、支持向量机（SVM）、K-means 聚类等。2）数据挖掘（Data Mining）：从大量生物医学数据中发现有价值的模式和关联。3）定量结构-活性关系（QSAR）建模：预测化合物的生物活性。4）分子对接（Molecular Docking）：模拟药物分子与靶标蛋白质的相互作用。5）统计方法和生物信息学工具：用于分析基因组和蛋白质组数据。

AI 2.0 代表生成式人工智能技术，这些技术不仅能够分析和预测，还能够生成新颖的化合物和药物设计方案。以下是一些在 AI 2.0 时代用于药物开发的技术：1）生成对抗网络（GANs）：用于生成新型分子结构，可以设计具有特定性质的新药物分子。2）变分自编码器（VAEs）：生成新型化合物，并优化其化学和生物特性。3）深度学习（Deep Learning）：特别是用于生成化学结构和分子图的图神经网络（GNNs）。4）强化学习（Reinforcement Learning）：用于优化药物分子的设计过程，找到具有最佳活性和最低毒性的化合物。通过结合这些 AI 2.0 技术，药物开发过程可以变得更加高效和精准，大大缩短研发周期并提高成功率。

（4）AI制药信任问题突出

AI制药信任问题突出。首先是合规性方面，AI需要输入很多数据，无论是企业自建AI还是外部的AI，如何合法使用这些数据是需要解决的问题，同时也要避免造成敏感数据的泄露；其次，如何确定AI生成内容的知识产权的归属性也是需要解决的一个问题；再次在伦理方面，由于AI有不可预测性，很多事情会在量变到质变的时候涌现，AI会不会做一些不好的事情其实很难判断。