摘要：2025年10月16日至19日，第36届长城心脏病学大会（GW-ICC 2025）暨亚洲心脏大会2025（AHS 2025）在北京隆重召开。在10月18日的GW-ICC 2025第一直播间中，一场题为《跨越疆界，共话未来：肥厚型心肌病的拓"心"之路》的专题访谈

2025年10月16日至19日，第36届长城心脏病学大会（GW-ICC 2025）暨亚洲心脏大会2025（AHS 2025）在北京隆重召开。在10月18日的GW-ICC 2025第一直播间中，一场题为《跨越疆界，共话未来：肥厚型心肌病的拓"心"之路》的专题访谈成功举行。本次会议汇聚了中外顶尖专家——美国克利夫兰医学中心Milind Desai教授、四川省人民医院尹立雪教授与大连医科大学附属第一医院刘莹教授，围绕肥厚型心肌病（HCM）的诊疗变革、创新药物玛伐凯泰的临床应用与未来展望，展开了一场跨越国界的深度对话。这场学术盛宴不仅分享了最新的临床证据和实践经验，更为HCM的精准管理指明了方向，为线上线下同仁呈现了HCM诊疗发展的全景。

从循证到实践，中美经验共证玛伐凯泰疗效及安全性

自2022年获FDA批准后，玛伐凯泰已在中国在内的多个国家和地区上市，经过多年的临床应用，积累了大量的真实世界数据。Milind Desai教授表示，“在肥厚型梗阻性心肌病领域，历经60年缺乏突破性疗法的困境后，我们终于迎来了转机。多项III期随机对照试验一致证实，玛伐凯泰能显著改善患者运动耐量、症状、左室流出道压差、心脏结构与功能，且安全性良好。自2022年4月获FDA批准并纳入REMS监测计划以来，美国已积累超1.1万例患者数据。真实世界经验显示，左室射血分数＜50%的发生率约为5%，心衰发生率维持在1%-1.5%的低水平，且绝大多数患者病情得到有效控制。以克利夫兰医学中心为例，在300余例接受治疗的患者中，仅1例需后续接受室间隔减容术。这些数据充分印证了玛伐凯泰为症状性梗阻性HCM患者带来的显著获益与可控的安全性。”

刘莹教授结合中国临床实践指出，“在玛伐凯泰上市前，对于年轻的梗阻性患者，即使面临较高的围手术期风险，我们也不得不依赖外科手术或介入消融治疗。自该药上市后，我们第一时间将其用于临床，首位用药患者即表现出运动耐力和梗阻压差的显著改善，目前剂量已优化至15mg且持续获益。我中心超过100例的真实世界数据均证实，玛伐凯泰能显著降低梗阻压力阶差、改善患者症状。这些来自中国患者的RCT与真实世界数据一致表明，玛伐凯泰这一靶向药物无疑为肥厚型梗阻性心肌病的治疗开启了全新的时代。”

HCM影像学评估：从精准测量到个体化解读

超声心动图是诊断梗阻性肥厚型心肌病的首选影像学方法，可实时、无创地显示心脏结构与功能，明确流出道梗阻及二尖瓣反流。在疗效监测中，它通过评估室间隔减容术或药物干预后梗阻程度的动态变化，为调整治疗方案提供关键依据。尹立雪教授表示，“从影像学评估角度看，HCM的诊断与管理需超越传统标准，建立更精准、个体化的体系。当前基于欧美人群的室壁厚度诊断标准（如≥15mm）可能不适用于中国人群，我们数据显示中国成人女性≥9mm、男性≥10mm即需警惕。超声在特定时点与部位的测量上优于心脏磁共振，而约50%的梗阻属隐匿性，需结合Valsalva、蹲起等激发试验全面评估。此外，现行以30/50mmHg为界的梗阻判读标准也需结合临床症状个体化解读。在疗效评估方面，我们应摒弃仅关注室壁厚度与射血分数的局限，转向系统性评估，整合左房容积、应变及血流动力学等参数，才能真正反映治疗是否能够带来具有临床意义的心脏结构改善。”

Milind Desai教授补充指出，“在精准医疗时代，HCM的诊疗必须回归基础并拥抱前沿。我们首先需要重新审视沿用多年的诊断标准，未来基于多模态影像和人工智能的精准测量或将重新定义HCM的诊断阈值。当前临床实践中，准确鉴别梗阻型与非梗阻型至关重要——细致筛查可将梗阻型HCM的识别率从25-30%提升至约70%。除了常规超声评估心肌应变等参数，心脏MRI提供的晚期钆增强（LGE）信息和新兴的细胞外体积分数、T1 mapping等标志物，为风险分层和预后评估提供了关键依据。对于年轻患者的胸痛症状，应降低CT冠状动脉造影的应用阈值以排除心肌桥等病因，同时积极运用负荷超声激发隐匿性梗阻。需要强调的是，人工智能的应用必须建立在具有人群代表性的数据基础上，避免因模型偏倚影响其在不同种族中的普适性。扎实做好基础评估，审慎运用前沿技术，才是HCM精准诊疗的核心。”

心脏逆重构新突破：玛伐凯泰改善心脏结构和功能

治疗新方案：玛伐凯泰单药治疗方案带来临床获益

在玛伐凯泰的III期临床研究中，绝大多数患者的给药方案为联合传统药物。因此，目前指南多推荐其用于传统药物治疗效果不佳时的联合方案，而单药治疗主要适用于存在传统药物禁忌或不耐受的患者。近年来，随着玛伐凯泰在临床应用中的逐渐普及，临床实践中接受单药治疗的患者数量正不断增加。刘莹教授指出，“在缺乏心肌肌球蛋白抑制剂的年代，临床治疗过度依赖β受体阻滞剂。随着玛伐凯泰的上市，梗阻性肥厚型心肌病的治疗正式进入靶向时代。真实世界中，许多患者因心率过缓等问题无法耐受β受体阻滞剂，而玛伐凯泰单药治疗显示出良好疗效。ESC大会公布的四项RCT研究（EXPLORER-HCM及其长期扩展研究MAVA、VALOR-HCM和EXPLORER-CN）汇总分析证实，玛伐凯泰单药治疗30周可使静息流出道压差降低34.7mmHg，Valsalva动作后压差降低41.1mmHg，并显著改善患者症状和NT-proBNP水平，安全性数据与安慰剂相当。长期随访128周显示，61.5%的患者达到纽约心功能Ⅰ级，而双盲研究30周时这一比例达66.7%。这些证据标志着玛伐凯泰单药治疗时代的到来，为梗阻性肥厚型心肌病患者提供了全新的治疗选择。”

Milind Desai教授表示，“临床实践中，我们通过在玛伐凯泰剂量稳定后逐步减停背景药物，已成功使30%-40%的患者实现β受体阻滞剂的减量甚至停用，为迈向单药治疗提供了现实路径。”

共绘蓝图，展望HCM治疗新未来

随着玛伐凯泰等靶向药物的应用，梗阻性HCM的治疗进入了精准干预的新阶段。展望未来，Milind Desai 教授、尹立雪教授和刘莹教授从不同角度描绘了HCM诊疗的发展蓝图。Milind Desai 教授强调，“需通过玛伐凯泰全球真实世界数据和长期随访，验证玛伐凯泰对改善生存率、延缓心衰等硬终点的效果，并探索其在儿科及不同亚组患者中的疗效。”尹立雪教授则指出，“深入探索HCM的病因和病理生理机制，并结合基因与临床表型构建精准分型体系，从而实现对疾病，尤其是其早期功能异常阶段的更有效干预。”刘莹教授表示，“玛伐凯泰为梗阻性HCM治疗带来了突破，期待其能改善患者长期预后，并希望未来进一步探索其在延缓纤维化、逆转心房重构等方面的潜力。”

专家简介

Prof. Milind Desai

Professor of Medicine and Haslam Family endowed chair at the Cleveland Clinic

Vice-Chair and Director of the Hypertrophic Cardiomyopathy Center, Heart Vascular Thoracic Institute

Honorary Professor, University of Oxford, UK

专家简介

尹立雪 教授

一级主任医师/教授

博士生和博士后导师

长期从事超声可视化环境心血管疾病诊断治疗工作，尤其擅长应用先进超声医学技术进行心血管疾病的精确诊断和治疗

电子科技大学附属医院·四川省人民医院心血管超声及心功能科主任兼超声医学研究所所长、心脏中心执行主任

超声医学与计算心脏病学四川省重点实验室主任

四川省心血管病临床医学研究中心（国家心血管病临床医学研究中心分中心）主任

四川省超声医学质量控制中心业务主任

前美国Mayo Clinic心血管科研究员

中华医学会理事。中华医学会超声医学分会顾问、超声医学分会第七届、第八届和第九届副主任委员

中华医学超声杂志副总编、中华超声影像学杂志前副总编

中国医师协会超声医师分会第一届和第二届副会长

中国医药教育协会常务理事兼超声医学专业委员会第一届和第二届主任委员

中国超声心动图学会主席。亚太超声心动图协会副主席

美国超声心动图学会科学研究委员会委员

主编学术型专著《超声心脏电生理学》、《超声心脏力学》和《负荷超声心动图》3部，实用型著作10余部。发表国内外学术论文400余篇，其中100余篇在JACC、Nature Reviews Cardiology、JASE、EHJ-CVI、PACE等SCI和EI收录杂志发表。主持制定14项全国心血管疾病诊断指南和专家共识

获得省部级科技进步奖一等奖4项、二等奖1项、三等奖4项；中华医学科技奖二等奖1项、三等奖2项；四川省医学科技奖一等奖1项

国家杰出医师、国务院政府特殊津贴专家、卫生部有突出贡献中青年专家、中国杰出超声医师、天府名医和四川省学术技术带头人

专家简介

刘莹 教授

心力衰竭与结构性心脏病科主任，博士研究生导师

大连医科大学附属第一医院

中华医学会（CSC）心血管病专委会心力衰竭学组 委员

中国医师协会（CCCP）心肌与心包疾病学组 副组长

中国医师协会（CCCP）心力衰竭专委会 委员

中国临床肿瘤学会（CSCO）肿瘤心脏病学专委会 常委

中国抗癌协会（CACA）整合肿瘤心脏病学专业委员会 常委

国家心血管病专家委员会心力衰竭专业委员会 委员

转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病全国专家学组委员兼秘书

辽宁省细胞生物学会心力衰竭专业委员会 副主委

大连医师协会心力衰竭专业委员会 副主委

兴辽英才计划”领军医学名家

曾瑞典Lund University及美国Cleveland Clinic博士后工作

主持国家科技重大专项子课题；国家自然科学基金和联合重点项目4项

发表中英文学术论文130篇；执笔指南共识15部

获得省科技进步一、二等奖10项；主编、副主编及参编书籍12部

参考文献：

1.Tian Z, et al. JACC Asia. 2025 Aug;5(8):1064-1074.

2. C Kramer,et al.Mavacamten treatment in obstructive hypertrophic cardiomyopathy for up to 30 weeks: An integrated analysis of cardiac magnetic resonance data from a diverse population in randomized clinical trials.ESC2025.

来源：医脉通心内频道