摘要:近日,一项发表在国际顶级期刊《Science Advances》上的研究,为结肠炎和结肠癌患者带来了福音。中国科学家团队成功开发出一种基于植物脂质的口服纳米颗粒药物,能够精准编辑肠道炎症相关基因,有效缓解结肠炎症状并抑制结肠癌发展。
重大突破!科学家开发“口服纳米药”,有望精准治疗结肠炎和肠癌
近日,一项发表在国际顶级期刊《Science Advances》上的研究,为结肠炎和结肠癌患者带来了福音。中国科学家团队成功开发出一种基于植物脂质的口服纳米颗粒药物,能够精准编辑肠道炎症相关基因,有效缓解结肠炎症状并抑制结肠癌发展。
溃疡性结肠炎(UC)是一种慢性肠道炎症性疾病,患者不仅饱受腹泻、腹痛等症状折磨,还面临高达18%的风险发展为结肠癌(CAC)。目前的治疗方法多为对症处理,缺乏根治手段。而CRISPR-Cas9基因编辑技术虽能精准靶向致病基因,但如何将其安全有效地递送到肠道病灶,一直是临床应用的“拦路虎”。
研究团队另辟蹊径,从桑叶中提取天然脂质,制备成纳米颗粒(LNPs),并加入维生素E衍生物(TPGS)增强稳定性。这种“植物纳米快递”具有三大优势:
1. 超强稳定性:能抵御胃酸和消化酶的“攻击”,完好无损地到达肠道。
2. 黏液穿透能力:TPGS的加入使纳米颗粒能像“潜水艇”一样穿过黏稠的肠道黏液层,直达病灶。
3. 精准靶向:表面的半乳糖基团可特异性识别并结合肠道巨噬细胞,实现“点对点”投递。
该纳米颗粒包裹着靶向Lsd1基因的CRISPR-Cas9复合物。Lsd1基因是调控肠道炎症和肿瘤发生的“开关”,在结肠炎和结肠癌患者中异常活跃。实验显示:
- 纳米颗粒在巨噬细胞中的基因编辑效率高达59.7%,远超商用试剂(43.0%)。
- 编辑后,肠道炎症关键因子(如TNF-α)显著降低,抗炎因子(如IL-10)明显升高。
- 受损的肠道上皮屏障得到修复,黏膜完整性恢复。
在小鼠模型中,口服该纳米药物取得了显著疗效:
1. 缓解结肠炎:治疗后小鼠体重回升,结肠缩短现象改善,肠道炎症评分降低60%以上。
2. 抑制结肠癌:在炎症相关结肠癌模型中,肿瘤数量减少70%,肿瘤体积缩小50%。
3. 优异安全性:连续给药未发现肝、肾等主要器官损伤,血液指标正常。
该研究首次实现了口服CRISPR-Cas9系统在肠道疾病中的精准治疗,为其他慢性炎症性疾病和癌症的靶向治疗提供了新思路。相比传统注射给药,口服纳米药物具有患者依从性高、成本低、全身副作用小等优势,有望在3-5年内进入临床试验阶段。
这项研究不仅展示了植物来源纳米材料的巨大潜力,更让我们看到了基因编辑技术从实验室走向临床的光明前景。未来,或许只需一粒“纳米胶囊”,就能通过精准的基因调控,彻底告别结肠炎和结肠癌的困扰。
来源:陈志谦本草茶