摘要：最近的临床试验表明，基于免疫疗法的组合在治疗HCC方面优于多激酶抑制剂。阿替利珠单抗联合贝伐珠单抗是首个显示出优于索拉非尼的治疗方法，此后双重免疫治疗方案也在临床试验中取得成功。这些进展推动了相关疗法获得监管批准并广泛应用于临床。
最近的临床试验表明，基于免疫疗法的组合在治疗HCC方面优于多激酶抑制剂。阿替利珠单抗联合贝伐珠单抗是首个显示出优于索拉非尼的治疗方法，此后双重免疫治疗方案也在临床试验中取得成功。这些进展推动了相关疗法获得监管批准并广泛应用于临床。
自2020年阿替利珠单抗与贝伐珠单抗获批用于HCC治疗以来，欧洲、日本、美国、印度及亚太地区等地已积累大量真实世界研究数据。研究显示，不同患者群体的基线特征和流行病学存在显著差异，其中位生存期介于8.2至26.5个月不等，且不良事件发生率也存在差异。本研究将展示一项巴西多中心研究的结果，旨在描述接受免疫治疗患者的基线特征与临床结局。该研究于7月30日在线发表在JCO Global Oncology上。
研究简介
研究设计
这项多中心观察性研究纳入了2020年8月至2024年3月期间在巴西11个州的14个中心接受免疫治疗的163例不可切除或转移性HCC患者。这些患者中，阿替利珠单抗（1200 mg）加贝伐珠单抗（15 mg/kg）（静脉注射，每3周一次）作为主要治疗方案（77.9%），而durvalumab（1500 mg）联合单剂量曲美利木单抗（300 mg）每28天给药一次。分析包括使用Kaplan-Meier方法和Cox回归识别预测因子的生存评估，数据截止日期为2024年10月24日。
研究结果
整个队列的总生存期达到14.7个月（95%CI：11.6~24.5），12个月和24个月生存率分别为57.0%（95%CI：47.7%~65.3%）和41.4%（95%CI：30.1%~51.5%）（图1）。图1. Kaplan-Meier总队列生存曲线（N = 163）
Child-Pugh A和Eastern Cooperative Oncology Group体能状态为0-1（N=116）的患者中位总生存期为20.6个月（95%CI：12.4~25.8）。19.6%的患者发生免疫相关不良事件，主要涉及甲状腺疾病和皮肤表现，而贝伐珠单抗相关事件包括静脉曲张（N=6）和其他出血事件（N=7）。白蛋白-胆红素2~3级（HR：2.87；95%CI：1.31~6.31；P=0.008）、代谢功能障碍相关脂肪性肝病（HR：3.87；95%CI：1.37~0.94；P=0.011）和食管胃静脉曲张（HR：1.67；95%CI：1.39~1.90；P=0.005）独立预测较差的生存率（图2）。图2.不同亚组的生存曲线
研究不足
该回顾性研究也存在一些不足，包括数据可用性不完整、先前资格评估缺乏标准化以及不良事件的潜在误报。缺乏独立审查可能影响了放射学评估和无进展生存期结果。此外，主要使用阿替利珠单抗-贝伐珠单抗（77.9%）作为一线治疗可能无法反映双免疫治疗方案的预期结果。
小结
在临床实践中，基于免疫疗法的治疗显示出与临床试验一致的有效性和安全性，尽管生存率受到肝功能、病因和基线静脉曲张状态的影响。这些发现凸显了基线肝病特征在指导HCC免疫治疗方面的相关性，持续积累真实世界证据对于完善患者入选标准、优化不良事件管理以及提升不同临床环境下HCC患者的治疗结局至关重要。
参考来源
Leonardo Gomes da Fonseca et al.Effectiveness and Safety of Immunotherapy for Hepatocellular Carcinoma in Clinical Practice: A Brazilian Multicenter Study. JCO Glob Oncol
11, e2500128(2025).
来源：肿瘤瞭望消化时讯
