摘要：近日，《儿童和青少年慢性髓性白血病慢性期的管理：国际儿童慢性髓性白血病专家小组建议》在国际知名期刊Leukemia上重磅发布。作为国际首部该领域的专家共识，其汇集了全球顶尖儿童血液病专家的智慧与经验，为儿童CML这一罕见病在慢性期的诊断、治疗和长期管理提供了系
编者按：近日，《儿童和青少年慢性髓性白血病慢性期的管理：国际儿童慢性髓性白血病专家小组建议》在国际知名期刊Leukemia上重磅发布。作为国际首部该领域的专家共识，其汇集了全球顶尖儿童血液病专家的智慧与经验，为儿童CML这一罕见病在慢性期的诊断、治疗和长期管理提供了系统性指导，具有重要里程碑意义。尤为值得关注的是，中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）的杨文钰主任和安文彬医生参与了此次共识的制定，这是中国学者首次参与国际儿童CML诊疗指南制定，标志着中国在这一领域迈出了重要一步。为此，《肿瘤瞭望-血液时讯》特别邀请杨文钰主任和安文彬医生分享他们在共识制定过程中的感受、共识的亮点以及对国内儿童CML诊疗的借鉴价值。通过专家们的分享，我们期望为国内同行提供启发，共同推动儿童CML诊疗水平的提升。
《肿瘤瞭望-血液时讯》：近日，全球首个儿童慢性髓系白血病（CML）国际专家共识在Leukemia上重磅发布，作为参与该国际共识制定的两位中国专家，首先请您们分别谈谈参与本次共识制定的总体感受？
杨文钰主任：这部关于儿童慢性髓性白血病(CML)慢性期管理的国际专家共识于今年3月初发表，我们有幸参与了该国际共识的制定与撰写。在这一过程中，我们与国际上多位CML领域的知名专家进行了深入交流，感触颇深。儿童CML作为血液系统疾病中的一种罕见病，虽然患者群体相对较小，但其治疗的规范化和科学化仍然至关重要。尽管国内已有一些关于儿童CML的指南，但国际上尚无有关慢性期的权威共识或指南出台。因此，该共识的发布，将为国内儿童血液领域的专家提供更加明确的诊疗指导，同时有助于提升儿童CML患者的整体治疗效果和远期预后。
安文彬医生：我的感受可以用三个关键词来概括：荣幸、责任与信心。这部共识是国际儿童CML工作组首次针对儿童CML慢性期制定的系统性诊疗指南。我们团队基于国内规模较大的儿童CML队列的长期随访数据和丰富的临床实践经验，在酪氨酸激酶抑制剂（TKI）选择、治疗反应评估及不良反应监测等方面为共识的制定贡献了中国学者的观点。这也是中国学者首次参与国际儿童CML诊疗指南的撰写。
在共识制定过程中，我们深切感受到国际学界对中国儿童CML临床治疗和研究水平的高度认可。通过各方多次讨论、修改，才最终成稿。其中由我们团队负责撰写的“急性不良反应及处理”部分，也得到了欧美专家的充分认可。这一过程所体现的认真负责态度以及平等对话的学术氛围令人振奋，也让我们对未来在国际学术舞台上贡献中国智慧充满信心。
《肿瘤瞭望-血液时讯》：杨主任您在儿童CML领域有着丰富的研究和临床经验，那么您认为本次国际共识有哪些突出亮点，其发布将对全球儿童CML诊疗产生哪些深远影响？
杨文钰主任：此次国际共识的发布，为儿童CML慢性期的诊断和治疗提供了系统性指导。儿童CML作为罕见病，慢性期是患者群体最大的阶段。共识详细阐述了一代至三代TKI的选择原则，并针对危险度分层及化疗不耐受或耐药后的治疗调整提出了具体建议。这些建议基于国际和国内大样本研究数据，兼具科学性和实用性。总之，共识从精准诊断到针对性治疗，再到停药研究的前瞻性布局，为国内外儿童血液肿瘤专家提供了全方位指导，有望显著提升全球儿童CML慢性期的诊治水平。
《肿瘤瞭望-血液时讯》：作为共识的执笔专家之一，安医生您认为中国专家在儿童CML诊疗的哪些研究成果或实践经验，为国际共识的制定提供了重要参考？
安文彬医生：中国专家在儿童CML诊疗领域的研究成果为国际共识的制定提供了重要参考。不仅我们中心，国内其他中心也做出了显著贡献。以我们中心为例，在杨主任的带领下，团队早在多年前便建立了儿童CML数据库，目前已累计纳入数百例患儿。对于罕见病CML而言，这一数据库规模较大，且包含部分患儿超过五年的长期随访数据。这些数据为儿童CML的治疗选择和不良反应管理提供了重要且可靠的参考依据。
此外，由于我们中心接诊了大量儿童急性淋巴细胞白血病（ALL）患者，我们在儿童Ph阳性ALL的诊疗方面积累了丰富经验。在此基础上，我们对如何精准鉴别儿童CML的急淋变与原发性Ph阳性ALL，为国际共识提供了关键参考。这些相关研究成果均已发表，不仅体现了中国在儿童CML领域的研究实力，也为全球诊疗标准的优化提供了重要支持。
《肿瘤瞭望-血液时讯》：杨主任您觉得该共识的发布，将如何推动中国儿童CML诊疗水平的提升，以及在哪些方面会对中国现有的诊疗模式产生积极影响？
杨文钰主任：此次国际儿童CML慢性期诊疗共识的发布，为国内专家在儿童CML的诊断、初始治疗决策以及治疗过程中的评估提供了明确指导。尽管儿童CML属于罕见病，但在中国庞大的人口基数下，临床实践中并不少见。然而，目前在治疗过程中仍存在一些问题，例如初始药物选择、治疗后监测以及骨髓穿刺的时机和频率等方面，国内专家在实践中存在较大差异。共识的出台进一步明确了监测的时间节点和具体方法，为规范儿童CML慢性期的诊疗提供了重要依据。这不仅有助于提高治疗效果，还能减少不必要的骨髓穿刺，从而减轻患儿的痛苦。因此，我认为共识将在指导国内专家初始治疗选择和监测手段等方面发挥重要作用。
《肿瘤瞭望-血液时讯》：国际共识发布后，安医生您认为在推广和落实过程中可能面临哪些挑战？在中国，我们该如何应对以确保共识惠及更多儿童CML患者？
安文彬医生：国际共识发布后，由于我国国情与国外存在差异，在推广落实过程中可能面临以下三大挑战：（1）长期不良反应管理不足：国内对儿童CML的诊断和早期不良反应管理已达到国际水平，但对长期不良反应的认识不足，系统管理也不够完善。儿童CML患者通常需要长期服药，这需要多学科联合的连续监测和评估。然而，我国目前缺乏相应的多学科协作（MDT）门诊。（2）药物可及性问题：共识推荐对ELTS高危患者一线治疗使用二代TKI，但目前国内二代TKI像达沙替尼在医保中尚未覆盖儿童CML患者，而博舒替尼（bosutinib）也尚未在我国获批。（3）停药标准的监测能力不足：共识提出停药是最佳治疗目标，但停药标准依赖高频分子生物学监测，而我国各级医院的检测能力存在差异，患者往往需要前往大型医院完成检查，这给患者带来了不便，从而导致难以配合。
为应对上述挑战，我们正在筹建儿童CML多中心协作组，结合我国国情，推进儿童CML的规范化诊治，并以协作单位为基点，建立区域性儿童CML诊疗质控节点。此外，我们计划与儿童内分泌、心血管等专科专家合作，开展MDT门诊，建立适合我国患者特点的不良反应监测体系。这样一方面提高患者的生存质量，另一方面减少不必要的检查和旅途奔波，实现双重获益。
《肿瘤瞭望-血液时讯》：国际共识作为全球性指导，中国专家参与其中意义重大。最后，请杨主任谈谈该共识的发布对提升中国专家在国际血液学领域的影响力有着怎样的重要意义？
杨文钰主任：近五至十年，随着科技的不断进步，医疗水平持续提升。我国在儿童血液病的很多领域已趋于国际领先水平。本次儿童CML慢性期国际专家共识的出台，为我国血液病学专家提供了迈向国际舞台的契机。我们希望借此共识，一方面更好地指导国内血液肿瘤专家在儿童CML慢性期中的规范化诊断和治疗；另一方面，更大地促进国内外专家的深入交流，提高我国CML诊治在全球的影响力。此前，国内的研究多为单中心经验与总结，未来我们希望借助共识的契机，开展全国多中心的儿童CML回顾性和前瞻性研究。通过向全球发布中国CML研究成果，展示我国学者在该领域的成就，加强与国际同行的交流。我们的最终目标是通过这些工作，帮助国内儿童CML患者获得更好的诊治效果和生活质量。
专家简介
杨文钰
中国医学科学院血液病医院
(中国医学科学院血液学研究所）
医学博士、主任医师，儿童血液与肿瘤诊疗中心负责人、硕士生导师
中华医学会儿科学分会肿瘤学组委员
中国输血协会细胞治疗专业委员会委员
国家儿童医学中心血液肿瘤专科联盟委员
天津医学会儿科学分会血液学组委员
天津血液与再生医学会理事
《国际儿科学杂志》通讯编委
《中国小儿血液与肿瘤》编委
主持国家自然科学基金、教育部新教师基金及医科院临床与转化基金项目
作为第一作者及通讯作者在Lancet Oncology、 Ann Hematol 、Int J Hematol及《中华医学杂志》、《中华儿科杂志》等发表文章多篇
中国医学科学院血液病医院
(中国医学科学院血液学研究所）
来源：肿瘤瞭望
