摘要：斯坦福大学的科学家们，不仅在小鼠身上成功“关闭”了自闭症的核心开关，甚至还找到了让正常小鼠“患上”自闭症的方法，彻底揭示了其背后的神经密码！

斯坦福大学的科学家们，不仅在小鼠身上成功“关闭”了自闭症的核心开关，甚至还找到了让正常小鼠“患上”自闭症的方法，彻底揭示了其背后的神经密码！

这篇刚刚（8月20日）发表在《科学进展》上的研究，就像一枚重磅炸弹，在全球神经科学界和关注自闭症（ASD）的社群中激起了巨大的浪花。

困扰全球数千万家庭的自闭症，真的找到那把解锁的“钥匙”了吗？

别急，让我们一起深入这场精彩的科学探案。

◆ 01 大脑“太吵了”？找到问题的根源

过去，我们总觉得自闭症可能是大脑某些功能“缺失”或“损坏”了。但斯坦福的研究人员提出了一个颠覆性的视角：问题的根源可能不在于大脑缺少了什么，而在于某个区域“说”得太多了！

这个关键区域，就是大脑深处一个叫做“丘脑网状核”（Reticular Thalamic Nucleus, RT）的结构。

你可以把它想象成大脑感觉信息的“总司令部”。它负责过滤我们每天接收到的海量信息（视觉、听觉、触觉等），决定哪些“信号”可以继续上传到大脑皮层进行高级处理。

而在自闭症模型小鼠的大脑中，研究人员发现，这个“总司令部”里的神经元异常地过度兴奋，像一群失控的士兵，不停地“开火”放电。

这种持续的“噪音”干扰了大脑正常的信号处理流程，最终导致了我们所看到的自闭症典型行为：社交障碍、重复刻板动作、感官异常等。

◆ 02 三步“神操作”，上演科学版《逆转未来》

找到了“犯罪嫌疑人”——过度活跃的RT，科学家们如何证明它就是“真凶”呢？他们设计了一套逻辑缜密、环环相扣的实验，堪称教科书级别。

第一步：锁定“患者”的异常表现

研究团队使用了国际公认的Cntnap2基因敲除小鼠，这是一种能很好模拟人类自閉症核心症状的动物模型。他们记录到，这些小鼠确实表现出：

社交回避：不愿意和同伴互动。

行为刻板：不停地、过度地梳理自己的毛发。

过度活跃：在陌生环境里像上了发条一样到处跑。

癫痫易感：更容易抽搐发作，这也解释了为何自闭症常与癫痫共病。

第二步：精准打击，逆转症状！

既然是RT过度兴奋惹的祸，那想办法让它“冷静”下来不就行了？科学家们双管齐下：

“神药”出击：他们使用了一种叫做Z944的实验性药物。这种药能精准地阻断一种叫做“T型钙离子通道”的蛋白，而这个蛋白正是导致RT神经元过度放电的“油门”。结果令人震惊：用药后，自闭症小鼠的过度活跃消失了，它们开始对同伴产生兴趣，刻板的梳理动作也显著减少了。

这就像找到了大楼的电闸总开关，一拉，整个系统的异常都恢复了平静。

“基因魔剪”：为了确保效果只来自RT，团队还动用了更高级的“化学遗传学（DREADD）”技术。他们通过基因编辑，让小鼠的RT神经元上长出一个特殊的“接收器”，只有一种特定的“设计师药物（C21）”才能激活它。当给药后，RT神经元活动被精准抑制，小鼠的自闭症行为同样被奇迹般地逆转了！

第三步：终极证明——反向操作！

如果说逆转症状还不够有说服力，那么接下来的操作就是科学上证明因果关系的“王炸”。

科学家们对正常健康的小鼠进行了反向实验：利用DREADD技术，人为地激活了它们大脑中的RT神经元。

结果，这些原本正常的小鼠，竟然开始表现出社交回避和过度梳理等典型的自闭症行为！

也就是说，他们不仅能治好“病人”，还能让“健康人”得病。 这一步无可辩驳地证明了：丘脑网状核（RT）的过度兴奋，就是驱动自闭症部分核心行为的根本原因。

◆ 03 一把钥匙，打开两扇门

这项研究最激动人心的地方，不止在于找到了逆转症状的方法，更在于它深刻的启示。

研究中大放异彩的药物Z944，最初是作为抗癫痫药物研发的。这完美解释了为什么近三分之一的自闭症患者同时患有癫痫。它们背后可能共享着同一个神经机制——大脑特定环路的过度兴奋。

这就像一把钥匙，可能同时打开了自闭症和癫痫这两扇紧锁的大门。

当然，我们必须冷静地认识到，这目前还只是小鼠实验。从实验室的曙光，到照亮千万家庭的希望，这中间的路还很长，需要经历严格的人体临床试验。

但无论如何，斯坦福的这项研究为我们理解和干预自闭症打开了一个全新的、充满希望的窗口。它告诉我们，即使是像自闭症这样复杂的神经发育障碍，也有可能通过精准靶向其核心神经机制，找到有效的治疗策略。

我们已经看到了光。

参考文献：

Jang, S. S., Takahashi, F., & Huguenard, J. R. (2025). Reticular thalamic hyperexcitability drives autism spectrum disorder behaviors in the Cntnap2 model of autism. Science Advances, 11, eadw4682. DOI: 10.1126/sciadv.adw4682

来源：徐德文科学频道