摘要：技术突破——小核酸技术平台、发展逐步成熟：此前的递送系统如LNP，由于分子结构较大，可能引发免疫反应（炎症因子释放），且肝外靶向性差，生产工艺复杂，成本较高，易发生安全性和肝肾毒性。2014年GalNac递送系统的出现促进了小核酸药物发展，GalNac具有高效
// 核心观点 //
投资逻辑：我们认为2025年为小核酸药物投资重要年份：（1）递送平台GalNac非常成熟；（2）适应症有望进一步拓展；（3）小核酸药物催化密集。
技术突破——小核酸技术平台、发展逐步成熟：此前的递送系统如LNP，由于分子结构较大，可能引发免疫反应（炎症因子释放），且肝外靶向性差，生产工艺复杂，成本较高，易发生安全性和肝肾毒性。2014年GalNac递送系统的出现促进了小核酸药物发展，GalNac具有高效肝脏靶向性，该递送系统通过较低药物剂量即可实现长效性，因而毒性较小。Alnylam公司成功的将小核酸GalNac应用到多个疾病领域中，并取得了非凡的临床数据和商业化成果。
适应症突破——罕见病到慢病和其他更大疾病领域：（1）疾病领域拓展：最先上市的小核酸药物Vitravene（CMV）、Spinraza（SMA）和Patisiran（TTR）等多为治疗罕见病的药物，患者容量相对有限，但随着近几年小核酸药物在高血脂（Inclisiran）、高血压、乙肝等多个疾病领域的临床数据读出，小核酸能够治疗的患者群体持续扩大，小核酸药物的市场想象力巨大，甚至未来小核酸技术平台有望在CNS领域如AD和帕金森等疾病取得突破。（2）新的平台技术验证：例如ProQR在2025年或将启动RNA编辑管线，以及Regulus的RGLS8429（miRNA）或有1期数据读出。
小核酸药物即将迎来密集催化剂：（1）大单品放量：2025年诺华inclisiran有望加速放量，Arrowhead plozasiran商业化元年；（2）产品获批：Alnylam的Vutrisiran和Fitusiran已于2025年3月底获批，Ionis的eplotersen（OUS）、Olezarsen(EU)、Donidalorsen（US）预计也会年内获批；（3）重磅产品数据读出：诺华/Ionis的Pelacarsen的Ⅲ期数据读出，Ionis的Olezarsen（sHTG）的Ⅲ期数据读出，Zilebesiran（高血压）的Ⅱ期数据读出，ARO-INHBE（肥胖）的Ⅰ期数据读出。
建议关注：国内企业：恒瑞医药、正大天晴、信立泰、腾盛博药、圣诺医药、舶望制药、瑞博生物等；海外企业：Alnylam、Ionis、Arrowhead等。
// 报告正文 //
研究报告名称：《小核酸行业深度：技术平台和适应症不断验证，迎来销售和临床密集兑现期》
对外发布时间：2025年03月31日
报告发布机构：华福证券研究所
本报告分析师：
法律声明及风险提示
分析师声明
本人具有中国证券业协会授予的证券投资咨询执业资格并注册为证券分析师，以勤勉的职业态度，独立、客观地出具本报告。本报告清晰准确地反映了本人的研究观点。本人不曾因，不因，也将不会因本报告中的具体推荐意见或观点而直接或间接收到任何形式的补偿。
一般声明
华福证券有限责任公司（以下简称“本公司”）具有中国证监会许可的证券投资咨询业务资格。本报告仅供本公司的客户使用。本公司不会因接收人收到本报告而视其为客户。在任何情况下，本公司不对任何人因使用本报告中的任何内容所引致的任何损失负任何责任。
本报告的信息均来源于本公司认为可信的公开资料，该等公开资料的准确性及完整性由其发布者负责，本公司及其研究人员对该等信息不作任何保证。本报告中的资料、意见及预测仅反映本公司于发布本报告当日的判断，之后可能会随情况的变化而调整。在不同时期，本公司可发出与本报告所载资料、意见及推测不一致的报告。本公司不保证本报告所含信息及资料保持在最新状态，对本报告所含信息可在不发出通知的情形下做出修改，投资者应当自行关注相应的更新或修改。
在任何情况下，本报告所载的信息或所做出的任何建议、意见及推测并不构成所述证券买卖的出价或询价，也不构成对所述金融产品、产品发行或管理人作出任何形式的保证。在任何情况下，本公司仅承诺以勤勉的职业态度，独立、客观地出具本报告以供投资者参考，但不就本报告中的任何内容对任何投资做出任何形式的承诺或担保。投资者应自行决策，自担投资风险。
本报告版权归“华福证券有限责任公司”所有。本公司对本报告保留一切权利。除非另有书面显示，否则本报告中的所有材料的版权均属本公司。未经本公司事先书面授权，本报告的任何部分均不得以任何方式制作任何形式的拷贝、复印件或复制品，或再次分发给任何其他人，或以任何侵犯本公司版权的其他方式使用。未经授权的转载，本公司不承担任何转载责任。
特别声明
投资者应注意，在法律许可的情况下，本公司及其本公司的关联机构可能会持有本报告中涉及的公司所发行的证券并进行交易，也可能为这些公司正在提供或争取提供投资银行、财务顾问和金融产品等各种金融服务。投资者请勿将本报告视为投资或其他决定的唯一参考依据。
来源：新浪财经
